鉄キレート療法とフリードライヒ運動失調症
2009年3月3日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
フリードライヒ運動失調症における鉄キレート療法の効果。試験フェーズ I/II
フラタキシン遺伝子の拡大に起因する常染色体劣性疾患であるフリードライヒ運動失調症は、ミトコンドリア呼吸鎖に対する鉄誘発性損傷に起因することが示されています。
短鎖キノン (イデベノン) でフリーラジカルを緩衝すると、患者は心筋症から保護されますが、CNS への関与は保護されません。
中枢神経系鉄の除去は、疾患の神経症状の影響を制限するはずです。
調査の概要
詳細な説明
現在の臨床試験は、治療の耐性/有効性を定義することを目的とした、希少疾患の枠組みのコンテキストにおける単一中心のオープンフェーズ 1-2 試験です。
包含基準: 最低年齢: 13 歳 フランス、パリのネッカー・エンファン・マラデス病院、遺伝学科でフォローアップ
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75015
- Necker Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 最低年齢: 13 歳
- フラタキシン遺伝子変異の分子的確認
- 鉄過剰評価
- 乳酸の存在
- イデベノン治療に対する超音波検査の反応
- 女の子のための妊娠の尿検査
- 男性の禁欲
- 情報の同意
除外基準:
- 鉄代謝の障害なし
- イデベノンに反応なし
- フリードライヒ未確認
- 多核好中球 <2 x 109/L またはヘモグロビン < 8g/dL
- 他の治験への参加なし
- プロトコルに対する患者の遵守に関する疑い
- X線検査を受けることができないか、または骨格に鉄物質が存在する
- 妊娠中の女性
- 社会保険の不在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
鉄キレート介入
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鉄キレート介入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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画像による TO および month2 での鉄過剰の評価
時間枠：月:0、1、2、4、6
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月:0、1、2、4、6
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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臨床的（毎月）および生物学的パラメーターのフォローアップ（血球数、
時間枠：毎週
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毎週
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血漿鉄、フェリチン、トランスフェリン、肝酵素）
時間枠：毎月
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毎月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年3月1日
一次修了 (実際)
2008年3月1日
研究の完了 (実際)
2008年3月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月16日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2009年3月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2009年3月3日
最終確認日
2007年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。