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헌팅턴병에서 리튬과 Divalproex'가 뇌유래 신경영양인자에 미치는 영향

2008년 3월 3일 업데이트: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

헌팅턴병에서 Tyrosine Kinase와 ERK 신호 경로의 자극

이 연구에서는 탄산리튬을 단독으로 또는 디발프로엑스와 함께 투여하면 중추신경계의 유전성 장애인 헌팅턴병(HD) 환자의 척수액에서 뇌유래신경영양인자(BDNF)의 양이 증가하는지 여부를 조사할 것입니다. 이 치명적인 퇴행성 질환을 앓는 환자는 영양 또는 성장 인자라고 하는 뇌와 척수액의 물질 양이 적습니다. 이러한 요인 중 하나는 BDNF입니다. HD에 대한 가능한 치료법은 BDNF 수치를 높이는 것일 수 있습니다. 양극성 장애를 치료하는 데 사용되는 탄산 리튬과 기분 장애 및 발작 장애를 치료하는 데 사용되는 약물인 디발프로엑스는 둘 다 실험실 연구에서 BDNF 단백질의 양을 증가시키는 것으로 나타났습니다.

헌팅턴병의 DNA 진단이 확인된 18세에서 70세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 지원자는 병력 및 신체 검사, 신경학적 평가, 혈액 및 소변 검사, 심전도(EKG)를 통해 선별됩니다.

참가자는 탄산리튬을 디발프로엑스와 함께 복용하거나 복용하지 않습니다. 그들은 또한 연구의 일부에 대해 위약(비활성 물질)을 받습니다. 연구 첫날에 환자에게 복용 방법에 대한 지침이 포함된 알약을 제공합니다. 혈압과 맥박을 측정하고 혈액 및 소변 검사를 실시할 수 있습니다. 환자는 HD의 다양한 측면을 평가하기 위해 표준화된 테스트 및 척도로 평가됩니다.

환자는 혈액 및 소변 검사, 신체 검사, 질병 평가 및 약물 부작용 검토를 포함한 후속 평가를 위해 일주일에 한 번 클리닉으로 돌아갑니다. 매주 그들은 새로운 약물 공급량과 복용 방법에 대한 지침을 받습니다. 6주가 지나면 약물 복용을 끝냅니다.

연구 기간 동안 환자는 BDNF 및 기타 다양한 뇌 화학 물질을 측정하기 위해 2주, 4주 및 6주에 3번의 요추 천자(척수 천자)를 받습니다. 이 검사를 위해 국소 마취제를 투여하고 CSF가 척수 아래에서 순환하는 허리 뼈 사이의 공간에 바늘을 삽입합니다. 소량의 유체가 바늘을 통해 수집됩니다. 절차는 일반적으로 5~20분 정도 소요됩니다.

환자는 신체 검사와 혈액 및 소변 검사를 포함한 최종 평가를 위해 연구 약물을 완료한 후 2주 후에 클리닉으로 돌아옵니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

헌팅턴 병

개입 / 치료

상세 설명

목적: 이 연구의 전반적인 목적은 헌팅턴병(HD) 환자의 신경 보호 활성 지표에 대한 리튬 단독 및/또는 디발프로엑스와의 병용의 급성 효과를 조사하는 것입니다. 안전하고 허용 가능한 용량에서 이러한 약물은 선조체 뉴런의 생존에 필요한 뉴로트로핀인 뇌 유도 신경 영양 인자(BDNF)의 고갈된 수준을 향상시킬 것이라는 가설이 있습니다.

연구 모집단: 헌팅턴병을 앓고 있는 환자가 연구 참여자가 될 것입니다.

설계: 최대 24명의 헌팅턴병 환자를 대상으로 신경 보호 활성의 대리 측정에 대한 리튬 및 디발프로엑스의 급성 효과를 평가합니다. 약 6주 동안 지속되는 이 연구는 외래환자 기준으로 수행될 것입니다.

결과 측정: 이 원리 증명 연구에서 BDNF 농도 회복의 효능은 뇌척수액(CSF) 측정을 통해 평가됩니다. 빈번한 임상 평가 및 실험실 테스트를 통해 안전성을 모니터링합니다.

연구 유형

중재적

등록

단계

2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, 미국, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

피험자는 18~70세(포함)입니다.
피험자는 [연구에 등록하기 전] DNA 검사로 확인된 HD 진단을 받게 됩니다.
간병인이 있든 없든 연구 요구 사항을 준수하고 전화로 자신의 상태를 보고할 수 있다고 가정할 수 있는 피험자만 적격합니다.
최소 상태 검사 점수가 24 이상인 피험자.

제외 기준

스크리닝 또는 연구 동안 다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 환자는 적절하게 연구에서 즉시 제외되지 않습니다.

환자는 당뇨병, 심장 질환, 신장 장애, 간 질환, 췌장염 및 환자에게 부당한 위험을 초래할 것으로 합리적으로 예상되는 기타 만성 의학적 문제와 같은 의학적 상태의 병력이 있습니다.
환자에게 리튬 및 디발프로엑스의 투여를 방해하는 임상적으로 유의한 실험실 이상이 있음;
환자가 금지된 병용 약물을 복용하고 있습니다.
환자는 지난 30일 동안 적절한 피임 방법을 사용하지 않았거나 연구 기간 내내 피임을 계속할 의사가 없거나 폐경 후 최소 1년이 되지 않았습니다(여성의 경우).
환자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
환자가 지난 30일 이내에 조사 약물을 사용한 임상 연구에 참여했습니다.
환자가 조사관의 의견으로는 준수 또는 안전을 방해할 수 있는 상태(활성 약물 또는 알코올 남용 등)를 가지고 있습니다.
환자는 리튬 또는 디발프로엑스에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
정제를 삼키거나 투약 일정을 준수할 수 없는 환자
환자 및/또는 간병인이 정보에 입각한 동의서에 서명하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하기를 꺼립니다.
환자는 요추 천자를 원하지 않습니다.
심한 우울증의 병력이 있거나 과거에 자살을 시도한 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 10월 1일

연구 완료

2005년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2004년 11월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2004년 11월 2일

처음 게시됨 (추정)

2004년 11월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2008년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2008년 3월 3일

마지막으로 확인됨