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ファンコニ貧血患者の治療における低線量全身照射およびフルダラビンリン酸塩とそれに続く非血縁ドナー幹細胞移植

2017年2月16日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center

ファンコニ貧血患者に対する低線量全身照射およびフルダラビンに続く血縁関係のないドナー幹細胞移植 - 多施設試験

他の疾患での成功に基づいて、Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) は、患者の残りの骨髄を完全に破壊しないファンコニ貧血 (FA) の移植手順を開発しました。 また、有害性（毒性）も低くなければなりません。 研究者は、このアプローチが、血縁関係のないドナーからの骨髄または末梢血幹細胞を使用する場合によく見られる移植片の失敗を克服できるかどうかをテストしたいと考えています。 研究者は、この手順が従来の骨髄移植 (BMT) よりも毒性が低いかどうかも調べます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

主な目的:

I. 低線量全身照射 (TBI)、フルダラビン (リン酸フルダラビン)、ミコフェノール酸モフェチル、およびシクロスポリンの後に、血縁関係のないドナーから骨髄または末梢血幹細胞 (PBSC) 移植を受けたファンコニ貧血患者で、ドナーキメリズムが達成できるかどうかを判断すること.

Ⅱ． 少なくとも 80% の患者でドナーキメリズムを達成するために必要な TBI の最低用量を決定すること。

III. レジメンに関連した重度の毒性の発生率を決定すること。

副次的な目的:

Ｉ．非骨髄破壊療法によるコンディショニング後に無関係のドナー骨髄またはＰＢＳＣ移植片を移植されたファンコニ貧血患者の生存を決定すること。

Ⅱ． 移植片対宿主病 (GVHD) の発生率と重症度を決定するには、血縁関係のない骨髄または PBSC 移植片で発生したファンコニ貧血患者を移植します。

III. 混合キメリズムがファンコニー貧血患者の骨髄不全に関連する症状の改善をもたらすかどうかを判断すること。

概要：

非骨髄破壊的コンディショニングレジメン: 患者は、-4 ～ -2 日目に 30 分かけてリン酸フルダラビンを静脈内 (IV) で受け取り、-3 ～ 0 日目には 8 ～ 12 時間ごとにシクロスポリン IV を受け取り、0 日目に低用量 TBI を受けます。

移植: 患者は 0 日目に同種骨髄または PBSC 移植を受けます。

免疫抑制: 患者は、シクロスポリンを経口 (PO) または IV で 1 ～ 100 日目に 8 ～ 12 時間ごとに 177 日目まで漸減し、ミコフェノール酸モフェチルを 8 時間ごとに PO または IV で 0 ～ 40 日目に 96 日目まで漸減します。

研究治療の完了後、患者は 6 か月後およびその後は毎年追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

2

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • アダルト
  • OLDER_ADULT
  • 子供

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -ジエポキシブタン（DEB）またはマイトマイシンCテストで決定された、骨髄不全および染色体脆弱性の増加を伴う患者
  • -以下の基準を満たす骨髄不全を伴うファンコニ貧血（FA）の患者：
  • 顆粒球数 < 0.2 x 10^9/L
  • 血小板数 < 20 x 10^9/L
  • ヘモグロビン < 8 g/dl
  • 補正網状赤血球数 <1%
  • -単一の造血系統を含む生命を脅かす骨髄不全を有する、DEB脆弱性によって決定されるFAの患者
  • -寛解期のFAおよび造血器悪性腫瘍（骨髄異形成症候群[MDS]または急性骨髄性白血病[AML]）を含む既存の細胞遺伝学的異常を有する患者
  • DONOR: 将来的に次のような血縁関係のないドナー: ヒトリンパ球抗原 (HLA)-DRB1 および DQB1 対立遺伝子が一致する (高解像度タイピングによって定義する必要があります)。高解像度タイピングで定義されているように、HLA -A、B、または C には単一の対立遺伝子不一致のみが許可されます。
  • ドナー: HLAタイピングは、移植時に利用可能な最高レベルの解像度で実行されます

除外基準:

  • 造血器悪性腫瘍の再発の証拠
  • -コンディショニングおよびGvHDレジメンの遵守を妨げる、または生存の可能性を大幅に制限する心臓または肺の疾患
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性患者
  • -妊娠中または授乳中の女性、または治療中および治療後12か月間避妊技術を使用したくない女性
  • DONOR: DEB テストで FA が判明したドナー
  • ドナー：リンパ球傷害性クロスマッチ試験で陽性と判定されたドナー
  • DONOR: HIV陽性のドナー
  • ドナー: 他の医学的または心理的な理由でドナーとして適さないドナー

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（同種骨髄またはPBSC移植）

非骨髄破壊的コンディショニングレジメン: 患者は、-4 ～ -2 日目に 30 分かけてフルダラビンリン酸 IV を受け取り、-3 ～ 0 日目には 8 ～ 12 時間ごとにシクロスポリン IV を受け取り、0 日目に低用量 TBI を受けます。

移植: 患者は 0 日目に同種骨髄または PBSC 移植を受けます。

免疫抑制: 患者は、シクロスポリンを 1 ～ 100 日目に 8 ～ 12 時間ごとに経口または静注し、177 日目まで漸減し、0 ～ 40 日目には 8 時間ごとにミコフェノール酸モフェチルを経口または静注し、96 日目に漸減します。
薬：フルダラビンリン酸塩
与えられた IV
他の名前：
  • 2-F-ara-AMP
  • ベネフラー
  • フルダーラ
放射線：全身照射
TBIを受ける
他の名前：
  • TBI
手順：同種骨髄移植
同種骨髄移植を受ける
他の名前：
  • 骨髄療法、同種異系
  • 移植、同種骨髄
薬：シクロスポリン
与えられた IV または PO
他の名前：
  • シクロスポリン
  • シクロスポリン A
  • CYSP
  • サンディミューン
薬：ミコフェノール酸モフェチル
与えられた PO または IV
他の名前：
  • セルセプト
  • MMF
手順：同種造血幹細胞移植
同種PBSC移植を受ける
手順：末梢血幹細胞移植
同種PBSC移植を受ける
他の名前：
  • PBPC移植
  • PBSC移植
  • 末梢血前駆細胞移植
  • 移植, 末梢血幹細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドナーキメリズム（混合または完全）として定義される生着
時間枠：28日目
混合キメリズムは末梢血中の 5 ～ 95% の存在として定義され、完全なキメリズムは > 95% のドナー由来細胞として定義されます。 患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
28日目
ドナーキメリズム（混合または完全）として定義される生着
時間枠：56日目
混合キメリズムは末梢血中の 5 ～ 95% の存在として定義され、完全なキメリズムは > 95% のドナー由来細胞として定義されます。 患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
56日目
ドナーキメリズム（混合または完全）として定義される生着
時間枠：84日目
混合キメリズムは末梢血中の 5 ～ 95% の存在として定義され、完全なキメリズムは > 95% のドナー由来細胞として定義されます。 患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
84日目
ドナーキメリズム（混合または完全）として定義される生着
時間枠：180日目
混合キメリズムは末梢血中の 5 ～ 95% の存在として定義され、完全なキメリズムは > 95% のドナー由来細胞として定義されます。 患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
180日目
ベアマンスケールを使用して評価されたレジメンの毒性
時間枠：100日目まで
患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
100日目まで
シアトル基準を使用して定義された急性 GvHD
時間枠：84日目
GvHDの評価のために、発症時間、重症度、および治療が記録されます。 患者データは、標準的な統計手法を使用して要約されます。
84日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Fred Hutchinson Cancer Center

協力者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

捜査官

  • 主任研究者：Hans-Peter Kiem、Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2000年1月1日

一次修了 (実際)

2007年9月1日

試験登録日

最初に提出

2004年10月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2004年10月7日

最初の投稿 (見積もり)

2004年10月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年2月16日

最終確認日

2017年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1444.00 (他の：Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (米国 NIH グラント/契約)
  • NCI-2012-00593 (レジストリ：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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