Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

IJzer-chelaattherapie en Friedreich Ataxie

3 maart 2009 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effect van ijzer-chelerende therapie bij ataxie van Friedreich. Studie Fase I/II

Er is aangetoond dat ataxie van Friedreich, een autosomaal recessieve aandoening die wordt toegeschreven aan expansie van het frataxinegen, het gevolg is van een door ijzer veroorzaakt letsel aan de mitochondriale ademhalingsketen. Het bufferen van vrije radicalen met chinonen met een korte keten (Idebenone) beschermt de patiënten tegen cardiomyopathie, maar niet tegen betrokkenheid van het CZS. Het verwijderen van CZS-ijzer zou de impact van de neurologische symptomen van de ziekte moeten beperken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige klinische studie is een monocentrische open fase1-2 studie in de context van zeldzame ziekten, gericht op het bepalen van de tolerantie/werkzaamheid van de behandeling.

Inclusiecriteria: minimumleeftijd: 13 jaar Follow-up in de afdeling Genetica, Hospital Necker-Enfants Malades, Parijs, Frankrijk

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Necker Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Minimale leeftijd: 13 jaar
  2. Moleculaire bevestiging van frataxine-genmutatie
  3. Evaluatie van ijzerstapeling
  4. Aanwezigheid van lactaat
  5. Echografie-respons op behandeling met Idebenone
  6. Urinetest van zwangerschap voor meisjes
  7. Seksuele onthouding voor mannen
  8. Informatie toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Geen verstoring van de ijzerstofwisseling
  2. Geen reactie op Idebenone
  3. Friedreich niet bevestigd
  4. Polynucleaire neutrofielen <2 x 109/L of hemoglobine < 8g/dL
  5. Geen deelname aan ander onderzoek
  6. Twijfel over de naleving van het protocol door de patiënt
  7. Onmogelijkheid om röntgenonderzoek te ondergaan of aanwezigheid van ijzermateriaal in de ruggengraat
  8. Zwangere vrouw
  9. Afwezigheid van sociale verzekeringen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 1
IJzerchelerende interventie
Geneesmiddel: IJzerchelerende interventie
IJzerchelerende interventie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
beoordeling van ijzerstapeling bij TO en maand2 door middel van beelden
Tijdsspanne: bij maanden :0, 1 ,2 ,4 ,6
bij maanden :0, 1 ,2 ,4 ,6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Klinische (maandelijkse) en biologische parameteropvolging (bloedbeeld,
Tijdsspanne: wekelijks
wekelijks
plasma-ijzer, ferritine, transferrine en leverenzymen)
Tijdsspanne: elke maand
elke maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2008

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2005

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

4 maart 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2009

Laatst geverifieerd

1 maart 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P041201
  • PCR 05001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren