Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mukopolysakkaridose (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

2. april 2021 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP)

Målene for dette programmet er: å ytterligere karakterisere den naturlige progresjonen av MPS VI sykdom; å generere og spre informasjon om pleie og behandling av MPS VI-pasienter til kliniske og medisinske fagfolk; å gi en ressurs til leger og pasienter ved å gi informasjon for å optimalisere pasientbehandling basert på aggregerte data; å karakterisere den kliniske responsen på langtidsbehandling med Naglazyme® (galsulfase); for ytterligere å karakterisere den langsiktige sikkerheten til Naglazyme®-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Mukopolysakkaridose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom)

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

237

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- New South Wales
  - Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australia, 5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
Belgia
- Wallonie
  - Charleroi, Wallonie, Belgia, 6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
Forente stater
- California
  - Irvine, California, Forente stater, 92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, Forente stater, 94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    - Seattle Children's Hospital
Frankrike
- - Paris, Frankrike
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex, Rhône-alpes, Frankrike, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Irland
- - Limerick, Irland
    - Midwestern Regional Hospital
Italia
- - Monza, Italia, 20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali, Catania, Italia, 95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova, Veneto, Italia, 35128
    - Department of Woman's and Child's Health
Litauen
- - Vilnius, Litauen, LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
Nederland
- - Rotterdam, Nederland, 3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
Portugal
- - Porto, Portugal, 4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
Storbritannia
- - Birmingham, Storbritannia, B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London, Storbritannia, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester, Storbritannia, M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford, Storbritannia, M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust
Sverige
- - Stockholm, Sverige
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital
Tyskland
- - Berlin, Tyskland, 13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg, Tyskland, 20246
    - Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Tyskland, 79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Tyskland, 55131
    - Universitätsmedizin
Østerrike
- Steiermark
  - Graz, Steiermark, Østerrike, A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle pasienter med en bekreftet diagnose av MPS VI-sykdom kan delta i CSP. Det er ikke et krav at pasientene som er registrert i CSP får Galsulfase 1mg/kg for å delta da dette er et observasjonsprogram.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Alle pasienter må oppfylle følgende kriterier for å kvalifisere for registrering i CSP:

Pasientens eller pasientens forelder eller juridiske verge, hvis barnet er under 18 år eller ikke kan samtykke, har gitt et signert skjema for pasientinformasjon og autorisasjon.
Pasienten har laboratorieresultater som bekrefter en diagnose av MPS VI-sykdom basert på påvisning av mangelfull ARSB-aktivitet (på fibroblaster, leukocytter eller tørkede blodflekker) og/eller abnormitet på ARSB-genet.
Pasienten er villig til å gjennomgå generelle vurderinger for å etablere baseline-data eller tillate legen å legge inn vurderingsdata som er registrert før CSP-oppføringen hvis tilgjengelig i pasientens medisinske journaler. Generelle vurderinger inkluderer: urin-GAG-nivå, urinproteinnivå, serumprøve for antistoffnivåer, høyde, vekt og pasienthistorie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Observasjonsmessig Ingen inngrep. Dette er et observasjonsprogram.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
For ytterligere å karakterisere den naturlige progresjonen av MPS VI sykdom, uavhengig av behandlingsmodalitet og for å evaluere effekt og sikkerhet behandling med Galsulfase. Tidsramme: minst 15 år	minst 15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Studieleder: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

Hjelpsomme linker

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

22. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2021

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

MPSVI CSP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .