Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Chelatační terapie železa a Friedreichova ataxie

3. března 2009 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Účinek chelatační terapie železa u Friedreichovy ataxie. Fáze studie I/II

Friedreichova ataxie, autozomálně recesivní stav, připisovaný expanzi genu frataxinu, je důsledkem poškození mitochondriálního dýchacího řetězce vyvolaného železem. Pufrování volných radikálů chinony s krátkým řetězcem (Idebenone) chrání pacienty před kardiomyopatií, ale ne před postižením CNS. Odstranění železa z CNS by mělo omezit dopad neurologických příznaků onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Současná klinická studie je monocentrická otevřená studie fáze 1-2 v kontextu rámce vzácných onemocnění, jejímž cílem je definovat toleranci/účinnost léčby.

Kritéria pro zařazení: minimální věk: 13 let Sledování na oddělení genetiky, Hospital Necker-Enfants Malades, Paříž, Francie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Necker Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Minimální věk: 13 let
  2. Molekulární potvrzení mutace genu frataxinu
  3. Vyhodnocení přetížení železem
  4. Přítomnost laktátu
  5. Echografická odpověď na léčbu idebenonem
  6. Těhotenský test na moč pro dívky
  7. Sexuální abstinence pro muže
  8. Informační souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Žádná porucha metabolismu železa
  2. Žádná odpověď na Idebenone
  3. Friedreich nepotvrzeno
  4. Polynukleární neutrofily <2 x 109/l nebo hemoglobin < 8 g/dl
  5. Žádná účast na jiném pokusu
  6. Pochybnosti ohledně dodržování protokolu pacientem
  7. Nemožnost podstoupit rentgenové vyšetření nebo přítomnost železného materiálu v páteři
  8. Těhotná žena
  9. Absence sociálního pojištění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Intervence chelátování železa
Lék: Intervence chelátování železa
Intervence chelátování železa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
hodnocení přetížení železem v TO a měsíc2 pomocí snímků
Časové okno: v měsících :0, 1 ,2 ,4 ,6
v měsících :0, 1 ,2 ,4 ,6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sledování klinických (měsíčních) a biologických parametrů (krevní obraz,
Časové okno: týdně
týdně
plazmatické železo, feritin, transferin a jaterní enzymy)
Časové okno: každý měsíc
každý měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2005

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2005

První zveřejněno (ODHAD)

23. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

4. března 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2009

Naposledy ověřeno

1. března 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P041201
  • PCR 05001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intervence chelátování železa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit