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低剂量全身照射和磷酸氟达拉滨后无关供体干细胞移植治疗范可尼贫血患者

2017年2月16日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center

低剂量全身照射和氟达拉滨后进行无关供体干细胞移植治疗范可尼贫血患者 - 一项多中心试验

基于在其他疾病上取得的成功，弗雷德哈钦森癌症研究中心 (FHCRC) 开发了一种针对范可尼贫血 (FA) 的移植手术，该手术不会完全破坏患者剩余的骨髓。 它也应该危害较小（有毒）。 研究人员希望测试这种方法是否可以克服使用无关供体的骨髓或外周血干细胞时常见的移植失败。 研究人员还将研究该程序是否比传统的骨髓移植 (BMT) 毒性更低。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 确定范可尼贫血患者在低剂量全身照射 (TBI)、氟达拉滨（磷酸氟达拉滨）、吗替麦考酚酯和环孢菌素接受来自无关供体的骨髓或外周血干细胞 (PBSC) 移植物后是否可以实现供体嵌合体.

二。 确定在至少 80% 的患者中实现供体嵌合体所需的最低 TBI 剂量。

三、 确定严重的方案相关毒性的发生率。

次要目标：

I. 确定在用非清髓性方案调节后移植无关供体骨髓或 PBSC 移植物的 Fanconi 贫血患者的存活率。

二。 确定移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率和严重程度，这些疾病与范可尼贫血患者无关的骨髓或 PBSC 移植物移植有关。

三、 确定混合嵌合体是否会导致范可尼贫血患者骨髓衰竭相关症状的改善。

大纲：

非清髓性调理方案：患者在第 -4 至 -2 天接受磷酸氟达拉滨 (IV) 静脉注射 (IV) 超过 30 分钟，在第 -3 至 0 天每 8-12 小时接受一次环孢素静脉注射，并在第 0 天接受低剂量 TBI。

移植：患者在第 0 天接受同种异体骨髓或 PBSC 移植。

免疫抑制：患者在第 1-100 天每 8-12 小时口服一次或静脉注射环孢素，直至第 177 天逐渐减量，并在第 0-40 天每 8 小时一次口服或静脉注射吗替麦考酚酯，直至第 96 天逐渐减量。

完成研究治疗后，患者在 6 个月时接受随访，此后每年随访一次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

2

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital For Children
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 任何在二环氧丁烷 (DEB) 或丝裂霉素 C 试验中确定存在骨髓衰竭和染色体脆性增加的患者
  • 任何符合以下标准的骨髓衰竭范可尼贫血 (FA) 患者：
  • 粒细胞计数 < 0.2 x 10^9/L
  • 血小板计数 < 20 x 10^9/L
  • 血红蛋白 < 8 克/分升
  • 校正网织红细胞计数 <1%
  • 任何由 DEB 脆性确定的 FA 患者，其具有涉及单一造血谱系的危及生命的骨髓衰竭
  • 任何患有 FA 和预先存在的细胞遗传学异常的患者，包括造血系统恶性肿瘤（骨髓增生异常综合征 [MDS] 或急性髓系白血病 [AML]）处于缓解期
  • DONOR：无关的捐赠者，他们有前瞻性：匹配人类淋巴细胞抗原 (HLA)-DRB1 和 DQB1 等位基因（必须通过高分辨率分型定义）；高分辨率分型定义的 HLA -A、B 或 C 仅允许单个等位基因差异
  • 捐赠者：HLA 分型将以移植时可用的最高分辨率进行

排除标准：

  • 复发性造血系统恶性肿瘤的证据
  • 心脏或肺部疾病会妨碍对调理和 GvHD 方案的依从性或会严重限制生存的可能性
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性患者
  • 怀孕或哺乳的女性，或在治疗期间和治疗后 12 个月内不愿使用避孕技术的女性
  • DONOR：通过 DEB 检测发现有 FA 的捐赠者
  • 供体：在淋巴细胞毒性交叉配型试验中检测呈阳性的供体
  • 捐赠者：HIV 阳性的捐赠者
  • DONOR：因其他医学或心理原因不适合作为捐赠者的捐赠者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（同种异体骨髓或 PBSC 移植）

非清髓性调节方案：患者在第 -4 至 -2 天接受 30 分钟的磷酸氟达拉滨静脉注射，在第 -3 至 0 天每 8-12 小时接受一次环孢素静脉注射，并在第 0 天接受低剂量 TBI。

移植：患者在第 0 天接受同种异体骨髓或 PBSC 移植。

免疫抑制：患者在第 1-100 天每 8-12 小时接受一次环孢素口服或静脉注射，直至第 177 天逐渐减量，并在第 0-40 天每 8 小时接受一次吗替麦考酚酯口服或静脉注射，直至第 96 天逐渐减量。
药品：磷酸氟达拉滨
鉴于IV
其他名称：
  • 2-F-ara-AMP
  • 益氟乐
  • 氟达拉
辐射：全身照射
接受TBI
其他名称：
  • 脑外伤
程序：同种异体骨髓移植
接受同种异体骨髓移植
其他名称：
  • 骨髓治疗，同种异体
  • 骨髓疗法，同种异体
  • 移植，同种异体骨髓
药品：环孢菌素
给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 环孢素
  • 环孢菌素
  • 环孢素A
  • CYSP
  • 沙免疫
药品：霉酚酸酯
给定 PO 或 IV
其他名称：
  • 赛普普
  • MMF
程序：异基因造血干细胞移植
进行同种异体 PBSC 移植
程序：外周血干细胞移植
进行同种异体 PBSC 移植
其他名称：
  • PBPC移植
  • PBSC移植
  • 外周血祖细胞移植
  • 移植、外周血干细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
植入，定义为供体嵌合体（混合或完全）
大体时间：第28天
混合嵌合定义为存在 5-95%，完全嵌合定义为外周血中 > 95% 的供体衍生细胞。 患者数据将使用标准统计方法进行总结。
第28天
植入，定义为供体嵌合体（混合或完全）
大体时间：第56天
混合嵌合定义为存在 5-95%，完全嵌合定义为外周血中 > 95% 的供体衍生细胞。 患者数据将使用标准统计方法进行总结。
第56天
植入，定义为供体嵌合体（混合或完全）
大体时间：第84天
混合嵌合定义为存在 5-95%，完全嵌合定义为外周血中 > 95% 的供体衍生细胞。 患者数据将使用标准统计方法进行总结。
第84天
植入，定义为供体嵌合体（混合或完全）
大体时间：第 180 天
混合嵌合定义为存在 5-95%，完全嵌合定义为外周血中 > 95% 的供体衍生细胞。 患者数据将使用标准统计方法进行总结。
第 180 天
使用 Bearman 量表评估的方案毒性
大体时间：截至第 100 天
患者数据将使用标准统计方法进行总结。
截至第 100 天
使用西雅图标准定义的急性 GvHD
大体时间：第84天
对于 GvHD 的评估，将记录发病时间、严重程度和治疗。 患者数据将使用标准统计方法进行总结。
第84天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Fred Hutchinson Cancer Center

合作者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

调查人员

  • 首席研究员：Hans-Peter Kiem、Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2000年1月1日

初级完成 (实际的)

2007年9月1日

研究注册日期

首次提交

2004年10月6日

首先提交符合 QC 标准的

2004年10月7日

首次发布 (估计)

2004年10月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年2月16日

最后验证

2017年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1444.00 (其他：Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2012-00593 (注册表：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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