Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lage dosis totale lichaamsbestraling en fludarabinefosfaat gevolgd door niet-gerelateerde donorstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met Fanconi-anemie

16 februari 2017 bijgewerkt door: Fred Hutchinson Cancer Center

Lage dosis totale lichaamsbestraling en fludarabine gevolgd door niet-gerelateerde donorstamceltransplantatie voor patiënten met fanconi-anemie - een multicenter-onderzoek

Op basis van succes bij andere ziekten heeft het Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) een transplantatieprocedure ontwikkeld voor Fanconi-anemie (FA), die het resterende beenmerg van de patiënt niet volledig vernietigt. Het zou ook minder schadelijk (toxisch) moeten zijn. Onderzoekers willen testen of deze aanpak het transplantaatfalen kan verhelpen dat vaak wordt gezien wanneer beenmerg- of perifere bloedstamcellen van een niet-verwante donor worden gebruikt. Onderzoekers zullen ook kijken of de procedure minder toxisch is dan een conventionele beenmergtransplantatie (BMT).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om te bepalen of donorchimerisme kan worden bereikt bij patiënten met Fanconi-anemie die merg- of perifere bloedstamceltransplantaten (PBSC) ontvangen van niet-verwante donoren na een lage dosis totale lichaamsbestraling (TBI), fludarabine (fludarabinefosfaat), mycofenolaatmofetil en ciclosporine .

II. Om de laagste dosis TBI te bepalen die nodig is om donorchimerisme te bereiken bij ten minste 80% van de patiënten.

III. Om de incidentie van ernstige regime-gerelateerde toxiciteit te bepalen.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de overleving te bepalen van patiënten met Fanconi-anemie die zijn getransplanteerd met niet-verwante donormerg- of PBSC-transplantaten na conditionering met een niet-myeloablatief regime.

II. Om de incidentie en ernst van graft-vs-host-ziekte (GVHD) opgelopen bij niet-gerelateerde beenmerg- of PBSC-transplantatiepatiënten met Fanconi-anemie te bepalen.

III. Om te bepalen of gemengd chimerisme resulteert in een verbetering van de symptomen geassocieerd met beenmergfalen bij patiënten met Fanconi-anemie.

OVERZICHT:

NIET-MYELOABLATIEF CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten krijgen fludarabinefosfaat intraveneus (IV) gedurende 30 minuten op dag -4 tot -2, ciclosporine IV elke 8-12 uur op dag -3 tot 0, en ondergaan een lage dosis TBI op dag 0.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan op dag 0 een allogene beenmerg- of PBSC-transplantatie.

IMMUNOSUPPRESSIE: Patiënten krijgen ciclosporine oraal (PO) of i.v. elke 8-12 uur op dagen 1-100 met afbouw tot dag 177, en mycofenolaatmofetil oraal of i.v. elke 8 uur op dagen 0-40 met afbouw tot dag 96.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten na 6 maanden gevolgd en daarna jaarlijks.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Elke patiënt met mergfalen en verhoogde chromosoomfragiliteit zoals bepaald in de diepoxybutaan (DEB) of mitomycine C-test
  • Elke patiënt met Fanconi-anemie (FA) met mergfalen die aan de volgende criteria voldoet:
  • Aantal granulocyten < 0,2 x 10^9/L
  • Aantal bloedplaatjes < 20 x 10^9/L
  • Hemoglobine < 8 g/dl
  • Gecorrigeerd aantal reticulocyten <1%
  • Elke patiënt met FA zoals bepaald door DEB-fragiliteit, die levensbedreigend beenmergfalen heeft waarbij een enkele hematopoëtische lijn betrokken is
  • Elke patiënt met FA en reeds bestaande cytogenetische afwijking waaronder hematopoëtische maligniteit (myelodysplastische syndromen [MDS] of acute myeloïde leukemie [AML]) in remissie
  • DONOR: niet-verwante donoren die prospectief: gematcht zijn voor humaan lymfocytenantigeen (HLA)-DRB1- en DQB1-allelen (moet worden gedefinieerd door typering met hoge resolutie); slechts een enkele allelafwijking is toegestaan ​​voor HLA -A, B of C, zoals gedefinieerd door typen met hoge resolutie
  • DONOR: HLA-typering wordt uitgevoerd op het hoogste resolutieniveau dat beschikbaar is op het moment van transplantatie

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs voor hematopoëtische maligniteit bij terugval
  • Hart- of longziekte die naleving van conditionering en GvHD-regime zou verhinderen of de overlevingskans ernstig zou beperken
  • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) seropositieve patiënten
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of die geen anticonceptie willen gebruiken tijdens en gedurende de 12 maanden na de behandeling
  • DONOR: Donors die door DEB-testen FA blijken te hebben
  • DONOR: Donors die positief testen in de lymfocytotoxische kruisproef
  • DONOR: Donors die hiv-positief zijn
  • DONOR: Donors die om andere medische of psychologische redenen niet geschikt zijn als donor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Behandeling (allogene beenmerg- of PBSC-transplantatie)

NIET-MYELOABLATIEF CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten krijgen fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -4 tot -2, ciclosporine IV om de 8-12 uur op dag -3 tot 0, en ondergaan een lage dosis TBI op dag 0.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan op dag 0 een allogene beenmerg- of PBSC-transplantatie.

IMMUNOSUPPRESSIE: Patiënten krijgen elke 8-12 uur ciclosporine oraal of intraveneus op dagen 1-100, geleidelijk afgebouwd tot dag 177, en mycofenolaatmofetil oraal of intraveneus elke 8 uur op dagen 0-40, geleidelijk afgebouwd tot dag 96.
Geneesmiddel: fludarabinefosfaat
IV gegeven
Andere namen:
  • 2-F-ara-AMP
  • Benefiet
  • Fludara
Straling: totale lichaamsbestraling
TBI ondergaan
Andere namen:
  • TBI
Procedure: allogene beenmergtransplantatie
Allogene beenmergtransplantatie ondergaan
Andere namen:
  • beenmergtherapie, allogeen
  • transplantatie, allogeen beenmerg
Geneesmiddel: ciclosporine
Gegeven IV of PO
Andere namen:
  • ciclosporine
  • ciclosporine A
  • CYSP
  • Sandimmuun
Geneesmiddel: mycofenolaat mofetil
Gegeven PO of IV
Andere namen:
  • Celcept
  • MMF
Procedure: allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Allogene PBSC-transplantatie ondergaan
Procedure: stamceltransplantatie uit perifeer bloed
Allogene PBSC-transplantatie ondergaan
Andere namen:
  • PBPC-transplantatie
  • PBSC-transplantatie
  • transplantatie van perifere bloedvoorlopercellen
  • transplantatie, perifere bloedstamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Engraftment, gedefinieerd als donorchimerisme (gemengd of volledig)
Tijdsspanne: Dag 28
Gemengd chimerisme wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van 5-95%, volledig chimerisme als > 95% van donor afkomstige cellen in het perifere bloed. Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Dag 28
Engraftment, gedefinieerd als donorchimerisme (gemengd of volledig)
Tijdsspanne: Dag 56
Gemengd chimerisme wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van 5-95%, volledig chimerisme als > 95% van donor afkomstige cellen in het perifere bloed. Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Dag 56
Engraftment, gedefinieerd als donorchimerisme (gemengd of volledig)
Tijdsspanne: Dag 84
Gemengd chimerisme wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van 5-95%, volledig chimerisme als > 95% van donor afkomstige cellen in het perifere bloed. Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Dag 84
Engraftment, gedefinieerd als donorchimerisme (gemengd of volledig)
Tijdsspanne: Dag 180
Gemengd chimerisme wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van 5-95%, volledig chimerisme als > 95% van donor afkomstige cellen in het perifere bloed. Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Dag 180
Regime-toxiciteit beoordeeld met behulp van de Bearman-schaal
Tijdsspanne: Tot dag 100
Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Tot dag 100
Acute GvHD gedefinieerd met behulp van de criteria van Seattle
Tijdsspanne: Dag 84
Voor de evaluatie van GvHD worden het tijdstip van aanvang, de ernst en de behandeling geregistreerd. Patiëntgegevens worden samengevat met behulp van standaard statistische methoden.
Dag 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2000

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2004

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 oktober 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1444.00 (ANDER: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2012-00593 (REGISTRATIE: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren