Мелфалан, талидомид и дексаметазон в лечении пациентов с впервые диагностированным, ранее не леченным первичным системным амилоидозом

ЦЕЛИ:

Начальный

• Определите 2-летнюю выживаемость и общую выживаемость без прогрессирования у пациентов с недавно диагностированным, ранее нелеченым первичным системным (AL) амилоидозом, получавших мелфалан с учетом риска, а затем талидомид и дексаметазон.

Среднее

• Определите реакцию заболевания плазматических клеток у этих пациентов через 3, 12 и 24 месяца после лечения по этой схеме.
• Определите ответ заболевания, связанного с амилоидом, у этих пациентов через 12 и 24 месяца после лечения по этой схеме.
• Определите прогностическое значение экспрессии гена зародышевой линии вариабельной области легкой цепи иммуноглобулина клонами плазматических клеток AL у пациентов, получавших лечение по этой схеме.
• Определите, имеется ли минимальное остаточное заболевание на молекулярном уровне через 12 и 24 месяца у пациентов, достигших полного гематологического ответа после лечения по этой схеме.

СХЕМА: Пациенты стратифицированы в зависимости от степени заболевания, связанного с амилоидами (низкий риск против высокого риска).

• Заболевание высокого риска: пациенты получают 2 курса малых доз мелфалана внутривенно, дексаметазона и филграстима (Г-КСФ). Через 3 месяца пациенты получают талидомид и дексаметазон, если заболевание плазматических клеток сохраняется.
• Заболевание низкого риска: пациенты получают 1 курс высоких доз мелфалана внутривенно и Г-КСФ. Затем пациенты получают талидомид и дексаметазон по схеме лечения высокого риска заболевания.

Пациенты наблюдаются через 3, 12 и 24 месяца.

ПРЕДПОЛАГАЕМОЕ НАБЛЮДЕНИЕ: Всего в этом исследовании будет набрано 82 пациента.