Mukopolysakkaridoosi (MPS) VI kliininen seurantaohjelma (CSP)
perjantai 2. huhtikuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP)
Tämän ohjelman tavoitteet ovat: MPS VI -taudin luonnollisen etenemisen edelleen karakterisointi; tuottaa ja jakaa tietoa MPS VI -potilaiden hoidosta ja hoidosta kliinisille ja lääketieteen ammattilaisille; tarjota resursseja lääkäreille ja potilaille tarjoamalla tietoa potilaan hoidon optimoinnista aggregoitujen tietojen perusteella; karakterisoimaan kliinistä vastetta pitkäaikaiselle Naglazyme® (galsulfaasi) -hoidolle; Naglazyme®-hoidon pitkän aikavälin turvallisuuden karakterisoimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
237
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
-
-
-
-
New South Wales
-
Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Royal Children's Hospital, Brisbane
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5006
- Women and Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
-
-
Wallonie
-
Charleroi, Wallonie, Belgia, 6041
- Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
-
-
-
-
-
Limerick, Irlanti
- Midwestern Regional Hospital
-
-
-
-
-
Monza, Italia, 20052
- Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
-
-
Catania
-
Cibali, Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
- Department of Woman's and Child's Health
-
-
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Itävalta, A-8036
- LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, LT-08661
- Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Rhône-alpes
-
Bron cedex, Rhône-alpes, Ranska, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Astrid Lindgrens Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Mecklenburg-vorpommern
-
Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Saksa, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30173
- Oberarzt Pädiatrie
-
-
Rheinland-Pfalz RP
-
Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Saksa, 55131
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B29 6JD
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California, Irvine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Baton Rouge Clinic
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Health Care
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota - Fairview University Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- St. Joseph's Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28803
- Fullerton Genetic Center
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Carolinas Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117
- Sioux Valey Children's Speciality Clinics
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Medical Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu MPS VI -sairaus, voivat osallistua CSP:hen.
CSP:hen osallistuvien potilaiden ei tarvitse saada galsulfaasia 1 mg/kg osallistuakseen osallistumiseen, koska tämä on havainnointiohjelma.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Kaikkien potilaiden on täytettävä seuraavat kriteerit päästäkseen CSP:hen:
- Potilaan tai potilaan vanhempi tai laillinen huoltaja, jos lapsi on alle 18-vuotias tai ei pysty antamaan suostumustaan, on toimittanut allekirjoitetun potilastieto- ja valtuutuslomakkeen.
- Potilaalla on laboratoriotulokset, jotka vahvistavat MPS VI -sairauden diagnoosin, joka perustuu puutteellisen ARSB-aktiivisuuden (fibroblasteissa, leukosyyteissä tai kuivuneissa veripisteissä) ja/tai ARSB-geenin poikkeavuuden havaitsemiseen.
- Potilas on valmis käymään läpi yleisiä arviointeja perustietojen määrittämiseksi tai antaa lääkärin syöttää ennen CSP:n syöttämistä tallennetut arviointitiedot, jos ne ovat saatavilla potilaan lääketieteellisissä tiedoissa. Yleisiä arvioita ovat: virtsan GAG-taso, virtsan proteiinitaso, seeruminäyte vasta-ainetasojen varalta, pituus, paino ja potilashistoria.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Havainnollistava
Ei väliintuloa.
Tämä on havainnointiohjelma.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
MPS VI -taudin luonnollisen etenemisen edelleen karakterisoimiseksi hoitomuodosta riippumatta ja galsulfaasihoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi.
Aikaikkuna: vähintään 15 vuotta
|
vähintään 15 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. heinäkuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. syyskuuta 2005
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. syyskuuta 2005
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 22. syyskuuta 2005
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MPSVI CSP
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .