Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niskie dawki napromieniowania całego ciała i fosforanu fludarabiny, a następnie przeszczep komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy w leczeniu pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

16 lutego 2017 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center

Niskie dawki napromieniowania całego ciała i fludarabiny, a następnie przeszczep komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego — badanie wieloośrodkowe

Opierając się na sukcesach w innych chorobach, Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) opracował procedurę przeszczepu anemii Fanconiego (FA), która nie niszczy całkowicie pozostałego szpiku kostnego pacjenta. Powinien być też mniej szkodliwy (toksyczny). Naukowcy chcą sprawdzić, czy to podejście może przezwyciężyć niepowodzenie przeszczepu często obserwowane w przypadku wykorzystania komórek macierzystych szpiku kostnego lub krwi obwodowej od niespokrewnionego dawcy. Naukowcy przyjrzą się również, czy procedura jest mniej toksyczna niż konwencjonalny przeszczep szpiku kostnego (BMT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie, czy można uzyskać chimeryzm dawcy u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego otrzymujących przeszczepy szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od niespokrewnionych dawców po napromieniowaniu całego ciała (TBI), fludarabiną (fosforan fludarabiny), mykofenolanem mofetylu i cyklosporyną .

II. Określenie najniższej dawki TBI niezbędnej do uzyskania chimeryzmu dawcy u co najmniej 80% pacjentów.

III. Aby określić częstość występowania ciężkiej toksyczności związanej ze schematem leczenia.

CELE DODATKOWE:

I. Aby określić przeżycie pacjentów z niedokrwistością Fanconiego, którym przeszczepiono szpik kostny lub PBSC od niespokrewnionego dawcy po kondycjonowaniu schematem niemieloablacyjnym.

II. Określenie częstości występowania i nasilenia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego po przeszczepie szpiku kostnego lub PBSC.

III. Określenie, czy mieszany chimeryzm powoduje złagodzenie objawów związanych z niewydolnością szpiku kostnego u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego.

ZARYS:

NIEMIELOABLACYJNY SPOSÓB KONDYCJONUJĄCY: Pacjenci otrzymują dożylnie (iv.) fosforan fludarabiny przez 30 minut w dniach od -4 do -2, cyklosporynę iv. co 8-12 godzin w dniach od -3 do 0, a w dniu 0 przechodzą małe dawki TBI.

PRZESZCZEP: Pacjenci przechodzą allogeniczny przeszczep szpiku kostnego lub PBSC w dniu 0.

IMMUNOSUPRESJA: Pacjenci otrzymują cyklosporynę doustnie (PO) lub IV co 8-12 godzin w dniach 1-100 ze zmniejszaniem do dnia 177 oraz mykofenolan mofetylu PO lub IV co 8 godzin w dniach 0-40 ze zmniejszaniem do dnia 96.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani po 6 miesiącach, a następnie co roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy pacjent z niewydolnością szpiku kostnego i zwiększoną łamliwością chromosomów stwierdzoną w teście z diepoksybutanem (DEB) lub mitomycyną C
  • Każdy pacjent z niedokrwistością Fanconiego (FA) z niewydolnością szpiku, spełniający następujące kryteria:
  • Liczba granulocytów < 0,2 x 10^9/L
  • Liczba płytek krwi < 20 x 10^9/l
  • Hemoglobina < 8 g/dl
  • Skorygowana liczba retikulocytów <1%
  • Każdy pacjent z FA stwierdzoną na podstawie łamliwości DEB, u którego występuje zagrażająca życiu niewydolność szpiku obejmująca pojedynczą linię krwiotwórczą
  • Każdy pacjent z FA i istniejącymi wcześniej nieprawidłowościami cytogenetycznymi, w tym nowotworami układu krwiotwórczego (zespoły mielodysplastyczne [MDS] lub ostra białaczka szpikowa [AML]) w remisji
  • DAWCY: Niespokrewnieni dawcy, którzy są prospektywnie: Dopasowani pod względem alleli antygenu ludzkich limfocytów (HLA)-DRB1 i DQB1 (muszą być zdefiniowani przez typowanie w wysokiej rozdzielczości); tylko pojedyncza rozbieżność alleli będzie dozwolona dla HLA -A, B lub C, jak zdefiniowano przez typowanie w wysokiej rozdzielczości
  • DAWCA: Typowanie HLA zostanie przeprowadzone z najwyższą rozdzielczością dostępną w momencie przeszczepu

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na nawrót nowotworu układu krwiotwórczego
  • Choroba serca lub płuc, która uniemożliwiłaby przestrzeganie schematu kondycjonowania i GvHD lub poważnie ograniczyłaby prawdopodobieństwo przeżycia
  • Pacjenci seropozytywni z ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub nie chcące stosować metod antykoncepcji podczas leczenia i przez 12 miesięcy po jego zakończeniu
  • DONOR: Dawcy, u których na podstawie testu DEB wykryto FA
  • DAWCY: Dawcy, którzy uzyskali pozytywny wynik w teście krzyżowym limfocytotoksyczności
  • DONOR: Dawcy, którzy są nosicielami wirusa HIV
  • DAWCY: Dawcy, którzy z innych powodów medycznych lub psychologicznych nie nadają się jako dawcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie (allogeniczny przeszczep szpiku kostnego lub PBSC)

NIEMIELOABLACYJNY SPOSÓB KONDYCJONUJĄCY: Pacjenci otrzymują dożylnie fosforan fludarabiny przez 30 minut w dniach od -4 do -2, cyklosporynę dożylnie co 8-12 godzin w dniach od -3 do 0 i przechodzą TBI w małej dawce w dniu 0.

PRZESZCZEP: Pacjenci przechodzą allogeniczny przeszczep szpiku kostnego lub PBSC w dniu 0.

IMMUNOSUPRESJA: Pacjenci otrzymują cyklosporynę PO lub IV co 8-12 godzin w dniach 1-100 ze zmniejszaniem do dnia 177 oraz mykofenolan mofetylu PO lub IV co 8 godzin w dniach 0-40 ze zmniejszaniem do dnia 96.
Lek: fosforan fludarabiny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
Promieniowanie: napromienianie całego ciała
Poddaj się TBI
Inne nazwy:
  • TBI
Procedura: allogeniczny przeszczep szpiku kostnego
Poddaj się allogenicznemu przeszczepowi szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • terapia szpiku kostnego, allogeniczna
  • przeszczep, allogeniczny szpik kostny
  • transplantacja, allogeniczny szpik kostny
Lek: cyklosporyna
Biorąc pod uwagę IV lub PO
Inne nazwy:
  • cyklosporyna
  • cyklosporyna A
  • CYSP
  • Odporność na piaski
Lek: mykofenolan mofetylu
Podane PO lub IV
Inne nazwy:
  • Cellcept
  • FRP
Procedura: allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się allogenicznemu przeszczepowi PBSC
Procedura: przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej
Poddaj się allogenicznemu przeszczepowi PBSC
Inne nazwy:
  • Transplantacja PBPC
  • Transplantacja PBSC
  • przeszczep komórek progenitorowych krwi obwodowej
  • transplantacja, komórki macierzyste krwi obwodowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie, zdefiniowane jako chimeryzm dawcy (mieszany lub całkowity)
Ramy czasowe: Dzień 28
Chimeryzm mieszany definiuje się jako obecność 5-95%, całkowity chimeryzm jako > 95% komórek pochodzących od dawcy we krwi obwodowej. Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Dzień 28
Wszczepienie, zdefiniowane jako chimeryzm dawcy (mieszany lub całkowity)
Ramy czasowe: Dzień 56
Chimeryzm mieszany definiuje się jako obecność 5-95%, całkowity chimeryzm jako > 95% komórek pochodzących od dawcy we krwi obwodowej. Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Dzień 56
Wszczepienie, zdefiniowane jako chimeryzm dawcy (mieszany lub całkowity)
Ramy czasowe: Dzień 84
Chimeryzm mieszany definiuje się jako obecność 5-95%, całkowity chimeryzm jako > 95% komórek pochodzących od dawcy we krwi obwodowej. Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Dzień 84
Wszczepienie, zdefiniowane jako chimeryzm dawcy (mieszany lub całkowity)
Ramy czasowe: Dzień 180
Chimeryzm mieszany definiuje się jako obecność 5-95%, całkowity chimeryzm jako > 95% komórek pochodzących od dawcy we krwi obwodowej. Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Dzień 180
Toksyczność reżimu oceniana za pomocą skali Bearmana
Ramy czasowe: Do dnia 100
Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Do dnia 100
Ostra GvHD zdefiniowana przy użyciu kryteriów z Seattle
Ramy czasowe: Dzień 84
W celu oceny GvHD zostanie zarejestrowany czas wystąpienia, nasilenie i leczenie. Dane pacjentów zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Dzień 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2000

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2004

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 października 2004

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1444.00 (INNY: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2012-00593 (REJESTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj