Mucopolissacaridose (MPS) VI Programa de Vigilância Clínica (CSP)
2 de abril de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
MPS VI Programa de Vigilância Clínica (CSP)
Os objetivos deste programa são: caracterizar melhor a progressão natural da doença MPS VI; gerar e disseminar informações sobre cuidados e manejo de pacientes com MPS VI para profissionais clínicos e médicos; fornecer um recurso para médicos e pacientes, fornecendo informações para otimizar o atendimento ao paciente com base em dados agregados; caracterizar a resposta clínica ao tratamento prolongado com Naglazyme® (galsulfase); para caracterizar ainda mais a segurança a longo prazo do tratamento com Naglazyme®.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
237
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Mecklenburg-vorpommern
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Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Alemanha, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30173
- Oberarzt Pädiatrie
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Rheinland-Pfalz RP
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Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Alemanha, 55131
- Universitätsmedizin
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New South Wales
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Wentworthville, New South Wales, Austrália, NSW2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Children's Hospital, Brisbane
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
- Women and Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália
- Royal Children's Hospital
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, Austrália, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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Wallonie
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Charleroi, Wallonie, Bélgica, 6041
- Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California, Irvine
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Baton Rouge Clinic
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Health Care
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota - Fairview University Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- St. Joseph's Healthcare
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
- Fullerton Genetic Center
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
- Sioux Valey Children's Speciality Clinics
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris, França
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rhône-alpes
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Bron cedex, Rhône-alpes, França, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Rotterdam, Holanda, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
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Limerick, Irlanda
- Midwestern Regional Hospital
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Monza, Itália, 20052
- Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
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Catania
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Cibali, Catania, Itália, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Veneto
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Padova, Veneto, Itália, 35128
- Department of Woman's and Child's Health
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Vilnius, Lituânia, LT-08661
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
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Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
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Birmingham, Reino Unido, B29 6JD
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
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Stockholm, Suécia
- Astrid Lindgrens Children's Hospital
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Steiermark
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Graz, Steiermark, Áustria, A-8036
- LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de doença MPS VI podem participar do CSP.
Não é obrigatório que os pacientes inscritos no CSP recebam Galsulfase 1mg/kg para participar, pois este é um programa observacional.
Descrição
Critério de inclusão
Todos os pacientes devem atender aos seguintes critérios para se qualificar para inscrição no CSP:
- O paciente ou o pai ou responsável legal do paciente, se a criança for menor de 18 anos ou incapaz de consentir, forneceu um Formulário de Informação e Autorização do Paciente assinado.
- O paciente tem resultados laboratoriais confirmando o diagnóstico de doença MPS VI com base na detecção de atividade ARSB deficiente (em fibroblastos, leucócitos ou manchas de sangue seco) e/ou anormalidade no gene ARSB.
- O paciente está disposto a passar por avaliações gerais para estabelecer dados de linha de base ou permite que o médico insira dados de avaliação registrados antes da entrada do CSP, se disponível nos registros médicos do paciente. As avaliações gerais incluem: nível de GAG urinário, nível de proteína urinária, amostra de soro para níveis de anticorpos, altura, peso e histórico do paciente.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Observacional
Nenhuma intervenção.
Este é um programa de observação.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Caracterizar ainda mais a progressão natural da doença MPS VI, independentemente da modalidade de tratamento e avaliar a eficácia e segurança do tratamento com Galsulfase.
Prazo: pelo menos 15 anos
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pelo menos 15 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de setembro de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de setembro de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
22 de setembro de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2021
Última verificação
1 de janeiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MPSVI CSP
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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