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ムコ多糖症 (MPS) VI 臨床監視プログラム (CSP)

2021年4月2日更新者：BioMarin Pharmaceutical

MPS VI 臨床監視プログラム (CSP)

このプログラムの目的は次のとおりです。 MPS VI 疾患の自然な進行をさらに特徴付ける。 MPS VI患者のケアと管理に関する情報を作成し、臨床および医療の専門家に広めること。集約データに基づいて患者ケアを最適化するための情報を提供することにより、医師と患者にリソースを提供する。長期の Naglazyme® (galsulfase) 治療に対する臨床反応を特徴付ける; Naglazyme® 治療の長期的な安全性をさらに特徴付けるために。

調査の概要

状態

完了

条件

ムコ多糖症 VI (MPS VI、マロトー・ラミー症候群)

研究の種類

観察的

入学 (実際)

237

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アイルランド
- - Limerick、アイルランド
    - Midwestern Regional Hospital
アメリカ
- California
  - Irvine、California、アメリカ、92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles、California、アメリカ、90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland、California、アメリカ、94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur、Georgia、アメリカ、30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York、New York、アメリカ、10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville、North Carolina、アメリカ、28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、アメリカ、97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle、Washington、アメリカ、98105
    - Seattle Children's Hospital
イギリス
- - Birmingham、イギリス、B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham、イギリス、B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London、イギリス、WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester、イギリス、M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford、イギリス、M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust
イタリア
- - Monza、イタリア、20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali、Catania、イタリア、95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova、Veneto、イタリア、35128
    - Department of Woman's and Child's Health
オランダ
- - Rotterdam、オランダ、3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
オーストラリア
- New South Wales
  - Wentworthville、New South Wales、オーストラリア、NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville、Victoria、オーストラリア
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
オーストリア
- Steiermark
  - Graz、Steiermark、オーストリア、A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
スウェーデン
- - Stockholm、スウェーデン
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital
ドイツ
- - Berlin、ドイツ、13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg、ドイツ、20246
    - Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin、Mecklenburg-vorpommern、ドイツ、79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz、Rheinland-Pfalz RP、ドイツ、55131
    - Universitätsmedizin
フランス
- - Paris、フランス
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex、Rhône-alpes、フランス、69677
    - Hôpital Femme Mère Enfant
ベルギー
- Wallonie
  - Charleroi、Wallonie、ベルギー、6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
ポルトガル
- - Porto、ポルトガル、4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
リトアニア
- - Vilnius、リトアニア、LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu klinikos

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

MPS VI 疾患の診断が確認されたすべての患者は、CSP に参加できます。これは観察プログラムであるため、CSP に登録された患者が参加するために Galsulfase 1mg/kg を受け取る必要はありません。

説明

包含基準

CSP への登録資格を得るには、すべての患者が次の基準を満たす必要があります。

患者または患者の親または法定後見人は、子供が 18 歳未満であるか同意できない場合、署名済みの患者情報および承認フォームを提供しています。
患者は、ARSB活性の欠損（線維芽細胞、白血球、または乾燥血液スポット上）および/またはARSB遺伝子の異常の検出に基づいて、MPS VI疾患の診断を確認する検査結果を持っています。
患者は、ベースラインデータを確立するために一般的な評価を受けることをいとわない、または患者の医療記録で利用可能な場合、CSP エントリの前に記録された評価データを医師が入力することを許可します。一般的な評価には、尿中 GAG レベル、尿中タンパク質レベル、抗体レベルの血清サンプル、身長、体重、および病歴が含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：見込みのある

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
観察的介入なし。これは観察プログラムです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
MPS VI 疾患の自然な進行を治療法に関係なくさらに特徴付け、Galsulfase による治療の有効性と安全性を評価すること。時間枠：少なくとも15年	少なくとも15年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

スタディディレクター：Julie Johnson、BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

便利なリンク

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年7月1日

一次修了 (実際)

2020年5月1日

研究の完了 (実際)

2020年5月1日

試験登録日

最初に提出

2005年9月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月14日

最初の投稿 (見積もり)

2005年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月2日

最終確認日

2019年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

MPSVI CSP

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ムコ多糖症 VI (MPS VI、マロトー・ラミー症候群)の臨床試験

University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者

完了

リソソーム蓄積症: 未就学児の健康、発達、および機能転帰の監視

クラッベ病 | II型ムコ多糖症（MPS II） | ムコ多糖症I型（MPS I） | ムコ多糖症III型（MPS III） | ムコ多糖症 VI 型 (MPS VI)

アメリカ
BioMarin Pharmaceutical

完了

以前にASB-00-02に参加したムコ多糖症（MPS）VI患者の観察研究

MPS VI

アメリカ, オーストラリア, フランス, ブラジル, ドイツ, ポルトガル, イギリス
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

積極的、募集していない

ムコ多糖症 IV A および VI 患者の心血管疾患に対するロサルタンの評価

ムコ多糖症 | ムコ多糖症 VI | モルキオA症候群 | ムコ多糖症ⅣA | MPS IV A | MPS VI | MPS - ムコ多糖症 | モルキオ症候群A | モルキオ症候群

ブラジル
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

完了

モルキオ症候群 A およびマロトー・ラミー症候群の軽度の影響を受けた個人のための整形外科集団のスクリーニング

MPS IVA | マロトー・ラミー症候群 | MPS VI | モルキオ症候群A

アメリカ
University of California, San Francisco

募集

MPS IVAおよびVIの成長障害に対するVoxzogoの安全性と有効性

MPS IVA | MPS VI

アメリカ
University of California, San Francisco
Duke University

募集

リソソーム蓄積症に対する子宮内酵素補充療法 (IUERT)

ウォルマン病 | MPS IVA | ポンペ病の乳児発症 | ゴーシェ病2型 | MPS VI | MPSⅠ | ゴーシェ病、3型 | MPSⅡ | Mps VII

アメリカ