철 킬레이트 요법과 프리드라이히 운동 실조증
2009년 3월 3일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Friedreich 운동 실조증에서 철 킬레이트 요법의 효과. 연구 단계 I/II
프라탁신 유전자 확장으로 인한 상염색체 열성 상태인 프리드라이히 운동실조증은 미토콘드리아 호흡 사슬에 대한 철 유발 손상의 결과인 것으로 나타났습니다.
단쇄 퀴논(이데베논)으로 자유 라디칼을 완충하면 환자를 심근병증으로부터 보호하지만 CNS 침범은 방지합니다.
CNS 철분을 제거하면 질병의 신경학적 증상의 영향을 제한해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
현재 임상 시험은 치료의 내약성/효능을 정의하는 것을 목표로 하는 희귀 질환 프레임워크의 맥락에서 단일 중심 개방형 1-2상 시험입니다.
포함 기준: 최소 연령: 13세 프랑스 파리의 Necker-Enfants Malades 병원 유전학부 후속 조치
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- Necker Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 최소 연령: 13세
- 프라탁신 유전자 돌연변이의 분자적 확인
- 철 과부하 평가
- 젖산염의 존재
- Idebenone 치료에 대한 초음파 반응
- 소녀를위한 임신의 소변 검사
- 남성의 성적 금욕
- 정보동의
제외 기준:
- 철분 대사 방해 없음
- Idebenone에 대한 응답 없음
- 확인되지 않은 프리드라이히
- 다핵 호중구 <2 x 109/L 또는 헤모글로빈 < 8g/dL
- 다른 시험에 참여하지 않음
- 프로토콜에 대한 환자의 준수 여부에 대한 의심
- X-ray 검사 불가 또는 척추에 철 성분 존재
- 임산부
- 사회 보험의 부재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 1
철 킬레이트 개입
|
철 킬레이트 개입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
이미지에 의한 TO 및 월 2의 철 과부하 평가
기간: 월 :0, 1 ,2 ,4 ,6
|
월 :0, 1 ,2 ,4 ,6
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
임상(월간) 및 생물학적 파라미터 추적(혈구 수,
기간: 주간
|
주간
|
|
혈장 철, 페리틴, 트랜스페린 및 간 효소)
기간: 매달
|
매달
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 16일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2009년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2009년 3월 3일
마지막으로 확인됨
2007년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
철 킬레이트 개입에 대한 임상 시험
-
Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital아직 모집하지 않음
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모집하지 않고 적극적으로
-
Hospices Civils de Lyon아직 모집하지 않음
-
Guangzhou Women and Children's Medical Center아직 모집하지 않음NEC - 괴사성 장염
-
South China Normal University모집하지 않고 적극적으로
-
ICIM International S.r.l.아직 모집하지 않음