Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van lithium en valproaat op de van de hersenen afgeleide neurotrofe factor bij de ziekte van Huntington

3 maart 2008 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Stimulatie van tyrosinekinase en ERK-signaleringsroutes bij de ziekte van Huntington

Deze studie zal onderzoeken of lithiumcarbonaat, alleen of met valproaat toegediend, de hoeveelheid van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF) in het ruggenmergvocht van patiënten met de ziekte van Huntington (HD), een erfelijke aandoening van het centrale zenuwstelsel, verhoogt. Patiënten met deze fatale degeneratieve ziekte hebben lagere hoeveelheden stoffen in de hersenen en het ruggenmergvocht die trofische of groeifactoren worden genoemd. Een van deze factoren is BDNF. Een mogelijke behandeling voor de ZvH kan zijn om de niveaus van BDNF te verhogen. Van lithiumcarbonaat, een medicijn dat wordt gebruikt om bipolaire stoornis te behandelen, en valproaat, een medicijn dat wordt gebruikt om stemmingsstoornissen en toevallen te behandelen, is in laboratoriumonderzoek aangetoond dat beide de hoeveelheid BDNF-eiwit verhogen.

Patiënten van 18 tot 70 jaar oud met een DNA-bevestigde diagnose van de ziekte van Huntington kunnen in aanmerking komen voor deze studie. Kandidaten worden gescreend met een medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek, neurologische evaluatie, bloed- en urinetests en elektrocardiogram (EKG).

Deelnemers nemen lithiumcarbonaat met en zonder valproaat. Ze krijgen ook een placebo (een inactieve stof) voor delen van het onderzoek. Op de eerste dag van het onderzoek krijgen patiënten een voorraad pillen met instructies voor het innemen ervan. Bloeddruk en pols worden gemeten en er kunnen bloed- en urinetests worden gedaan. Patiënten worden geëvalueerd met gestandaardiseerde tests en schalen voor beoordeling van verschillende aspecten van de ZvH.

Patiënten komen één keer per week terug naar de kliniek voor vervolgevaluaties, waaronder bloed- en urinetests, lichamelijk onderzoek, ziektebeoordelingen en een beoordeling van bijwerkingen van medicijnen. Elke week krijgen ze een nieuwe voorraad medicijnen en instructies voor het innemen ervan. Aan het einde van de zesde week zijn ze klaar met het innemen van de medicijnen.

Tijdens het onderzoek ondergaan patiënten drie lumbaalpuncties (spinale taps) - in week 2, 4 en 6 - om BDNF en verschillende andere hersenchemicaliën te meten. Voor deze test wordt een plaatselijke verdoving gegeven en wordt een naald ingebracht in de ruimte tussen de botten in de onderrug waar het CSF onder het ruggenmerg circuleert. Via de naald wordt een kleine hoeveelheid vloeistof opgevangen. De procedure duurt over het algemeen 5 tot 20 minuten.

Patiënten komen 2 weken na voltooiing van de studiemedicatie terug naar de kliniek voor een eindevaluatie, inclusief een lichamelijk onderzoek en bloed- en urinetests.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doelstelling: De algemene doelstelling van deze studie is het onderzoeken van de acute effecten van lithium alleen en/of in combinatie met valproaat op markers van neuroprotectieve activiteit bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD). Er wordt verondersteld dat deze medicijnen bij veilige en verdraagbare doses de uitgeputte niveaus van van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF) zullen verhogen, een neurotrofine die nodig is voor de overleving van striatale neuronen.

Studiepopulatie: Patiënten die lijden aan de ziekte van Huntington zullen deelnemen aan de studie.

Ontwerp: De acute effecten van lithium en valproaat op surrogaatmetingen van neuroprotectieve activiteit zullen worden geëvalueerd bij maximaal 24 ZvH-patiënten. Het onderzoek, dat ongeveer 6 weken duurt, zal poliklinisch worden uitgevoerd.

Uitkomstmaten: In deze proof-of-principle-studie zal de werkzaamheid bij het herstellen van BDNF-concentraties worden beoordeeld door middel van metingen van cerebrospinale vloeistof (CSF). De veiligheid zal worden gecontroleerd door middel van frequente klinische evaluaties en laboratoriumtests.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA

  1. Onderwerp is tussen de 18 en 70 jaar (inclusief);
  2. De proefpersoon krijgt een diagnose van de ZvH bevestigd door DNA-testen [voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek].
  3. Alleen die proefpersonen komen in aanmerking, van wie mag worden aangenomen dat ze met of zonder verzorger in staat zijn om te voldoen aan de studie-eisen en om telefonisch te rapporteren over hun toestand.
  4. Proefpersonen met een minimale testscore van meer dan en gelijk aan 24.

UITSLUITINGSCRITERIA

Patiënten die tijdens de screening of tijdens het onderzoek aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, worden niet onmiddellijk van het onderzoek uitgesloten, indien van toepassing:

  1. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een medische aandoening zoals diabetes, hartziekte, nierfunctiestoornis, leverziekte, pancreatitis en andere chronische medische problemen waarvan redelijkerwijs kan worden verwacht dat ze de patiënt aan ongerechtvaardigde risico's blootstellen;
  2. Patiënt heeft klinisch significante laboratoriumafwijkingen die toediening van lithium en divalproex onmogelijk maken;
  3. Patiënt gebruikt gelijktijdig verboden medicatie;
  4. Patiënt heeft gedurende de afgelopen 30 dagen geen adequate anticonceptiemethode gebruikt of is niet bereid anticonceptie gedurende het onderzoek voort te zetten, of is nog geen jaar na de menopauze (indien vrouw);
  5. Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding;
  6. Patiënt heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel;
  7. Patiënt heeft een aandoening (zoals actief drugs- of alcoholmisbruik) die, naar de mening van de onderzoekers, de therapietrouw of veiligheid in de weg zou staan;
  8. Patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor lithium of divalproex;
  9. Onvermogen van de patiënt om tabletten door te slikken of zich aan het medicatieschema te houden;
  10. Patiënt en/of verzorger zijn niet bereid een geïnformeerde toestemming te ondertekenen of te voldoen aan protocolvereisten;
  11. Patiënt wil geen lumbaalpunctie.
  12. Patiënt met een voorgeschiedenis van ernstige depressie of zelfmoordpogingen in het verleden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2004

Studie voltooiing

1 maart 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2004

Eerst geplaatst (Schatting)

3 november 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 maart 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2008

Laatst geverifieerd

1 maart 2005

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 050020
  • 05-N-0020

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren