Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Irradiación corporal total en dosis bajas y fosfato de fludarabina seguidos de trasplante de células madre de un donante no emparentado en el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi

16 de febrero de 2017 actualizado por: Fred Hutchinson Cancer Center

Irradiación corporal total de dosis baja y fludarabina seguidas de trasplante de células madre de un donante no emparentado para pacientes con anemia de Fanconi: un ensayo multicéntrico

Basado en el éxito en otras enfermedades, el Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson (FHCRC) ha desarrollado un procedimiento de trasplante para la anemia de Fanconi (FA), que no destruye completamente la médula ósea restante del paciente. También debería ser menos dañino (tóxico). Los investigadores desean probar si este enfoque puede superar el fracaso del injerto que a menudo se observa cuando se utilizan células madre de médula ósea o de sangre periférica de un donante no emparentado. Los investigadores también analizarán si el procedimiento es menos tóxico que un trasplante de médula ósea (BMT, por sus siglas en inglés) convencional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Determinar si se puede lograr el quimerismo de donantes en pacientes con anemia de Fanconi que reciben injertos de médula ósea o de células madre de sangre periférica (PBSC) de donantes no emparentados después de dosis bajas de irradiación corporal total (TBI), fludarabina (fosfato de fludarabina), micofenolato de mofetilo y ciclosporina .

II. Determinar la dosis mínima de TBI necesaria para lograr el quimerismo del donante en al menos el 80% de los pacientes.

tercero Determinar la incidencia de toxicidad grave relacionada con el régimen.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Determinar la supervivencia de los pacientes con anemia de Fanconi trasplantados con injertos de médula ósea o de PBSC de un donante no emparentado después del acondicionamiento con un régimen no mieloablativo.

II. Determinar la incidencia y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD, por sus siglas en inglés) que se produce con pacientes de trasplante de injertos de PBSC o de médula ósea no relacionados con anemia de Fanconi.

tercero Determinar si el quimerismo mixto mejora los síntomas asociados con la insuficiencia de la médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi.

DESCRIBIR:

RÉGIMEN DE ACONDICIONAMIENTO NO MIELOABLATIVO: Los pacientes reciben fosfato de fludarabina por vía intravenosa (IV) durante 30 minutos los días -4 a -2, ciclosporina IV cada 8-12 horas los días -3 a 0, y se someten a una TBI de dosis baja el día 0.

TRASPLANTE: Los pacientes se someten a un trasplante alogénico de médula ósea o PBSC en el día 0.

INMUNOSUPRESIÓN: Los pacientes reciben ciclosporina por vía oral (PO) o IV cada 8 a 12 horas en los días 1 a 100 con reducción hasta el día 177, y micofenolato de mofetilo por vía oral o IV cada 8 horas en los días 0 a 40 con reducción hasta el día 96.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes a los 6 meses y luego anualmente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cualquier paciente con insuficiencia medular y aumento de la fragilidad cromosómica determinada en la prueba de diepoxibutano (DEB) o mitomicina C
  • Cualquier paciente con anemia de Fanconi (AF) con insuficiencia medular que cumpla los siguientes criterios:
  • Recuento de granulocitos < 0,2 x 10^9/L
  • Recuento de plaquetas < 20 x 10^9/L
  • Hemoglobina < 8 g/dl
  • Recuento corregido de reticulocitos <1%
  • Cualquier paciente con FA según lo determinado por la fragilidad de DEB, que tiene insuficiencia medular potencialmente mortal que involucra un solo linaje hematopoyético
  • Cualquier paciente con AF y anomalía citogenética preexistente, incluida la neoplasia maligna hematopoyética (síndromes mielodisplásicos [MDS] o leucemia mieloide aguda [AML]) en remisión
  • DONANTE: Donantes no emparentados que son prospectivamente: compatibles con los alelos del antígeno linfocitario humano (HLA)-DRB1 y DQB1 (deben definirse mediante tipificación de alta resolución); solo se permitirá una disparidad de un solo alelo para HLA -A, B o C según lo definido por la tipificación de alta resolución
  • DONANTE: la tipificación de HLA se realizará al nivel más alto de resolución disponible en el momento del trasplante

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de malignidad hematopoyética en la recaída
  • Enfermedad cardíaca o pulmonar que impediría el cumplimiento del régimen de acondicionamiento y EICH o limitaría gravemente la probabilidad de supervivencia
  • Pacientes seropositivos al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando, o que no desean usar técnicas anticonceptivas durante y durante los 12 meses posteriores al tratamiento
  • DONANTE: Donantes a los que, mediante la prueba de DEB, se les determina que tienen FA
  • DONANTE: Donantes que dan positivo en el ensayo de compatibilidad cruzada linfocitotóxica
  • DONANTE: Donantes que son VIH positivos
  • DONANTE: Donantes que por otras razones médicas o psicológicas no son aptos como donantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Tratamiento (trasplante alogénico de médula ósea o PBSC)

RÉGIMEN DE ACONDICIONAMIENTO NO MIELOABLATIVO: Los pacientes reciben fosfato de fludarabina IV durante 30 minutos los días -4 a -2, ciclosporina IV cada 8-12 horas los días -3 a 0, y se someten a una dosis baja de TBI el día 0.

TRASPLANTE: Los pacientes se someten a un trasplante alogénico de médula ósea o PBSC en el día 0.

INMUNOSUPRESIÓN: Los pacientes reciben ciclosporina VO o IV cada 8 a 12 horas en los días 1 a 100 con reducción gradual hasta el día 177, y micofenolato de mofetilo VO o IV cada 8 horas en los días 0 a 40 con reducción gradual hasta el día 96.
Droga: fosfato de fludarabina
Dado IV
Otros nombres:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneficio
  • Fludara
Radiación: irradiación corporal total
Someterse a TBI
Otros nombres:
  • LCT
Procedimiento: trasplante alogénico de médula ósea
Someterse a un trasplante alogénico de médula ósea
Otros nombres:
  • terapia de médula ósea, alogénica
  • trasplante, médula ósea alogénica
Droga: ciclosporina
Dado IV o PO
Otros nombres:
  • ciclosporina
  • ciclosporina A
  • CYSP
  • Sandimmune
Droga: micofenolato de mofetilo
Dado PO o IV
Otros nombres:
  • Cellcept
  • Dos hombres y una mujer
Procedimiento: trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Someterse a un trasplante alogénico de PBSC
Procedimiento: trasplante de células madre de sangre periférica
Someterse a un trasplante alogénico de PBSC
Otros nombres:
  • Trasplante de PBPC
  • Trasplante de CMSP
  • trasplante de células progenitoras de sangre periférica
  • trasplante de células madre de sangre periférica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto, definido como quimerismo de donantes (mixto o completo)
Periodo de tiempo: Día 28
El quimerismo mixto se define como la presencia de 5-95 %, el quimerismo completo como > 95 % de células derivadas de donantes en la sangre periférica. Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Día 28
Injerto, definido como quimerismo de donantes (mixto o completo)
Periodo de tiempo: Día 56
El quimerismo mixto se define como la presencia de 5-95 %, el quimerismo completo como > 95 % de células derivadas de donantes en la sangre periférica. Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Día 56
Injerto, definido como quimerismo de donantes (mixto o completo)
Periodo de tiempo: Día 84
El quimerismo mixto se define como la presencia de 5-95 %, el quimerismo completo como > 95 % de células derivadas de donantes en la sangre periférica. Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Día 84
Injerto, definido como quimerismo de donantes (mixto o completo)
Periodo de tiempo: Día 180
El quimerismo mixto se define como la presencia de 5-95 %, el quimerismo completo como > 95 % de células derivadas de donantes en la sangre periférica. Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Día 180
Toxicidad del régimen evaluada mediante la escala de Bearman
Periodo de tiempo: Hasta el día 100
Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Hasta el día 100
EICH aguda definida con los criterios de Seattle
Periodo de tiempo: Día 84
Para la evaluación de GvHD, se registrará el tiempo de inicio, la gravedad y el tratamiento. Los datos de los pacientes se resumirán utilizando métodos estadísticos estándar.
Día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fred Hutchinson Cancer Center

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2000

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de septiembre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2004

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2004

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

8 de octubre de 2004

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2017

Última verificación

1 de febrero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1444.00 (OTRO: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2012-00593 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir