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粘多糖贮积症 (MPS) VI 临床监测计划 (CSP)

2021年4月2日更新者：BioMarin Pharmaceutical

MPS VI 临床监测计划 (CSP)

该计划的目标是：进一步表征 MPS VI 疾病的自然进展；生成并向临床和医疗专业人员传播有关 MPS VI 患者护理和管理的信息；通过提供基于汇总数据优化患者护理的信息，为医生和患者提供资源；表征对长期 Naglazyme®（半乳硫酶）治疗的临床反应；进一步表征 Naglazyme® 治疗的长期安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

粘多糖贮积症 VI（MPS VI，Maroteaux-Lamy 综合征）

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

237

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

奥地利
- Steiermark
  - Graz、Steiermark、奥地利、A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
德国
- - Berlin、德国、13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg、德国、20246
    - Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin、Mecklenburg-vorpommern、德国、79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover、Niedersachsen、德国、30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz、Rheinland-Pfalz RP、德国、55131
    - Universitätsmedizin
意大利
- - Monza、意大利、20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali、Catania、意大利、95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova、Veneto、意大利、35128
    - Department of Woman's and Child's Health
比利时
- Wallonie
  - Charleroi、Wallonie、比利时、6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
法国
- - Paris、法国
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex、Rhône-alpes、法国、69677
    - Hôpital Femme Mère Enfant
澳大利亚
- New South Wales
  - Wentworthville、New South Wales、澳大利亚、NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane、Queensland、澳大利亚、4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville、Victoria、澳大利亚
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco、Western Australia、澳大利亚、6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
爱尔兰
- - Limerick、爱尔兰
    - Midwestern Regional Hospital
瑞典
- - Stockholm、瑞典
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital
立陶宛
- - Vilnius、立陶宛、LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu klinikos
美国
- California
  - Irvine、California、美国、92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland、California、美国、94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans、Louisiana、美国、70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson、New Jersey、美国、07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York、New York、美国、10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville、North Carolina、美国、28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte、North Carolina、美国、28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls、South Dakota、美国、57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk、Virginia、美国、23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98105
    - Seattle Children's Hospital
英国
- - Birmingham、英国、B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham、英国、B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London、英国、WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester、英国、M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford、英国、M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust
荷兰
- - Rotterdam、荷兰、3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
葡萄牙
- - Porto、葡萄牙、4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

所有确诊为 MPS VI 疾病的患者都可以参加 CSP。参加 CSP 的患者不需要接受 1mg/kg 的 Galsulfase 才能参与，因为这是一项观察性计划。

描述

纳入标准

所有患者必须满足以下标准才有资格加入 CSP：

患者或患者的父母或法定监护人，如果孩子未满 18 岁或无法同意，则提供已签署的患者信息和授权表。
基于检测到 ARSB 活性缺陷（在成纤维细胞、白细胞或干血斑上）和/或 ARSB 基因异常，患者的实验室结果证实了 MPS VI 疾病的诊断。
患者愿意接受一般评估以建立基线数据，或允许医生输入 CSP 进入前记录的评估数据（如果患者的病历可用）。一般评估包括：尿 GAG 水平、尿蛋白水平、抗体水平血清样本、身高、体重和患者病史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
观察性的没有干预。这是一个观察计划。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
进一步表征 MPS VI 疾病的自然进展，无论治疗方式如何，并评估 Galsulfase 治疗的疗效和安全性。大体时间：至少15年	至少15年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

研究主任：Julie Johnson、BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

有用的网址

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2005年7月1日

初级完成 (实际的)

2020年5月1日

研究完成 (实际的)

2020年5月1日

研究注册日期

首次提交

2005年9月13日

首先提交符合 QC 标准的

2005年9月14日

首次发布 (估计)

2005年9月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月2日

最后验证

2019年1月1日

粘多糖贮积症 VI（MPS VI，Maroteaux-Lamy 综合征）的临床试验

Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

完全的

筛查患有 Morquio 综合征 A 和 Maroteaux-Lamy 综合征的轻度受影响个体的骨科人群

MPS IVA | Maroteaux Lamy 综合症 | MPS VI | Morquio 综合症 A

美国
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical

终止

同种异体移植后用于 Maroteaux-Lamy 综合征的 Naglazyme

Maroteaux-Lamy综合征

美国
BioMarin Pharmaceutical

完全的

Naglazyme(TM)（Galsulfase）在 MPS VI 婴儿中的第 4 期两剂量水平研究

粘多糖贮积症 VI | Maroteaux-Lamy综合征

美国, 葡萄牙, 法国
BioMarin Pharmaceutical

完全的

之前参加过 ASB-00-02 的粘多糖贮积症 (MPS) VI 患者的观察性研究

MPS VI

美国, 澳大利亚, 法国, 巴西, 德国, 葡萄牙, 英国
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

主动，不招人

氯沙坦对粘多糖贮积症 IV A 和 VI 患者心血管疾病的评价

粘多糖贮积症 | 粘多糖贮积症 VI | Morquio A综合症 | 粘多糖贮积症 IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS-- 粘多糖贮积症 | Morquio 综合症 A | 莫基奥综合症

巴西
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 和其他合作者

完全的

溶酶体贮积病：学龄前儿童的健康、发育和功能结果监测

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国
University of California, San Francisco

招聘中

Voxzogo 治疗 MPS IVA 和 VI 生长缺陷的安全性和有效性

MPS IVA | MPS VI

美国
CENTOGENE GmbH Rostock

撤销

Maroteaux-Lamy 病的生物标志物 (BioMaroteaux) (BioMaroteaux)

肺部疾病 | 眼睛异常 | 溶酶体贮积病 | 巨舌症 | 阻塞性睡眠呼吸暂停

德国, 印度, 斯里兰卡, 埃及
University of California, San Francisco
Duke University

招聘中

溶酶体贮积病的宫内酶替代疗法 (IUERT)

沃尔曼病 | MPS IVA | 庞贝病婴儿期发病 | 戈谢病，2 型 | MPS VI | 多普勒 | 戈谢病，3 型 | MPS II | 国会议员 VII

美国
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

完全的

遗传性代谢紊乱的同种异体骨髓移植

粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征

美国

粘多糖贮积症 (MPS) VI 临床监测计划 (CSP)

MPS VI 临床监测计划 (CSP)

研究概览

地位

条件

研究类型

注册 (实际的)

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

取样方法

研究人群

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

出版物和有用的链接

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

研究主要日期

学习开始

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

粘多糖贮积症 VI（MPS VI，Maroteaux-Lamy 综合征）的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Azerbaijan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点