Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Järn-kelatbehandling och Friedreich-ataxi

3 mars 2009 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt av järnkelaterande terapi vid Friedreich-ataxi. Studie Fas I/II

Friedreich-ataxi, ett autosomalt recessivt tillstånd, som tillskrivs frataxingen-expansion, har visat sig vara ett resultat av en järninducerad skada på den mitokondriella andningskedjan. Att buffra fria radikaler med kortkedjiga kinoner (Idebenone) skyddar patienterna mot kardiomyopati men inte CNS-inblandning. Att ta bort CNS-järn bör begränsa effekten av sjukdomens neurologiska symtom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den aktuella kliniska prövningen är en monocentrisk öppen fas 1-2-studie i ramverket för sällsynta sjukdomar, som syftar till att definiera toleransen/effekten av behandlingen.

Inklusionskriterier: minimiålder: 13 år Uppföljning vid avdelningen för genetik, sjukhuset Necker-Enfants Malades, Paris, Frankrike

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Minimiålder: 13 år
  2. Molekylär bekräftelse av frataxingenmutation
  3. Järnöverbelastningsutvärdering
  4. Förekomst av laktat
  5. Ekografisvar på Idebenone-behandling
  6. Urinprov av graviditet för flickor
  7. Sexuell avhållsamhet för män
  8. Informationssamtycke

Exklusions kriterier:

  1. Ingen störning av järnmetabolismen
  2. Inget svar på Idebenone
  3. Friedreich inte bekräftad
  4. Polynukleära neutrofiler <2 x 109/L eller hemoglobin < 8g/dL
  5. Inget deltagande i annan rättegång
  6. Tvivlar på patientens överensstämmelse med protokollet
  7. Omöjlighet att genomgå röntgenundersökning eller närvaro av järnmaterial i ryggraden
  8. Gravid kvinna
  9. Avsaknad av socialförsäkring.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 1
Järnkelaterande intervention
Läkemedel: Järnkelaterande intervention
Järnkelaterande intervention

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
bedömning av järnöverbelastning vid TO och månad2 genom bildspråk
Tidsram: vid månader :0, 1 ,2 ,4 ,6
vid månader :0, 1 ,2 ,4 ,6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Klinisk (månatlig) och biologisk parameteruppföljning (blodbild,
Tidsram: varje vecka
varje vecka
plasmajärn, ferritin, transferrin och leverenzymer)
Tidsram: varje månad
varje månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2005

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2008

Avslutad studie (FAKTISK)

1 mars 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2005

Första postat (UPPSKATTA)

23 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

4 mars 2009

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2009

Senast verifierad

1 mars 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P041201
  • PCR 05001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera