Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mukopolysackaridos (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

2 april 2021 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP)

Målen för detta program är: att ytterligare karakterisera den naturliga utvecklingen av MPS VI-sjukdomen; att generera och sprida information om vård och hantering av MPS VI-patienter till klinisk och medicinsk personal; att tillhandahålla en resurs till läkare och patienter genom att tillhandahålla information för att optimera patientvård baserat på aggregerade data; att karakterisera det kliniska svaret på långtidsbehandling med Naglazyme® (galsulfas); för att ytterligare karakterisera den långsiktiga säkerheten av Naglazyme®-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

237

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australien, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Belgien
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgien, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Limerick, Irland
        • Midwestern Regional Hospital
  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu klinikos
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Tyskland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Österrike
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Österrike, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter med en bekräftad diagnos av MPS VI-sjukdom kan delta i CSP. Det är inte ett krav att patienterna som är inskrivna i CSP får Galsulfase 1 mg/kg för att delta eftersom detta är ett observationsprogram.

Beskrivning

Inklusionskriterier

Alla patienter måste uppfylla följande kriterier för att kvalificera sig för registrering i CSP:

  • Patientens eller patientens förälder eller vårdnadshavare, om barnet är under 18 år eller inte kan ge sitt samtycke, har tillhandahållit ett undertecknat formulär för patientinformation och auktorisation.
  • Patienten har laboratorieresultat som bekräftar en diagnos av MPS VI-sjukdom baserat på detektering av bristfällig ARSB-aktivitet (på fibroblaster, leukocyter eller torkade blodfläckar) och/eller abnormitet på ARSB-genen.
  • Patienten är villig att genomgå allmänna bedömningar för att fastställa baslinjedata eller tillåter läkare att ange bedömningsdata som registrerats före CSP-inträde om det finns tillgängligt i patientens medicinska journaler. Allmänna bedömningar inkluderar: urin-GAG-nivå, urinproteinnivå, serumprov för antikroppsnivåer, längd, vikt och patienthistoria.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Observationell
Inget ingripande. Detta är ett observationsprogram.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att ytterligare karakterisera den naturliga utvecklingen av MPS VI-sjukdomen, oavsett behandlingsmodalitet och att utvärdera effekt och säkerhetsbehandling med Galsulfase.
Tidsram: minst 15 år
minst 15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2005

Första postat (Uppskatta)

22 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2021

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MPSVI CSP

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos VI (MPS VI, Maroteaux-Lamys syndrom)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera