Melphalan, Thalidomid und Dexamethason bei der Behandlung von Patienten mit neu diagnostizierter, zuvor unbehandelter primärer systemischer Amyloidose

ZIELE:

Primär

• Bestimmen Sie das 2-Jahres-Überleben und das gesamte progressionsfreie Überleben von Patienten mit neu diagnostizierter, zuvor unbehandelter primärer systemischer (AL) Amyloidose, die mit risikoadaptiertem Melphalan, gefolgt von Thalidomid und Dexamethason, behandelt wurden.

Sekundär

• Bestimmen Sie die Reaktion der Plasmazellkrankheit bei diesen Patienten 3, 12 und 24 Monate nach der Behandlung mit diesem Regime.
• Bestimmen Sie das Ansprechen dieser Patienten auf amyloidbedingte Krankheiten 12 und 24 Monate nach der Behandlung mit diesem Regime.
• Bestimmen Sie die prognostische Bedeutung der Genexpression der variablen Region der leichten Immunglobulinkette in der Keimbahn durch AL-Plasmazellklone bei Patienten, die mit diesem Regime behandelt werden.
• Bestimmen Sie, ob nach 12 und 24 Monaten bei Patienten, die nach der Behandlung mit diesem Regime ein vollständiges hämatologisches Ansprechen erreichen, eine molekulare minimale Resterkrankung vorliegt.

ÜBERBLICK: Die Patienten werden nach dem Ausmaß der amyloidbedingten Erkrankung stratifiziert (geringes Risiko vs. hohes Risiko).

• Hochrisikoerkrankung: Die Patienten erhalten zwei Zyklen niedrig dosiertes Melphalan i.v., Dexamethason und Filgrastim (G-CSF). Nach 3 Monaten erhalten die Patienten Thalidomid und Dexamethason, wenn die Plasmazellerkrankung weiterhin besteht.
• Erkrankung mit geringem Risiko: Die Patienten erhalten 1 Behandlungszyklus mit hochdosiertem Melphalan IV und G-CSF. Anschließend erhalten die Patienten Thalidomid und Dexamethason wie bei einer Hochrisikotherapie.

Die Patienten werden nach 3, 12 und 24 Monaten beobachtet.

PROJEKTIERTE AKKRUALISIERUNG: Für diese Studie werden insgesamt 82 Patienten rekrutiert.