Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alacsony dózisú teljes test besugárzás és fludarabin-foszfát, majd független donor őssejt transzplantáció Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegek kezelésében

2017. február 16. frissítette: Fred Hutchinson Cancer Center

Alacsony dózisú teljes test besugárzás és fludarabin, majd független donor őssejt-transzplantáció Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegek számára – Multicentrikus vizsgálat

A Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) más betegségekben elért sikerei alapján Fanconi-vérszegénység (FA) kezelésére kifejlesztett egy transzplantációs eljárást, amely nem pusztítja el teljesen a beteg megmaradt csontvelőjét. Ezenkívül kevésbé károsnak (mérgezőnek) kell lennie. A kutatók azt szeretnék tesztelni, hogy ezzel a megközelítéssel legyőzhető-e a graft-elégtelenség, amelyet gyakran észlelnek, amikor nem rokon donortól származó csontvelőt vagy perifériás vérből származó őssejteket használnak. A kutatók azt is megvizsgálják, hogy az eljárás kevésbé mérgező-e, mint a hagyományos csontvelő-transzplantáció (BMT).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. Annak meghatározása, hogy elérhető-e donor kimérizmus olyan Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél, akik nem rokon donoroktól származó csontvelői vagy perifériás vér őssejt (PBSC) graftot kapnak alacsony dózisú teljes test besugárzás (TBI), fludarabin (fludarabin-foszfát), mikofenolát-mofetil és ciklosporin után. .

II. A donor kimérizmus eléréséhez szükséges legalacsonyabb TBI dózis meghatározása a betegek legalább 80%-ánál.

III. A kezeléssel összefüggő súlyos toxicitás előfordulásának meghatározása.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A nem-myeloablatív kezeléssel végzett kondicionálást követően nem rokon donor csontvelő vagy PBSC grafttal átültetett Fanconi anaemiás betegek túlélésének meghatározása.

II. A nem rokon csontvelő- vagy PBSC-graft transzplantáción átesett Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél fellépő graft-vs-host betegség (GVHD) előfordulásának és súlyosságának meghatározása.

III. Annak meghatározása, hogy a kevert kimérizmus enyhül-e a csontvelő-elégtelenséghez kapcsolódó tünetek Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél.

VÁZLAT:

NEM MYELOABLATÍV KONDICIONÁLÁSI REND: A betegek fludarabin-foszfátot kapnak intravénásan (IV) 30 percen keresztül a -4. és -2. napon, ciklosporint IV 8-12 óránként a -3. és 0. napon, és alacsony dózisú TBI-t a 0. napon.

ÁTLÁTÁS: A betegek allogén csontvelő- vagy PBSC-transzplantáción esnek át a 0. napon.

IMMUNSZUPRESSZIÓ: A betegek ciklosporint kapnak orálisan (PO) vagy IV 8-12 óránként az 1-100. napon, a 177. napig csökkentve, és a mikofenolát-mofetil PO-t vagy IV 8 óránként a 0-40. napon, a 96. napig csökkentve.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 6 hónap elteltével, majd ezt követően évente nyomon követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármely beteg, akinek csontvelő-elégtelensége és fokozott kromoszómatörékenysége van a diepoxibután (DEB) vagy a mitomicin C teszt alapján
  • Bármely Fanconi-vérszegénységben (FA) szenvedő, csontvelő-elégtelenségben szenvedő beteg, aki megfelel a következő kritériumoknak:
  • Granulocitaszám < 0,2 x 10^9/l
  • Thrombocytaszám < 20 x 10^9/l
  • Hemoglobin < 8 g/dl
  • Korrigált retikulocitaszám <1%
  • Bármely olyan beteg, akinek a DEB törékenysége alapján meghatározott FA-ban szenved, és egyetlen vérképző vonalat érintő, életveszélyes csontvelő-elégtelenségben szenved
  • Bármely FA-ban szenvedő és már meglévő citogenetikai rendellenességben, beleértve a vérképzőszervi rosszindulatú daganatot (mielodiszpláziás szindrómák [MDS] vagy akut myeloid leukémia [AML]) remisszióban lévő betegek
  • DONOR: Nem rokon donorok, akik prospektíven: megfelelnek a humán limfocita antigén (HLA)-DRB1 és DQB1 alléleknek (nagy felbontású tipizálással kell meghatározni); csak egyetlen allélkülönbség megengedett a HLA -A, B vagy C esetében a nagy felbontású tipizálás szerint
  • DONOR: A HLA tipizálást a transzplantáció idején elérhető legmagasabb felbontási szinten hajtják végre

Kizárási kritériumok:

  • Bizonyíték a hematopoietikus rosszindulatú daganatra a visszaesésben
  • Szív- vagy tüdőbetegség, amely megakadályozná a kondicionálási és GvHD-sémának való megfelelést, vagy súlyosan korlátozná a túlélés valószínűségét
  • Humán immunhiány vírus (HIV) szeropozitív betegek
  • Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy nem hajlandók fogamzásgátló technikát alkalmazni a kezelés alatt és az azt követő 12 hónapig
  • ADOMÁNYOZÓ: Azok a donorok, akiknél a DEB-teszt FA-t talált
  • DONOR: Azok a donorok, akiknek pozitív a tesztje a limfocitotoxikus keresztegyezési vizsgálatban
  • DONOR: HIV-pozitív donorok
  • DONOR: Olyan donorok, akik egyéb egészségügyi vagy pszichológiai okokból nem alkalmasak donornak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kezelés (allogén csontvelő vagy PBSC transzplantáció)

NEM MYELOABLATÍV KONDICIONÁLÁSI REND: A betegek fludarabin-foszfát IV-et kapnak 30 percen keresztül a -4. és -2. napon, ciklosporint IV 8-12 óránként a -3. és 0. napon, és alacsony dózisú TBI-t a 0. napon.

ÁTLÁTÁS: A betegek allogén csontvelő- vagy PBSC-transzplantáción esnek át a 0. napon.

IMMUNSZUPRESSZIÓ: A betegek 8-12 óránként kapnak ciklosporint PO vagy IV, az 1-100. napon, a 177. napra csökkentve, és mikofenolát-mofetil PO-t vagy IV 8 óránként a 0-40. napon, a 96. napig csökkentve.
Drog: fludarabin-foszfát
Adott IV
Más nevek:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
Sugárzás: teljes test besugárzása
TBI-n kell átesni
Más nevek:
  • TBI
Eljárás: allogén csontvelő-transzplantáció
Allogén csontvelő-transzplantáción kell átesni
Más nevek:
  • csontvelőterápia, allogén
  • transzplantáció, allogén csontvelő
Drog: ciklosporin
Adott IV vagy PO
Más nevek:
  • ciklosporin
  • ciklosporin A
  • CYSP
  • Sandimmune
Drog: mikofenolát-mofetil
Adott PO vagy IV
Más nevek:
  • Cellcept
  • MMF
Eljárás: allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Allogén PBSC transzplantáción kell átesni
Eljárás: perifériás vér őssejt transzplantáció
Allogén PBSC transzplantáción kell átesni
Más nevek:
  • PBPC transzplantáció
  • PBSC transzplantáció
  • perifériás vér progenitor sejt transzplantációja
  • transzplantáció, perifériás vér őssejt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beültetés, donor kimérizmusként definiálva (vegyes vagy teljes)
Időkeret: 28. nap
A vegyes kimérizmust 5-95%-ban, a teljes kimérizmust úgy definiálják, ha a perifériás vérben több mint 95% a donor eredetű sejtek. A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
28. nap
Beültetés, donor kimérizmusként definiálva (vegyes vagy teljes)
Időkeret: 56. nap
A vegyes kimérizmust 5-95%-ban, a teljes kimérizmust úgy definiálják, ha a perifériás vérben több mint 95% a donor eredetű sejtek. A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
56. nap
Beültetés, donor kimérizmusként definiálva (vegyes vagy teljes)
Időkeret: 84. nap
A vegyes kimérizmust 5-95%-ban, a teljes kimérizmust úgy definiálják, ha a perifériás vérben több mint 95% a donor eredetű sejtek. A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
84. nap
Beültetés, donor kimérizmusként definiálva (vegyes vagy teljes)
Időkeret: 180. nap
A vegyes kimérizmust 5-95%-ban, a teljes kimérizmust úgy definiálják, ha a perifériás vérben több mint 95% a donor eredetű sejtek. A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
180. nap
A rendszer toxicitását a Bearman-skála segítségével értékelték
Időkeret: Akár a 100. napig
A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
Akár a 100. napig
A Seattle-i kritériumok alapján meghatározott akut GvHD
Időkeret: 84. nap
A GvHD értékeléséhez rögzíteni kell a kezdeti időt, a súlyosságot és a kezelést. A betegek adatait standard statisztikai módszerekkel összegzik.
84. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2000. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2007. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2004. október 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2004. október 7.

Első közzététel (BECSLÉS)

2004. október 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2017. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1444.00 (EGYÉB: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2012-00593 (IKTATÓ HIVATAL: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a fludarabin-foszfát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Czech Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel