ハンチントン病における脳由来神経栄養因子に対するリチウムおよびジバルプロエクソンの効果

この研究では、中枢神経系の遺伝性疾患であるハンチントン病 (HD) 患者の脊髄液中の脳由来神経栄養因子 (BDNF) の量を炭酸リチウム単独または divalproex と共に増加させるかどうかを調べます。 この致命的な変性疾患の患者は、栄養因子または成長因子と呼ばれる脳および脊髄液中の物質の量が少なくなります。 これらの要因の 1 つが BDNF です。 HD の可能な治療法は、BDNF のレベルを上げることです。 双極性障害の治療薬である炭酸リチウムと、気分障害や発作障害の治療薬であるジバルプロエックスは、実験室での研究でBDNFタンパク質の量を増加させることが示されています.

ハンチントン病の診断が DNA で確認された 18 歳から 70 歳の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 候補者は、病歴と身体検査、神経学的評価、血液と尿の検査、および心電図（EKG）でスクリーニングされます。

参加者は、divalproex の有無にかかわらず炭酸リチウムを服用します。 彼らはまた、研究の一部のためにプラセボ（不活性物質）を受け取ります. 研究の初日に、患者には服用方法の指示が記載された錠剤が供給されます。 血圧と脈拍が測定され、血液検査と尿検査が行われることもあります。 患者は、HD のさまざまな側面を評価するための標準化されたテストとスケールで評価されます。

患者は、血液検査、尿検査、身体検査、病気の評価、投薬の副作用の確認などのフォローアップ評価のために、週に 1 回クリニックに戻ります。 毎週、彼らは新しい薬の供給とその服用方法についての指示を受け取ります。 6 週目の終わりに、彼らは薬の服用を終了します。

研究中、患者は 2、4、6 週目に 3 回の腰椎穿刺 (脊椎穿刺) を受け、BDNF やその他のさまざまな脳内化学物質を測定します。 この検査では、局所麻酔薬が投与され、CSF が脊髄の下を循環する腰部の骨の間のスペースに針が挿入されます。 少量の液体が針を通して採取されます。 手続きには通常5分から20分かかります。

患者は、身体検査および血液および尿検査を含む最終評価のために、研究投薬を完了してから2週間後に診療所に戻る。