점액다당증(MPS) VI 임상 감시 프로그램(CSP)
2021년 4월 2일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
MPS VI 임상 감시 프로그램(CSP)
이 프로그램의 목적은 다음과 같습니다. MPS VI 질병의 자연적 진행을 추가로 특성화합니다. 임상 및 의료 전문가에게 MPS 6형 환자의 관리 및 관리에 대한 정보를 생성하고 전파합니다. 집계 데이터를 기반으로 환자 치료를 최적화하기 위한 정보를 제공하여 의사와 환자에게 리소스를 제공합니다. 장기 Naglazyme®(갈설파제) 치료에 대한 임상 반응을 특성화하기 위해; Naglazyme® 치료의 장기 안전성을 추가로 특성화합니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
관찰
등록 (실제)
237
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
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Berlin, 독일, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Mecklenburg-vorpommern
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Kammin, Mecklenburg-vorpommern, 독일, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, 독일, 30173
- Oberarzt Pädiatrie
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Rheinland-Pfalz RP
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Mainz, Rheinland-Pfalz RP, 독일, 55131
- Universitätsmedizin
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Vilnius, 리투아니아, LT-08661
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California, Irvine
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
- Baton Rouge Clinic
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Health Care
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota - Fairview University Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, 미국, 07503
- St. Joseph's Healthcare
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, 미국, 28803
- Fullerton Genetic Center
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57117
- Sioux Valey Children's Speciality Clinics
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wallonie
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Charleroi, Wallonie, 벨기에, 6041
- Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
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Stockholm, 스웨덴
- Astrid Lindgrens Children's Hospital
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Limerick, 아일랜드
- Midwestern Regional Hospital
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Birmingham, 영국, B29 6JD
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
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Steiermark
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Graz, Steiermark, 오스트리아, A-8036
- LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
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Monza, 이탈리아, 20052
- Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
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Catania
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Cibali, Catania, 이탈리아, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Veneto
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Padova, Veneto, 이탈리아, 35128
- Department of Woman's and Child's Health
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rhône-alpes
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Bron cedex, Rhône-alpes, 프랑스, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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New South Wales
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Wentworthville, New South Wales, 호주, NSW2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4029
- Royal Children's Hospital, Brisbane
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- Women and Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주
- Royal Children's Hospital
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MPS VI 질병 진단이 확인된 모든 환자는 CSP에 참여할 수 있습니다.
이것은 관찰 프로그램이므로 CSP에 등록된 환자가 참여하기 위해 갈설파제 1mg/kg을 투여받을 필요는 없습니다.
설명
포함 기준
모든 환자는 CSP 등록 자격을 갖추려면 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 자녀가 18세 미만이거나 동의할 수 없는 경우 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자는 서명된 환자 정보 및 승인 양식을 제공했습니다.
- 환자는 결핍된 ARSB 활동(섬유아세포, 백혈구 또는 마른 혈반) 및/또는 ARSB 유전자의 이상을 기반으로 MPS VI 질환 진단을 확인하는 실험실 결과를 가지고 있습니다.
- 환자는 기본 데이터를 설정하기 위해 일반 평가를 받거나 의사가 환자의 의료 기록에서 사용할 수 있는 경우 CSP 입력 전에 기록된 평가 데이터를 입력하도록 허용합니다. 일반 평가에는 요중 GAG 수준, 요중 단백질 수준, 항체 수준에 대한 혈청 샘플, 신장, 체중 및 환자 병력이 포함됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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관찰
개입하지 않습니다.
관찰 프로그램입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 양식에 관계없이 MPS VI 질환의 자연적 진행을 추가로 특성화하고 갈설파제 치료의 효능 및 안전성을 평가합니다.
기간: 최소 15년
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최소 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 14일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MPSVI CSP
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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