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Mucopolisacaridosis (MPS) VI Programa de Vigilancia Clínica (CSP)

2 de abril de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Programa de Vigilancia Clínica MPS VI (CSP)

Los objetivos de este programa son: caracterizar aún más la progresión natural de la enfermedad MPS VI; generar y difundir información sobre el cuidado y manejo de pacientes con MPS VI a profesionales médicos y clínicos; proporcionar un recurso a médicos y pacientes proporcionando información para optimizar la atención al paciente basada en datos agregados; caracterizar la respuesta clínica al tratamiento a largo plazo con Naglazyme® (galsulfasa); caracterizar aún más la seguridad a largo plazo del tratamiento con Naglazyme®.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

237

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Alemania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Australia
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Austria
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Austria, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
  • Bélgica
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Bélgica, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Irlanda
      • Limerick, Irlanda
        • Midwestern Regional Hospital
  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu klinikos
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad MPS VI pueden participar en el CSP. No es un requisito que los pacientes inscritos en el CSP reciban Galsulfase 1mg/kg para participar ya que este es un programa observacional.

Descripción

Criterios de inclusión

Todos los pacientes deben cumplir con los siguientes criterios para calificar para la inscripción en el CSP:

  • El paciente o el padre o tutor legal del paciente, si el niño es menor de 18 años o no puede dar su consentimiento, ha proporcionado un Formulario de autorización e información del paciente firmado.
  • El paciente tiene resultados de laboratorio que confirman un diagnóstico de enfermedad MPS VI basado en la detección de actividad ARSB deficiente (en fibroblastos, leucocitos o gotas de sangre seca) y/o anormalidad en el gen ARSB.
  • El paciente está dispuesto a someterse a evaluaciones generales para establecer datos de referencia o permite que el médico ingrese los datos de evaluación registrados antes de la entrada del CSP si están disponibles en los registros médicos del paciente. Las evaluaciones generales incluyen: nivel de GAG ​​en orina, nivel de proteína en orina, muestra de suero para niveles de anticuerpos, altura, peso e historial del paciente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
De observación
Sin intervención. Este es un programa de observación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Caracterizar aún más la progresión natural de la enfermedad MPS VI, independientemente de la modalidad de tratamiento y evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con galsulfasa.
Periodo de tiempo: al menos 15 años
al menos 15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2021

Última verificación

1 de enero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MPSVI CSP

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis VI (MPS VI, Síndrome de Maroteaux-Lamy)

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