Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mukopolisacharydoza (MPS) VI Program nadzoru klinicznego (CSP)

2 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Program nadzoru klinicznego MPS VI (CSP)

Cele tego programu to: dalsze scharakteryzowanie naturalnego postępu choroby MPS VI; generowanie i rozpowszechnianie informacji na temat opieki i leczenia pacjentów z MPS VI wśród personelu klinicznego i medycznego; zapewnienie lekarzom i pacjentom zasobów poprzez dostarczanie informacji w celu optymalizacji opieki nad pacjentem w oparciu o dane zbiorcze; scharakteryzowanie odpowiedzi klinicznej na długotrwałe leczenie Naglazyme® (galsulfaza); w celu dalszego scharakteryzowania długoterminowego bezpieczeństwa leczenia Naglazyme®.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Mukopolisacharydoza VI (MPS VI, zespół Maroteaux-Lamy'ego)

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

237

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- New South Wales
  - Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australia, 5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
Austria
- Steiermark
  - Graz, Steiermark, Austria, A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
Belgia
- Wallonie
  - Charleroi, Wallonie, Belgia, 6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
Francja
- - Paris, Francja
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex, Rhône-alpes, Francja, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Holandia
- - Rotterdam, Holandia, 3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
Irlandia
- - Limerick, Irlandia
    - Midwestern Regional Hospital
Litwa
- - Vilnius, Litwa, LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
Niemcy
- - Berlin, Niemcy, 13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg, Niemcy, 20246
    - Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Niemcy, 79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Niemcy, 55131
    - Universitätsmedizin
Portugalia
- - Porto, Portugalia, 4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
Stany Zjednoczone
- California
  - Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
    - Seattle Children's Hospital
Szwecja
- - Stockholm, Szwecja
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital
Włochy
- - Monza, Włochy, 20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali, Catania, Włochy, 95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova, Veneto, Włochy, 35128
    - Department of Woman's and Child's Health
Zjednoczone Królestwo
- - Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W CSP mogą uczestniczyć wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem choroby MPS VI. Nie jest wymagane, aby pacjenci włączeni do programu CSP otrzymywali galsulfazę w dawce 1 mg/kg, ponieważ jest to program obserwacyjny.

Opis

Kryteria przyjęcia

Wszyscy pacjenci muszą spełniać następujące kryteria, aby zakwalifikować się do programu CSP:

Pacjent lub rodzic lub opiekun prawny pacjenta, jeśli dziecko nie ukończyło 18 roku życia lub nie jest w stanie wyrazić zgody, dostarczył podpisaną Informację o pacjencie i formularz upoważnienia.
Pacjent posiada wyniki badań laboratoryjnych potwierdzające rozpoznanie choroby MPS VI na podstawie wykrycia niedoboru aktywności ARSB (na fibroblastach, leukocytach lub wyschniętych plamkach krwi) i/lub nieprawidłowości w genie ARSB.
Pacjent wyraża chęć poddania się ogólnym ocenom w celu ustalenia danych wyjściowych lub zezwala lekarzowi na wprowadzenie danych z oceny zarejestrowanych przed wejściem do CSP, jeśli są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Ogólna ocena obejmuje: poziom GAG w moczu, poziom białka w moczu, próbkę surowicy pod kątem poziomu przeciwciał, wzrost, wagę i historię pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Obserwacyjny Brak interwencji. To jest program obserwacyjny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Dalsze scharakteryzowanie naturalnego postępu choroby MPS VI, niezależnie od metody leczenia oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia galsulfazą. Ramy czasowe: co najmniej 15 lat	co najmniej 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Dyrektor Studium: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

Przydatne linki

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

MPSVI CSP

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .