锂和双丙戊酸钠对亨廷顿病脑源性神经营养因子的影响

本研究将检查碳酸锂单独给药或与双丙戊酸钠一起给药是否会增加亨廷顿舞蹈病 (HD) 患者脊髓液中脑源性神经营养因子 (BDNF) 的数量，亨廷顿舞蹈病 (HD) 是一种遗传性中枢神经系统疾病。 患有这种致命的退行性疾病的患者大脑和脊髓液中称为营养因子或生长因子的物质含量较低。 其中一个因素是 BDNF。 HD 的一种可能治疗方法可能是增加 BDNF 的水平。 碳酸锂（一种用于治疗双相情感障碍的药物）和双丙戊酸钠（一种用于治疗情绪障碍和癫痫发作的药物）在实验室研究中均被证明可以增加 BDNF 蛋白的数量。

经 DNA 确诊为亨廷顿舞蹈病的 18 至 70 岁患者可能有资格参加本研究。 候选人通过病史和身体检查、神经系统评估、血液和尿液检查以及心电图 (EKG) 进行筛选。

参与者服用含和不含双丙戊酸钠的碳酸锂。 他们还接受部分研究的安慰剂（一种非活性物质）。 在研究的第一天，患者会得到一些药片，并附有服用方法的说明。 测量血压和脉搏，并可能进行血液和尿液检查。 通过标准化测试和量表对患者进行评估，以评估 HD 的各个方面。

患者每周一次返回诊所进行后续评估，包括血液和尿液检查、身体检查、疾病评估以及药物副作用的审查。 每个星期，他们都会收到新的药物供应和服用方法的说明。 在第六周结束时，他们完成了服药。

在研究期间，患者在第 2 周、第 4 周和第 6 周接受了三次腰椎穿刺（脊髓穿刺），以测量 BDNF 和各种其他大脑化学物质。 对于此测试，会给予局部麻醉剂，并将针头插入下背部骨骼之间的空间，脑脊液在脊髓下方循环。 通过针收集少量液体。 该过程通常需要 5 到 20 分钟。

患者在完成研究药物治疗后 2 周返回诊所进行最终评估，包括身体检查以及血液和尿液检查。