Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Облучение всего тела низкими дозами и флударабин фосфат с последующей трансплантацией стволовых клеток неродственного донора при лечении пациентов с анемией Фанкони

16 февраля 2017 г. обновлено: Fred Hutchinson Cancer Center

Облучение всего тела в низких дозах и флударабин с последующей трансплантацией стволовых клеток от неродственного донора пациентам с анемией Фанкони - многоцентровое исследование

Основываясь на успехах в лечении других заболеваний, Центр исследования рака Фреда Хатчинсона (FHCRC) разработал процедуру трансплантации для лечения анемии Фанкони (ФА), которая не разрушает полностью оставшийся у пациента костный мозг. Он также должен быть менее вредным (токсичным). Исследователи хотят проверить, может ли этот подход преодолеть отторжение трансплантата, часто наблюдаемое при использовании стволовых клеток костного мозга или периферической крови от неродственного донора. Исследователи также изучат, является ли эта процедура менее токсичной, чем обычная трансплантация костного мозга (ТКМ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ОСНОВНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Определить, может ли быть достигнут донорский химеризм у пациентов с анемией Фанкони, получающих трансплантаты стволовых клеток костного мозга или периферической крови (СКПК) от неродственных доноров после облучения всего тела в низких дозах (ЧМТ), флударабина (флударабин фосфат), микофенолата мофетила и циклоспорина. .

II. Для определения наименьшей дозы ЧМТ необходимо добиться донорского химеризма не менее чем у 80% больных.

III. Для определения случаев тяжелой токсичности, связанной с режимом.

ВТОРИЧНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Для определения выживаемости пациентов с анемией Фанкони, которым трансплантировали костный мозг неродственного донора или трансплантаты PBSC после кондиционирования немиелоаблативным режимом.

II. Определить частоту и тяжесть реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), возникающей при трансплантации неродственного костного мозга или трансплантатов PBSC пациентам с анемией Фанкони.

III. Определить, приводит ли смешанный химеризм к улучшению симптомов, связанных с недостаточностью костного мозга, у пациентов с анемией Фанкони.

КОНТУР:

НЕМИЕЛОАБЛАТИВНЫЙ РЕЖИМ КОНДИЦИОНИРОВАНИЯ: пациенты получают флударабин фосфат внутривенно (в/в) в течение 30 минут в дни с -4 по -2, циклоспорин в/в каждые 8-12 часов в дни с -3 по 0 и подвергают ЧМТ низкой дозой в день 0.

ТРАНСПЛАНТАЦИЯ: пациенты подвергаются аллогенной трансплантации костного мозга или PBSC в день 0.

ИММУНОДЕПРЕССИЯ: пациенты получают циклоспорин перорально (п/о) или внутривенно каждые 8-12 часов в дни 1-100 с постепенным снижением до 177-го дня и микофенолата мофетил перорально или внутривенно каждые 8 ​​часов в дни 0-40 с постепенным снижением до 96-го дня.

После завершения исследуемого лечения пациенты наблюдались через 6 месяцев, а затем ежегодно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Любой пациент с недостаточностью костного мозга и повышенной ломкостью хромосом, как определено в тесте на диэпоксибутан (DEB) или митомицин С.
  • Любой пациент с анемией Фанкони (ФА) с недостаточностью костного мозга, отвечающий следующим критериям:
  • Количество гранулоцитов <0,2 x 10^9/л
  • Количество тромбоцитов < 20 x 10^9/л
  • Гемоглобин < 8 г/дл
  • Скорректированное количество ретикулоцитов <1%
  • Любой пациент с ФА, определяемой по ломкости DEB, у которого имеется угрожающая жизни недостаточность костного мозга, затрагивающая одну линию кроветворения.
  • Любой пациент с ФА и ранее существовавшей цитогенетической аномалией, включая злокачественные новообразования кроветворной системы (миелодиспластические синдромы [МДС] или острый миелоидный лейкоз [ОМЛ]) в стадии ремиссии
  • ДОНОР: неродственные доноры, которые проспективно: соответствуют аллелям антигена лимфоцитов человека (HLA)-DRB1 и DQB1 (должны быть определены типированием с высоким разрешением); допускается только одно аллельное несоответствие для HLA -A, B или C, как определено типированием с высоким разрешением
  • ДОНОР: HLA-типирование будет выполнено с самым высоким уровнем разрешения, доступным на момент трансплантации.

Критерий исключения:

  • Доказательства злокачественного новообразования кроветворной системы при рецидиве
  • Заболевание сердца или легких, которое препятствует соблюдению режима кондиционирования и РТПХ или серьезно ограничивает вероятность выживания.
  • Серопозитивные пациенты с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью, или не желают использовать методы контрацепции во время и в течение 12 месяцев после лечения.
  • ДОНОР: Доноры, у которых при тестировании DEB была обнаружена ФА.
  • ДОНОР: доноры с положительным результатом анализа на лимфоцитотоксическую перекрестную совместимость.
  • ДОНОР: Доноры, инфицированные ВИЧ
  • ДОНОР: Доноры, которые по другим медицинским или психологическим причинам не подходят в качестве доноров.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Лечение (аллогенная трансплантация костного мозга или PBSC)

НЕМИЕЛОАБЛАТИВНЫЙ РЕЖИМ КОНДИЦИОНИРОВАНИЯ: пациенты получают флударабин фосфат внутривенно в течение 30 минут в дни с -4 по -2, циклоспорин внутривенно каждые 8-12 часов в дни с -3 по 0 и подвергают ЧМТ низкой дозой в день 0.

ТРАНСПЛАНТАЦИЯ: пациенты подвергаются аллогенной трансплантации костного мозга или PBSC в день 0.

ИММУНОДЕПРЕССИЯ: пациенты получают циклоспорин перорально или внутривенно каждые 8-12 часов в дни 1-100 с постепенным снижением до 177-го дня и микофенолата мофетил перорально или внутривенно каждые 8 ​​часов в дни 0-40 с постепенным снижением до 96-го дня.
Лекарство: флударабин фосфат
Учитывая IV
Другие имена:
  • 2-Ф-ара-АМФ
  • Бенефлур
  • Флудара
Радиация: облучение всего тела
Пройти ЧМТ
Другие имена:
  • ЧМТ
Процедура: аллогенная трансплантация костного мозга
Пройти аллогенную трансплантацию костного мозга
Другие имена:
  • костномозговая терапия, аллогенная
  • трансплантация, аллогенный костный мозг
Лекарство: циклоспорин
Учитывая IV или PO
Другие имена:
  • циклоспорин
  • циклоспорин А
  • CYSP
  • Песчаный иммунитет
Лекарство: микофенолата мофетил
Учитывая PO или IV
Другие имена:
  • Селлсепт
  • ММЖ
Процедура: аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Пройдите аллогенную трансплантацию PBSC
Процедура: трансплантация стволовых клеток периферической крови
Пройдите аллогенную трансплантацию PBSC
Другие имена:
  • Трансплантация ПКПК
  • Трансплантация PBSC
  • трансплантация клеток-предшественников периферической крови
  • трансплантация, стволовые клетки периферической крови

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приживление, определяемое как донорский химеризм (смешанное или полное)
Временное ограничение: День 28
Смешанный химеризм определяется как наличие 5-95%, полный химеризм - как > 95% донорских клеток в периферической крови. Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
День 28
Приживление, определяемое как донорский химеризм (смешанное или полное)
Временное ограничение: День 56
Смешанный химеризм определяется как наличие 5-95%, полный химеризм - как > 95% донорских клеток в периферической крови. Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
День 56
Приживление, определяемое как донорский химеризм (смешанное или полное)
Временное ограничение: День 84
Смешанный химеризм определяется как наличие 5-95%, полный химеризм - как > 95% донорских клеток в периферической крови. Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
День 84
Приживление, определяемое как донорский химеризм (смешанное или полное)
Временное ограничение: День 180
Смешанный химеризм определяется как наличие 5-95%, полный химеризм - как > 95% донорских клеток в периферической крови. Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
День 180
Токсичность режима, оцененная по шкале Bearman
Временное ограничение: До 100 дня
Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
До 100 дня
Острая РТПХ определяется с использованием Сиэтлских критериев
Временное ограничение: День 84
Для оценки GvHD будет регистрироваться время начала, тяжесть и лечение. Данные пациентов будут обобщены с использованием стандартных статистических методов.
День 84

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fred Hutchinson Cancer Center

Соавторы

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2000 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2007 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2004 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2004 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 октября 2004 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1444.00 (ДРУГОЙ: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Грант/контракт NIH США)
  • NCI-2012-00593 (РЕГИСТРАЦИЯ: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Colombia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться