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Eisenchelattherapie und Friedreich-Ataxie

3. März 2009 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wirkung der Eisen-Chelat-Therapie bei Friedreich-Ataxie. Studienphase I/II

Es wurde gezeigt, dass die Friedreich-Ataxie, eine autosomal-rezessive Erkrankung, die der Frataxin-Genexpansion zugeschrieben wird, aus einer eiseninduzierten Schädigung der mitochondrialen Atmungskette resultiert. Die Pufferung freier Radikale mit kurzkettigen Chinonen (Idebenon) schützt die Patienten vor einer Kardiomyopathie, aber nicht vor einer ZNS-Beteiligung. Die Entfernung von ZNS-Eisen sollte die Auswirkungen der neurologischen Symptome der Krankheit begrenzen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der aktuellen klinischen Studie handelt es sich um eine monozentrische offene Phase-1-2-Studie im Kontext seltener Erkrankungen, die darauf abzielt, die Verträglichkeit/Wirksamkeit der Behandlung zu definieren.

Einschlusskriterien: Mindestalter: 13 Jahre Nachuntersuchung in der Abteilung für Genetik, Krankenhaus Necker-Enfants Malades, Paris, Frankreich

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Necker Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mindestalter: 13 Jahre
  2. Molekulare Bestätigung der Frataxin-Genmutation
  3. Bewertung der Eisenüberladung
  4. Vorhandensein von Laktat
  5. Reaktion der Echographie auf die Behandlung mit Idebenon
  6. Urintest der Schwangerschaft für Mädchen
  7. Sexuelle Abstinenz für Männer
  8. Informationseinwilligung

Ausschlusskriterien:

  1. Keine Störung des Eisenstoffwechsels
  2. Keine Reaktion auf Idebenone
  3. Friedreich nicht bestätigt
  4. Polynukleäre Neutrophile < 2 x 109/L oder Hämoglobin < 8 g/dL
  5. Keine Teilnahme an anderen Studien
  6. Zweifel an der Compliance des Patienten mit dem Protokoll
  7. Unmöglichkeit einer Röntgenuntersuchung oder Vorhandensein von Eisenmaterial im Rückgrat
  8. Schwangere Frau
  9. Fehlende Sozialversicherung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Intervention mit Eisenchelat
Arzneimittel: Intervention mit Eisenchelat
Intervention mit Eisenchelat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beurteilung der Eisenüberladung bei TO und Monat2 durch Bilder
Zeitfenster: in den Monaten: 0, 1, 2, 4, 6
in den Monaten: 0, 1, 2, 4, 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Klinische (monatliche) und biologische Parameterkontrolle (Blutbild,
Zeitfenster: wöchentlich
wöchentlich
Plasmaeisen, Ferritin, Transferrin und Leberenzyme)
Zeitfenster: jeden Monat
jeden Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

23. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

4. März 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2009

Zuletzt verifiziert

1. März 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P041201
  • PCR 05001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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