Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programma voor klinisch toezicht (CSP)
2 april 2021 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
MPS VI Clinical Surveillance Programma (CSP)
De doelstellingen van dit programma zijn: de natuurlijke progressie van de ziekte van MPS VI verder karakteriseren; om informatie over de zorg en het beheer van MPS VI-patiënten te genereren en te verspreiden onder klinische en medische professionals; om artsen en patiënten een hulpmiddel te bieden door informatie te verstrekken voor het optimaliseren van de patiëntenzorg op basis van geaggregeerde gegevens; om de klinische respons op langdurige behandeling met Naglazyme® (galsulfase) te karakteriseren; om de veiligheid op lange termijn van de behandeling met Naglazyme® verder te karakteriseren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
237
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Wentworthville, New South Wales, Australië, NSW2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australië, 4029
- Royal Children's Hospital, Brisbane
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5006
- Women and Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
-
-
Wallonie
-
Charleroi, Wallonie, België, 6041
- Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Mecklenburg-vorpommern
-
Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Duitsland, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30173
- Oberarzt Pädiatrie
-
-
Rheinland-Pfalz RP
-
Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Duitsland, 55131
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Rhône-alpes
-
Bron cedex, Rhône-alpes, Frankrijk, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Limerick, Ierland
- Midwestern Regional Hospital
-
-
-
-
-
Monza, Italië, 20052
- Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
-
-
Catania
-
Cibali, Catania, Italië, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italië, 35128
- Department of Woman's and Child's Health
-
-
-
-
-
Vilnius, Litouwen, LT-08661
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
-
-
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Oostenrijk, A-8036
- LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B29 6JD
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- University of California, Irvine
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
- Baton Rouge Clinic
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Health Care
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota - Fairview University Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
- St. Joseph's Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28803
- Fullerton Genetic Center
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Carolinas Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117
- Sioux Valey Children's Speciality Clinics
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Medical Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden
- Astrid Lindgrens Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van MPS VI kunnen deelnemen aan het CSP.
Het is geen vereiste dat de patiënten die deelnemen aan de CSP Galsulfase 1 mg/kg krijgen om deel te nemen, aangezien dit een observatieprogramma is.
Beschrijving
Inclusiecriteria
Alle patiënten moeten aan de volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving in de CSP:
- De patiënt of de ouder of wettelijke voogd van de patiënt, als het kind jonger is dan 18 jaar of niet in staat is om toestemming te geven, heeft een ondertekend patiëntinformatie- en autorisatieformulier verstrekt.
- Patiënt heeft laboratoriumresultaten die een diagnose van MPS VI-ziekte bevestigen op basis van detectie van deficiënte ARSB-activiteit (op fibroblasten, leukocyten of opgedroogde bloedvlekken) en/of afwijking van het ARSB-gen.
- Patiënt is bereid om algemene beoordelingen te ondergaan om basisgegevens vast te stellen of staat de arts toe om beoordelingsgegevens in te voeren die voorafgaand aan CSP-invoer zijn geregistreerd, indien beschikbaar in de medische dossiers van de patiënt. Algemene beoordelingen omvatten: urinair GAG-niveau, urinair eiwitniveau, serummonster voor antilichaamniveaus, lengte, gewicht en patiëntgeschiedenis.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Observationeel
Geen tussenkomst.
Dit is een observatieprogramma.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de natuurlijke progressie van MPS VI-ziekte verder te karakteriseren, ongeacht de behandelingsmodaliteit en om de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met Galsulfase te evalueren.
Tijdsspanne: minimaal 15 jaar
|
minimaal 15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2005
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2005
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 september 2005
Eerst geplaatst (Schatting)
22 september 2005
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 april 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 april 2021
Laatst geverifieerd
1 januari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MPSVI CSP
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .