Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pieniannoksinen koko kehon säteilytys ja fludarabiinifosfaatti, jota seuraa riippumattomien luovuttajien kantasolujen siirto Fanconi-anemiaa sairastavien potilaiden hoidossa

torstai 16. helmikuuta 2017 päivittänyt: Fred Hutchinson Cancer Center

Pieniannoksinen koko kehon säteilytys ja fludarabiini, jota seuraa riippumattomien luovuttajien kantasolujen siirto potilaille, joilla on Fanconi-anemia - monikeskustutkimus

Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) on kehittänyt Fanconi-anemiaan (FA) siirtomenetelmän, joka ei tuhoa potilaan jäljellä olevaa luuydintä kokonaan. Sen pitäisi myös olla vähemmän haitallista (myrkyllistä). Tutkijat haluavat testata, voidaanko tällä lähestymistavalla voittaa siirteen vajaatoiminta, jota usein havaitaan, kun käytetään riippumattoman luovuttajan luuytimen tai perifeerisen veren kantasoluja. Tutkijat tarkastelevat myös, onko toimenpide vähemmän myrkyllinen kuin tavanomainen luuytimensiirto (BMT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Selvitetään, voidaanko luovuttajan kimerismi saavuttaa Fanconi-anemiaa sairastavilla potilailla, jotka saavat luuytimen tai perifeerisen veren kantasolusiirteitä (PBSC) toisilta luovuttajilta pienen annoksen koko kehon säteilytyksen (TBI), fludarabiinin (fludarabiinifosfaatti), mykofenolaattimofetiilin ja syklosporiinin jälkeen .

II. Määrittää pienin TBI-annos, joka tarvitaan luovuttajan kimerismin saavuttamiseksi vähintään 80 %:lla potilaista.

III. Vaikean hoitoon liittyvän toksisuuden määrittäminen.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Selviytymisen määrittäminen Fanconi-anemiapotilailla, joille on siirretty ei-myeloablatiivisella hoito-ohjelmalla suoritettua hoitoa, joille on siirretty ulkopuolisia luovuttajaydin- tai PBSC-siirteitä.

II. Sellaisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) esiintyvyyden ja vakavuuden määrittäminen, jotka johtuvat toisiinsa liittymättömistä luuydin- tai PBSC-siirteistä potilaille, joilla on Fanconi-anemia.

III. Sen määrittämiseksi, johtaako sekakimerismi luuytimen vajaatoimintaan liittyvien oireiden paranemiseen potilailla, joilla on Fanconi-anemia.

YHTEENVETO:

EI-MYELOABLATIIVINEN HOITOOHJELMA: Potilaat saavat fludarabiinifosfaattia suonensisäisesti (IV) 30 minuutin aikana päivinä -4 - -2, siklosporiinia IV 8-12 tunnin välein päivinä -3 - 0, ja heille suoritetaan pieniannoksinen TBI päivänä 0.

SIIRTO: Potilaille tehdään allogeeninen luuydin- tai PBSC-siirto päivänä 0.

Immunosuppressio: Potilaat saavat siklosporiinia suun kautta (PO) tai IV 8–12 tunnin välein päivinä 1–100 kapenemalla päivään 177 ja mykofenolaattimofetiilia PO tai IV joka 8. tunti päivinä 0–40 kapenevalla päivällä 96.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan kuuden kuukauden välein ja sen jälkeen vuosittain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki potilaat, joilla on luuytimen vajaatoiminta ja lisääntynyt kromosomien hauraus diepoksibutaani (DEB) tai mitomysiini C -testissä määritettynä
  • Jokainen potilas, jolla on Fanconi-anemia (FA), jolla on luuytimen vajaatoiminta ja joka täyttää seuraavat kriteerit:
  • Granulosyyttien määrä < 0,2 x 10^9/l
  • Verihiutalemäärä < 20 x 10^9/l
  • Hemoglobiini < 8 g/dl
  • Korjattu retikulosyyttimäärä <1 %
  • Jokainen potilas, jolla on DEB-haurauden perusteella määritetty FA ja jolla on hengenvaarallinen luuytimen vajaatoiminta, johon liittyy yksi hematopoieettinen linja
  • Kaikki potilaat, joilla on FA ja olemassa sytogeneettinen poikkeavuus, mukaan lukien hematopoieettinen pahanlaatuisuus (myelodysplastiset oireyhtymät [MDS] tai akuutti myelooinen leukemia [AML]) remissiossa
  • LUOVUTTAJA: Etuyhteydettömät luovuttajat, jotka ovat prospektiivisesti: Vastaavat ihmisen lymfosyyttiantigeenin (HLA)-DRB1- ja DQB1-alleeleille (täytyy määrittää korkean resoluution tyypityksen avulla); vain yksi alleeliero sallitaan HLA -A:lle, B:lle tai C:lle korkearesoluutioisella kirjoituksella määritettynä
  • LUOVUTTAJA: HLA-tyypitys suoritetaan korkeimmalla mahdollisella resoluutiolla siirtohetkellä

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteita hematopoieettisesta pahanlaatuisuudesta uusiutumisen yhteydessä
  • Sydän- tai keuhkosairaus, joka estäisi hoito- ja GvHD-hoidon noudattamisen tai rajoittaisi vakavasti eloonjäämisen todennäköisyyttä
  • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seropositiiviset potilaat
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai eivät halua käyttää ehkäisymenetelmiä hoidon aikana ja 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
  • LUOVUTTAJA: Luovuttajat, joilla on DEB-testien perusteella FA
  • LUOVUTTAJA: Luovuttajat, joiden testi on positiivinen lymfosytotoksisessa ristisovitusmäärityksessä
  • LUOVUTTAJA: Luovuttajat, jotka ovat HIV-positiivisia
  • LUOVUTTAJA: Luovuttaja, joka muista lääketieteellisistä tai psykologisista syistä ei sovellu luovuttajaksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hoito (allogeeninen luuytimen tai PBSC-siirto)

EI-MYELOABLATIIVINEN HOITOJÄRJESTELMÄ: Potilaat saavat fludarabiinifosfaatti IV 30 minuutin ajan päivinä -4 - -2, syklosporiini IV 8-12 tunnin välein päivinä -3 - 0 ja pieniannoksinen TBI päivänä 0.

SIIRTO: Potilaille tehdään allogeeninen luuydin- tai PBSC-siirto päivänä 0.

Immunosuppressio: Potilaat saavat syklosporiinia PO tai IV 8-12 tunnin välein päivinä 1-100 kapenevana päivään 177 ja mykofenolaattimofetiilia PO tai IV 8 tunnin välein päivinä 0-40 kapenevana päivänä 96.
Lääke: fludarabiinifosfaatti
Koska IV
Muut nimet:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
Säteily: koko kehon säteilytys
Käy läpi TBI
Muut nimet:
  • TBI
Menettely: allogeeninen luuytimensiirto
Tee allogeeninen luuytimensiirto
Muut nimet:
  • luuydinhoito, allogeeninen
  • elinsiirto, allogeeninen luuydin
Lääke: syklosporiini
Annettu IV tai PO
Muut nimet:
  • siklosporiini
  • syklosporiini
  • syklosporiini A
  • CYSP
  • Sandimmuuni
Lääke: mykofenolaattimofetiili
Annettu PO tai IV
Muut nimet:
  • Cellcept
  • Rahamarkkinarahasto
Menettely: allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Tee allogeeninen PBSC-siirto
Menettely: perifeerisen veren kantasolujen siirto
Tee allogeeninen PBSC-siirto
Muut nimet:
  • PBPC-siirto
  • PBSC-siirto
  • perifeerisen veren kantasolujen siirto
  • elinsiirto, ääreisveren kantasolu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrännäinen, määritelty luovuttajan kimerismiksi (sekoitettu tai täydellinen)
Aikaikkuna: Päivä 28
Sekakimerismi määritellään 5-95 %:n läsnäoloksi, täydelliseksi kimerismiksi > 95 % luovuttajaperäisistä soluista perifeerisessä veressä. Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivä 28
Siirrännäinen, määritelty luovuttajan kimerismiksi (sekoitettu tai täydellinen)
Aikaikkuna: Päivä 56
Sekakimerismi määritellään 5-95 %:n läsnäoloksi, täydelliseksi kimerismiksi > 95 % luovuttajaperäisistä soluista perifeerisessä veressä. Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivä 56
Siirrännäinen, määritelty luovuttajan kimerismiksi (sekoitettu tai täydellinen)
Aikaikkuna: Päivä 84
Sekakimerismi määritellään 5-95 %:n läsnäoloksi, täydelliseksi kimerismiksi > 95 % luovuttajaperäisistä soluista perifeerisessä veressä. Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivä 84
Siirrännäinen, määritelty luovuttajan kimerismiksi (sekoitettu tai täydellinen)
Aikaikkuna: Päivä 180
Sekakimerismi määritellään 5-95 %:n läsnäoloksi, täydelliseksi kimerismiksi > 95 % luovuttajaperäisistä soluista perifeerisessä veressä. Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivä 180
Hoito-ohjelman myrkyllisyys arvioitiin Bearman-asteikolla
Aikaikkuna: Päivään 100 asti
Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivään 100 asti
Akuutti GvHD määritelty käyttäen Seattlen kriteerejä
Aikaikkuna: Päivä 84
GvHD:n arviointia varten kirjataan alkamisaika, vaikeusaste ja hoito. Potilastiedoista tehdään yhteenveto tavanomaisilla tilastollisilla menetelmillä.
Päivä 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fred Hutchinson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. syyskuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. lokakuuta 2004

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. lokakuuta 2004

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 8. lokakuuta 2004

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 20. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1444.00 (MUUTA: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2012-00593 (REKISTERÖINTI: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa