Fanconi 빈혈 환자 치료에서 저선량 전신 방사선 조사 및 Fludarabine Phosphate와 관련 없는 기증자 줄기 세포 이식

기본 목표:

I. 낮은 선량의 전신 방사선 조사(TBI), 플루다라빈(플루다라빈 인산염), 미코페놀레이트 모페틸 및 사이클로스포린에 이어 비혈연 기증자로부터 골수 또는 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 이식편을 받는 판코니 빈혈 환자에서 기증자 키메라증이 달성될 수 있는지 여부를 결정하기 위해 .

II. 환자의 80% 이상에서 기증자 키메라증을 달성하는 데 필요한 TBI의 최저 용량을 결정합니다.

III. 심각한 요법 관련 독성의 발생률을 확인합니다.

2차 목표:

I. 비골수파괴 요법으로 컨디셔닝한 후 비관련 공여자 골수 또는 PBSC 이식편으로 이식된 판코니 빈혈 환자의 생존을 결정하기 위해.

II. 무관한 골수 또는 PBSC 이식편에서 발생하는 이식편대숙주병(GVHD)의 발생률과 중증도를 확인하기 위해 Fanconi 빈혈이 있는 환자를 이식합니다.

III. Fanconi 빈혈 환자에서 혼합 키메라 현상이 골수 부전과 관련된 증상을 완화시키는지 확인합니다.

개요:

비골수성 컨디셔닝 요법: 환자는 -4일에서 -2일까지 ​​30분에 걸쳐 플루다라빈 인산염을 정맥 주사(IV)하고, -3일에서 0일까지 매 8-12시간마다 사이클로스포린 IV를 받으며, 0일에는 저용량 TBI를 받습니다.

이식: 환자는 0일에 동종이계 골수 또는 PBSC 이식을 받습니다.

면역억제: 환자는 1-100일에 8-12시간마다 사이클로스포린 경구(PO) 또는 IV를 받고 177일까지 점점 줄어듭니다. 마이코페놀레이트 모페틸 PO 또는 IV는 0-40일에 8시간마다 경구로 투여되며 96일까지 점점 줄어듭니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 6개월 후 및 그 후 매년 추적 관찰됩니다.