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Irradiazione total-body a basse dosi e fludarabina fosfato seguita da trapianto di cellule staminali da donatore non correlato nel trattamento di pazienti con anemia di Fanconi

16 febbraio 2017 aggiornato da: Fred Hutchinson Cancer Center

Irradiazione corporea totale a basso dosaggio e fludarabina seguite da trapianto di cellule staminali da donatore non correlato per pazienti con anemia di Fanconi - Uno studio multicentrico

Sulla base del successo in altre malattie, il Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) ha sviluppato una procedura di trapianto per l'anemia di Fanconi (FA), che non distrugge completamente il midollo osseo rimanente del paziente. Dovrebbe anche essere meno dannoso (tossico). I ricercatori desiderano verificare se questo approccio può superare il fallimento dell'innesto spesso osservato quando vengono utilizzate cellule staminali del midollo osseo o del sangue periferico da un donatore non imparentato. I ricercatori esamineranno anche se la procedura è meno tossica di un trapianto di midollo osseo convenzionale (BMT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Per determinare se il chimerismo del donatore può essere raggiunto in pazienti con anemia di Fanconi che ricevono innesti di midollo o di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) da donatori non consanguinei a seguito di irradiazione corporea totale a bassa dose (TBI), fludarabina (fludarabina fosfato), micofenolato mofetile e ciclosporina .

II. Determinare la dose più bassa di trauma cranico necessaria per ottenere il chimerismo del donatore in almeno l'80% dei pazienti.

III. Per determinare l'incidenza di grave tossicità correlata al regime.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Per determinare la sopravvivenza dei pazienti con anemia di Fanconi trapiantati con midollo da donatore non correlato o innesti PBSC dopo il condizionamento con un regime non mieloablativo.

II. Per determinare l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) insorta con pazienti trapiantati di midollo osseo o PBSC non correlati con anemia di Fanconi.

III. Per determinare se il chimerismo misto determina un miglioramento dei sintomi associati all'insufficienza del midollo osseo nei pazienti con anemia di Fanconi.

CONTORNO:

REGIME DI CONDIZIONAMENTO NON MIELOABLATIVO: I pazienti ricevono fludarabina fosfato per via endovenosa (IV) nell'arco di 30 minuti nei giorni da -4 a -2, ciclosporina EV ogni 8-12 ore nei giorni da -3 a 0 e sono sottoposti a trauma cranico a basso dosaggio il giorno 0.

TRAPIANTO: I pazienti vengono sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo o PBSC il giorno 0.

IMMUNOSOPPRESSIONE: i pazienti ricevono ciclosporina per via orale (PO) o EV ogni 8-12 ore nei giorni 1-100 con riduzione fino al giorno 177 e micofenolato mofetile PO o EV ogni 8 ore nei giorni 0-40 con riduzione fino al giorno 96.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 6 mesi e successivamente ogni anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi paziente con insufficienza midollare e aumentata fragilità cromosomica come determinato nel test del diepossibutano (DEB) o della mitomicina C
  • Qualsiasi paziente con anemia di Fanconi (FA) con insufficienza midollare che soddisfi i seguenti criteri:
  • Conta dei granulociti < 0,2 x 10^9/L
  • Conta piastrinica < 20 x 10^9/L
  • Emoglobina < 8 g/dl
  • Conta dei reticolociti corretta <1%
  • Qualsiasi paziente con AF come determinato dalla fragilità DEB, che ha insufficienza midollare pericolosa per la vita che coinvolge un singolo lignaggio ematopoietico
  • Qualsiasi paziente con AF e anomalie citogenetiche preesistenti, inclusa la neoplasia ematopoietica (sindromi mielodisplastiche [MDS] o leucemia mieloide acuta [AML]) in remissione
  • DONATORE: donatori non imparentati che sono in prospettiva: abbinati per gli alleli dell'antigene linfocitario umano (HLA)-DRB1 e DQB1 (devono essere definiti mediante tipizzazione ad alta risoluzione); sarà consentita una sola disparità allelica per HLA -A, B o C come definito dalla tipizzazione ad alta risoluzione
  • DONATORE: la tipizzazione HLA verrà eseguita al massimo livello di risoluzione disponibile al momento del trapianto

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di neoplasia ematopoietica in recidiva
  • Malattie cardiache o polmonari che impedirebbero il rispetto del condizionamento e del regime GvHD o limiterebbero gravemente la probabilità di sopravvivenza
  • Pazienti sieropositivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che non desiderano utilizzare tecniche contraccettive durante e per i 12 mesi successivi al trattamento
  • DONATORE: Donatori che con il test DEB risultano avere l'AF
  • DONATORE: donatori che risultano positivi al test di crossmatch linfocitotossico
  • DONATORE: Donatore sieropositivo
  • DONATORE: Donatore che per altri motivi medici o psicologici non è idoneo come donatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento (midollo osseo allogenico o trapianto di PBSC)

REGIME DI CONDIZIONAMENTO NON MIELOABLATIVO: I pazienti ricevono fludarabina fosfato EV per 30 minuti nei giorni da -4 a -2, ciclosporina EV ogni 8-12 ore nei giorni da -3 a 0 e sono sottoposti a TBI a basso dosaggio il giorno 0.

TRAPIANTO: I pazienti vengono sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo o PBSC il giorno 0.

IMMUNOSOPPRESSIONE: i pazienti ricevono ciclosporina PO o EV ogni 8-12 ore nei giorni 1-100 con riduzione fino al giorno 177 e micofenolato mofetile PO o EV ogni 8 ore nei giorni 0-40 con riduzione fino al giorno 96.
Droga: fludarabina fosfato
Dato IV
Altri nomi:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludar
Radiazione: irradiazione totale del corpo
Sottoponiti a trauma cranico
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Procedura: trapianto allogenico di midollo osseo
Sottoponiti a trapianto allogenico di midollo osseo
Altri nomi:
  • terapia del midollo osseo, allogenico
  • trapianto, midollo osseo allogenico
Droga: ciclosporina
Dato IV o PO
Altri nomi:
  • ciclosporina
  • ciclosporina A
  • CYSP
  • Sandimmune
Droga: micofenolato mofetile
Dato PO o IV
Altri nomi:
  • Cellcept
  • MMF
Procedura: trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Sottoponiti a trapianto allogenico di PBSC
Procedura: trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Sottoponiti a trapianto allogenico di PBSC
Altri nomi:
  • Trapianto di PBPC
  • Trapianto di PBSC
  • trapianto di cellule progenitrici del sangue periferico
  • trapianto, cellule staminali del sangue periferico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento, definito come chimerismo donatore (misto o completo)
Lasso di tempo: Giorno 28
Il chimerismo misto è definito come la presenza del 5-95%, il chimerismo completo come > 95% di cellule derivate da donatori nel sangue periferico. I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Giorno 28
Attecchimento, definito come chimerismo donatore (misto o completo)
Lasso di tempo: Giorno 56
Il chimerismo misto è definito come la presenza del 5-95%, il chimerismo completo come > 95% di cellule derivate da donatori nel sangue periferico. I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Giorno 56
Attecchimento, definito come chimerismo donatore (misto o completo)
Lasso di tempo: Giorno 84
Il chimerismo misto è definito come la presenza del 5-95%, il chimerismo completo come > 95% di cellule derivate da donatori nel sangue periferico. I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Giorno 84
Attecchimento, definito come chimerismo donatore (misto o completo)
Lasso di tempo: Giorno 180
Il chimerismo misto è definito come la presenza del 5-95%, il chimerismo completo come > 95% di cellule derivate da donatori nel sangue periferico. I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Giorno 180
Tossicità del regime valutata utilizzando la scala Bearman
Lasso di tempo: Fino al giorno 100
I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Fino al giorno 100
GvHD acuta definita utilizzando i criteri di Seattle
Lasso di tempo: Giorno 84
Per la valutazione della GvHD, verranno registrati il ​​tempo di insorgenza, la gravità e il trattamento. I dati dei pazienti saranno riassunti utilizzando metodi statistici standard.
Giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Hans-Peter Kiem, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2000

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2004

Primo Inserito (STIMA)

8 ottobre 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1444.00 (ALTRO: Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2012-00593 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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