Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programme de surveillance clinique (CSP)
2 avril 2021 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Programme de surveillance clinique (CSP) MPS VI
Les objectifs de ce programme sont : de mieux caractériser la progression naturelle de la maladie MPS VI ; générer et diffuser des informations sur les soins et la gestion des patients atteints de MPS VI aux professionnels cliniques et médicaux ; fournir une ressource aux médecins et aux patients en fournissant des informations pour optimiser les soins aux patients sur la base de données agrégées ; pour caractériser la réponse clinique au traitement à long terme par Naglazyme® (galsulfase) ; pour mieux caractériser la sécurité à long terme du traitement Naglazyme®.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
237
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Mecklenburg-vorpommern
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Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Allemagne, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Allemagne, 30173
- Oberarzt Pädiatrie
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Rheinland-Pfalz RP
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Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Allemagne, 55131
- Universitätsmedizin
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New South Wales
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Wentworthville, New South Wales, Australie, NSW2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie, 4029
- Royal Children's Hospital, Brisbane
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5006
- Women and Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie
- Royal Children's Hospital
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, Australie, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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Wallonie
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Charleroi, Wallonie, Belgique, 6041
- Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
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Paris, France
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rhône-alpes
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Bron cedex, Rhône-alpes, France, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Limerick, Irlande
- Midwestern Regional Hospital
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Monza, Italie, 20052
- Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
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Catania
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Cibali, Catania, Italie, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Veneto
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Padova, Veneto, Italie, 35128
- Department of Woman's and Child's Health
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Steiermark
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Graz, Steiermark, L'Autriche, A-8036
- LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
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Porto, Le Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
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Vilnius, Lituanie, LT-08661
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni, B29 6JD
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
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Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
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Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
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Stockholm, Suède
- Astrid Lindgrens Children's Hospital
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- University of California, Irvine
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
- Baton Rouge Clinic
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Tulane University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Health Care
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota - Fairview University Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
- St. Joseph's Healthcare
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- New York University
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, États-Unis, 28803
- Fullerton Genetic Center
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117
- Sioux Valey Children's Speciality Clinics
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients avec un diagnostic confirmé de maladie MPS VI peuvent participer au CSP.
Il n'est pas obligatoire que les patients inscrits au CSP reçoivent de la galsulfase 1mg/kg pour participer car il s'agit d'un programme d'observation.
La description
Critère d'intégration
Tous les patients doivent répondre aux critères suivants pour pouvoir être inscrits au CSP :
- Le patient ou le parent ou le tuteur légal du patient, si l'enfant a moins de 18 ans ou est incapable de donner son consentement, a fourni un formulaire d'information et d'autorisation du patient signé.
- Le patient a des résultats de laboratoire confirmant un diagnostic de maladie MPS VI basé sur la détection d'une activité ARSB déficiente (sur les fibroblastes, les leucocytes ou les taches de sang séché) et/ou une anomalie sur le gène ARSB.
- Le patient est prêt à se soumettre à des évaluations générales pour établir des données de base ou autorise le médecin à saisir les données d'évaluation enregistrées avant l'entrée dans le CSP si elles sont disponibles dans les dossiers médicaux du patient. Les évaluations générales comprennent : le taux de GAG urinaire, le taux de protéines urinaires, un échantillon de sérum pour les taux d'anticorps, la taille, le poids et les antécédents du patient.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Observationnel
Aucune intervention.
Il s'agit d'un programme d'observation.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pour caractériser davantage la progression naturelle de la maladie MPS VI, quelle que soit la modalité de traitement et pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement par Galsulfase.
Délai: au moins 15 ans
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au moins 15 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2005
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 septembre 2005
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2005
Première publication (Estimation)
22 septembre 2005
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 avril 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 avril 2021
Dernière vérification
1 janvier 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MPSVI CSP
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .