Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Мукополисахаридоз (MPS) VI Программа клинического наблюдения (CSP)

2 апреля 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Программа клинического надзора MPS VI (CSP)

Целями этой программы являются: дальнейшая характеристика естественного прогрессирования болезни MPS VI; генерировать и распространять информацию об уходе и ведении пациентов с MPS VI среди клинических и медицинских работников; предоставлять ресурсы врачам и пациентам, предоставляя информацию для оптимизации ухода за пациентами на основе совокупных данных; охарактеризовать клинический ответ на длительное лечение Наглазимом® (галсульфаза); для дальнейшей характеристики долгосрочной безопасности лечения Наглазимом®.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Мукополисахаридоз VI (МПС VI, синдром Марото-Лами)

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

237

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- New South Wales
  - Wentworthville, New South Wales, Австралия, NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Австралия, 4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Австралия
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco, Western Australia, Австралия, 6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
Австрия
- Steiermark
  - Graz, Steiermark, Австрия, A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
Бельгия
- Wallonie
  - Charleroi, Wallonie, Бельгия, 6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
Германия
- - Berlin, Германия, 13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg, Германия, 20246
    - Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Германия, 79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Германия, 30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Германия, 55131
    - Universitätsmedizin
Ирландия
- - Limerick, Ирландия
    - Midwestern Regional Hospital
Италия
- - Monza, Италия, 20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali, Catania, Италия, 95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova, Veneto, Италия, 35128
    - Department of Woman's and Child's Health
Литва
- - Vilnius, Литва, LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды, 3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
Португалия
- - Porto, Португалия, 4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
Соединенное Королевство
- - Birmingham, Соединенное Королевство, B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust
Соединенные Штаты
- California
  - Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    - Seattle Children's Hospital
Франция
- - Paris, Франция
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex, Rhône-alpes, Франция, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Швеция
- - Stockholm, Швеция
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты с подтвержденным диагнозом МПС VI могут участвовать в CSP. Пациенты, включенные в CSP, не обязаны получать галсульфазу 1 мг/кг для участия, так как это программа наблюдения.

Описание

Критерии включения

Все пациенты должны соответствовать следующим критериям для участия в программе CSP:

Пациент или его родитель или законный опекун, если ребенку не исполнилось 18 лет или он не может дать согласие, предоставил подписанную форму информации и разрешения пациента.
У пациента есть результаты лабораторных исследований, подтверждающие диагноз заболевания МПС VI на основании обнаружения недостаточной активности ARSB (в фибробластах, лейкоцитах или высохших пятнах крови) и/или аномалии гена ARSB.
Пациент готов пройти общее обследование для установления исходных данных или разрешает врачу вводить данные оценки, записанные до ввода CSP, если они имеются в медицинской карте пациента. Общие оценки включают: уровень ГАГ в моче, уровень белка в моче, образец сыворотки на уровень антител, рост, вес и историю болезни.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Наблюдательный Без вмешательства. Это наблюдательная программа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Чтобы дополнительно охарактеризовать естественное прогрессирование заболевания МПС VI, независимо от метода лечения, и оценить эффективность и безопасность лечения галсульфазой. Временное ограничение: не менее 15 лет	не менее 15 лет

Мера результата

Временное ограничение

Чтобы дополнительно охарактеризовать естественное прогрессирование заболевания МПС VI, независимо от метода лечения, и оценить эффективность и безопасность лечения галсульфазой.

Временное ограничение: не менее 15 лет

не менее 15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

Директор по исследованиям: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

Полезные ссылки

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)