铁螯合疗法和弗里德赖希共济失调
2009年3月3日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
铁螯合疗法对弗里德赖希共济失调的影响。研究一期/二期
Friedreich 共济失调是一种常染色体隐性遗传病，归因于 frataxin 基因扩增，已被证明是由铁诱导的线粒体呼吸链损伤引起的。
用短链醌（艾地苯醌）缓冲自由基可以保护患者免受心肌病的侵害，但不会影响中枢神经系统。
去除中枢神经系统铁应限制疾病神经系统症状的影响。
研究概览
详细说明
目前的临床试验是在罕见疾病框架下进行的单中心开放 1-2 期试验，旨在确定治疗的耐受性/疗效。
纳入标准：最低年龄：13 岁在法国巴黎 Necker-Enfants Malades 医院遗传学系跟进
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Paris、法国、75015
- Necker Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 最低年龄：13岁
- frataxin基因突变的分子确认
- 铁过载评估
- 存在乳酸
- 对艾地苯醌治疗的回声描记法反应
- 女孩妊娠尿检
- 男性禁欲
- 信息同意
排除标准：
- 无铁代谢紊乱
- 对艾地苯醌无反应
- 弗里德赖希未确认
- 多核中性粒细胞 <2 x 109/L 或血红蛋白 < 8g/dL
- 没有参加其他试验
- 怀疑患者对方案的依从性
- 无法进行 X 光检查或骨干中存在铁物质
- 孕妇
- 没有社会保险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
铁螯合干预
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铁螯合干预
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过图像评估 TO 和 month2 的铁过载
大体时间：在月份：0、1、2、4、6
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在月份：0、1、2、4、6
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
临床（每月）和生物学参数随访（血细胞计数，
大体时间：每周
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每周
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血浆铁、铁蛋白、转铁蛋白和肝酶）
大体时间：每个月
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每个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年3月1日
初级完成 (实际的)
2008年3月1日
研究完成 (实际的)
2008年3月1日
研究注册日期
首次提交
2005年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2005年9月16日
首次发布 (估计)
2005年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2009年3月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2009年3月3日
最后验证
2007年3月1日
更多信息
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