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Thérapie chélatrice du fer et Ataxie de Friedreich

3 mars 2009 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effet de la thérapie chélatrice du fer dans l'ataxie de Friedreich. Phase I/II de l'étude

Il a été démontré que l'ataxie de Friedreich, une maladie autosomique récessive attribuée à l'expansion du gène de la frataxine, résulte d'une lésion induite par le fer de la chaîne respiratoire mitochondriale. Le tamponnement des radicaux libres avec des quinones à chaîne courte (Idebenone) protège les patients contre la cardiomyopathie mais pas l'atteinte du SNC. L'élimination du fer du SNC devrait limiter l'impact des symptômes neurologiques de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai clinique en cours est un essai monocentrique ouvert de phase1-2 dans le cadre des maladies rares, visant à définir la tolérance/efficacité du traitement.

Critères d'inclusion : âge minimum : 13 ans Suivi au Service de Génétique, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris, France

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Necker Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge minimum : 13 ans
  2. Confirmation moléculaire de la mutation du gène de la frataxine
  3. Évaluation de la surcharge en fer
  4. Présence de lactate
  5. Réponse échographique au traitement à l'idébénone
  6. Test urinaire de grossesse pour les filles
  7. Abstinence sexuelle pour les hommes
  8. Consentement aux informations

Critère d'exclusion:

  1. Pas de perturbation du métabolisme du fer
  2. Pas de réponse à Idebenone
  3. Friedreich non confirmé
  4. Polynucléaires neutrophiles <2 x 109/L ou hémoglobine < 8g/dL
  5. Aucune participation à un autre essai
  6. Doute sur la conformité du patient au protocole
  7. Impossibilité de subir un examen radiologique ou présence de fer dans la colonne vertébrale
  8. Femmes enceintes
  9. Absence d'assurance sociale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 1
Intervention chélatant le fer
Médicament: Intervention chélatant le fer
Intervention chélatant le fer

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
évaluation de la surcharge en fer à TO et mois2 par imagerie
Délai: aux mois :0, 1 ,2 ,4 ,6
aux mois :0, 1 ,2 ,4 ,6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Suivi des paramètres cliniques (mensuel) et biologique (numération formule sanguine,
Délai: hebdomadaire
hebdomadaire
fer plasmatique, ferritine, transferrine et enzymes hépatiques)
Délai: tous les mois
tous les mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2005

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mars 2008

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2005

Première publication (ESTIMATION)

23 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

4 mars 2009

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2009

Dernière vérification

1 mars 2007

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P041201
  • PCR 05001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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