Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mucopolysaccharidosis (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

2. april 2021 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP)

Målene for dette program er: at yderligere karakterisere den naturlige progression af MPS VI sygdom; at generere og formidle information om pleje og behandling af MPS VI-patienter til kliniske og medicinske fagfolk; at levere en ressource til læger og patienter ved at levere information til optimering af patientbehandling baseret på aggregerede data; at karakterisere den kliniske respons på langtidsbehandling med Naglazyme® (galsulfase); for yderligere at karakterisere den langsigtede sikkerhed ved Naglazyme®-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

237

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australien, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Belgien
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgien, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Irland
      • Limerick, Irland
        • Midwestern Regional Hospital
  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Tyskland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Østrig
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Østrig, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter med en bekræftet diagnose af MPS VI-sygdom kan deltage i CSP. Det er ikke et krav, at de patienter, der er tilmeldt CSP, får Galsulfase 1mg/kg for at deltage, da dette er et observationsprogram.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Alle patienter skal opfylde følgende kriterier for at kvalificere sig til optagelse i CSP:

  • Patient eller patientens forælder eller værge, hvis barnet er under 18 år eller ikke er i stand til at give samtykke, har givet en underskrevet patientinformations- og autorisationsformular.
  • Patienten har laboratorieresultater, der bekræfter en diagnose af MPS VI-sygdom baseret på påvisning af mangelfuld ARSB-aktivitet (på fibroblaster, leukocytter eller tørrede blodpletter) og/eller abnormitet på ARSB-genet.
  • Patienten er villig til at gennemgå generelle vurderinger for at etablere baseline-data eller tillader lægen at indtaste vurderingsdata, der er registreret før CSP-indtastning, hvis de er tilgængelige i patientens lægejournaler. Generelle vurderinger omfatter: urin-GAG-niveau, urinproteinniveau, serumprøve for antistofniveauer, højde, vægt og patienthistorie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Observationel
Ingen indgriben. Dette er et observationsprogram.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For yderligere at karakterisere den naturlige progression af MPS VI sygdom, uanset behandlingsmodalitet, og for at evaluere effektivitet og sikkerhedsbehandling med Galsulfase.
Tidsramme: mindst 15 år
mindst 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2005

Først opslået (Skøn)

22. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2021

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MPSVI CSP

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner