Effekter av litium og divalproex' på hjerneavledet nevrotrofisk faktor ved Huntingtons sykdom

Denne studien vil undersøke om litiumkarbonat, gitt alene eller med divalproex, øker mengden av hjerneavledet nevrotrofisk faktor (BDNF) i spinalvæsken til pasienter med Huntingtons sykdom (HD), en arvelig lidelse i sentralnervesystemet. Pasienter med denne dødelige degenerative sykdommen har lavere mengder stoffer i hjernen og spinalvæsken kalt trofiske eller vekstfaktorer. En av disse faktorene er BDNF. En mulig behandling for HD kan være å øke nivåene av BDNF. Litiumkarbonat, et stoff som brukes til å behandle bipolar lidelse, og divalproex, et stoff som brukes til å behandle humørsykdommer og anfallsforstyrrelser, har begge vist seg å øke mengden BDNF-protein i laboratoriestudier.

Pasienter 18 til 70 år med en DNA-bekreftet diagnose av Huntingtons sykdom kan være kvalifisert for denne studien. Kandidatene blir screenet med sykehistorie og fysisk undersøkelse, nevrologisk evaluering, blod- og urinprøver og elektrokardiogram (EKG).

Deltakerne tar litiumkarbonat med og uten divalproex. De får også placebo (et inaktivt stoff) for deler av studien. På den første dagen av studien får pasientene en tilførsel av piller med instruksjoner om hvordan de skal tas. Blodtrykk og puls måles, og blod- og urinprøver kan tas. Pasienter blir evaluert med standardiserte tester og skalaer for vurdering av ulike aspekter ved HS.

Pasienter kommer tilbake til klinikken en gang i uken for oppfølgingsvurderinger, inkludert blod- og urinprøver, fysiske undersøkelser, sykdomsvurderinger og gjennomgang av medisinbivirkninger. Hver uke får de en ny forsyning med medisiner og instruksjoner om hvordan de skal ta dem. På slutten av den sjette uken er de ferdige med å ta medisinene.

I løpet av studien gjennomgår pasienter tre lumbale punkteringer (spinal trykk) - i uke 2, 4 og 6 - for å måle BDNF og forskjellige andre hjernekjemikalier. For denne testen gis en lokalbedøvelse og en nål settes inn i mellomrommet mellom beinene i korsryggen der CSF sirkulerer under ryggmargen. En liten mengde væske samles opp gjennom nålen. Prosedyren tar vanligvis fra 5 til 20 minutter.

Pasienter returnerer til klinikken 2 uker etter fullført studiemedisin for en sluttevaluering, inkludert en fysisk undersøkelse og blod- og urinprøver.