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Terapia Quelante de Ferro e Ataxia de Friedreich

3 de março de 2009 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efeito da Terapia Quelante de Ferro na Ataxia de Friedreich. Estudo Fase I/II

A ataxia de Friedreich, uma condição autossômica recessiva, atribuída à expansão do gene da frataxina, resultou de uma lesão induzida pelo ferro na cadeia respiratória mitocondrial. O tamponamento dos radicais livres com quinonas de cadeia curta (idebenona) protege os pacientes contra a cardiomiopatia, mas não contra o envolvimento do SNC. A remoção do ferro do SNC deve limitar o impacto dos sintomas neurológicos da doença.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O presente ensaio clínico é um ensaio monocêntrico aberto de fase1-2 no contexto das doenças raras, com o objetivo de definir a tolerância/eficácia do tratamento.

Critérios de inclusão: idade mínima: 13 anos Acompanhamento no Departamento de Genética, Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, França

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Necker Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade mínima: 13 anos
  2. Confirmação molecular da mutação do gene da frataxina
  3. Avaliação de sobrecarga de ferro
  4. Presença de lactato
  5. Resposta da ecografia ao tratamento com idebenona
  6. Teste urinário de gravidez para meninas
  7. Abstinência sexual para homens
  8. Consentimento de informação

Critério de exclusão:

  1. Sem perturbação do metabolismo do ferro
  2. Sem resposta à Idebenona
  3. Friedreich não confirmado
  4. Neutrófilos polinucleares <2 x 109/L ou hemoglobina < 8g/dL
  5. Nenhuma participação em outro ensaio
  6. Dúvida quanto à adesão do paciente ao protocolo
  7. Impossibilidade de realizar exame de raio-X ou presença de material de ferro na coluna vertebral
  8. mulheres grávidas
  9. Ausência de seguro social.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 1
Intervenção quelante de ferro
Medicamento: Intervenção quelante de ferro
Intervenção quelante de ferro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
avaliação da sobrecarga de ferro no TO e no mês2 por imagens
Prazo: nos meses: 0, 1 ,2 ,4 ,6
nos meses: 0, 1 ,2 ,4 ,6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Acompanhamento clínico (mensal) e de parâmetros biológicos (hemograma,
Prazo: semanalmente
semanalmente
ferro plasmático, ferritina, transferrina e enzimas hepáticas)
Prazo: Todos os meses
Todos os meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2005

Conclusão Primária (REAL)

1 de março de 2008

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de setembro de 2005

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

4 de março de 2009

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2009

Última verificação

1 de março de 2007

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P041201
  • PCR 05001

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