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Mucopolisaccaridosi (MPS) VI Programma di sorveglianza clinica (CSP)

2 aprile 2021 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Programma di Sorveglianza Clinica (CSP)

Gli obiettivi di questo programma sono: caratterizzare ulteriormente la progressione naturale della malattia MPS VI; generare e diffondere informazioni sulla cura e la gestione dei pazienti affetti da MPS VI ai professionisti clinici e medici; fornire una risorsa a medici e pazienti fornendo informazioni per ottimizzare l'assistenza ai pazienti sulla base di dati aggregati; caratterizzare la risposta clinica al trattamento a lungo termine con Naglazyme® (galsulfase); per caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine del trattamento con Naglazyme®.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

237

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Austria
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Austria, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
  • Belgio
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgio, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Germania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Irlanda
      • Limerick, Irlanda
        • Midwestern Regional Hospital
  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con diagnosi confermata di malattia MPS VI possono partecipare al CSP. Non è un requisito che i pazienti arruolati nel CSP ricevano Galsulfase 1 mg/kg per partecipare poiché si tratta di un programma osservazionale.

Descrizione

Criterio di inclusione

Tutti i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri per qualificarsi per l'iscrizione al CSP:

  • Il paziente o il genitore o il tutore legale del paziente, se il bambino ha meno di 18 anni o non è in grado di dare il consenso, ha fornito un modulo di autorizzazione e informazioni sul paziente firmato.
  • Il paziente ha risultati di laboratorio che confermano una diagnosi di malattia MPS VI basata sul rilevamento di attività ARSB carente (su fibroblasti, leucociti o macchie di sangue essiccato) e/o anomalia sul gene ARSB.
  • Il paziente è disposto a sottoporsi a valutazioni generali per stabilire i dati di riferimento o consente al medico di inserire i dati di valutazione registrati prima dell'ingresso nel CSP, se disponibili nella cartella clinica del paziente. Le valutazioni generali includono: livello di GAG urinario, livello di proteine ​​urinarie, campione di siero per livelli di anticorpi, altezza, peso e anamnesi del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Osservativo
Nessun intervento. Questo è un programma di osservazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Caratterizzare ulteriormente la progressione naturale della malattia MPS VI, indipendentemente dalla modalità di trattamento e valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Galsulfase.
Lasso di tempo: almeno 15 anni
almeno 15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

22 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MPSVI CSP

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi VI (MPS VI, sindrome di Maroteaux-Lamy)

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