Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapia ferrochelante e atassia di Friedreich

3 marzo 2009 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effetto della terapia chelante del ferro nell'atassia di Friedreich. Studio Fase I/II

L'atassia di Friedreich, una condizione autosomica recessiva, attribuita all'espansione del gene della fratassina, ha dimostrato di derivare da una lesione indotta dal ferro alla catena respiratoria mitocondriale. Il tamponamento dei radicali liberi con chinoni a catena corta (Idebenone) protegge i pazienti dalla cardiomiopatia ma non dal coinvolgimento del SNC. La rimozione del ferro dal sistema nervoso centrale dovrebbe limitare l'impatto dei sintomi neurologici della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'attuale studio clinico è uno studio monocentrico aperto di fase 1-2 nel contesto delle malattie rare, finalizzato all'obiettivo di definire la tolleranza/efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione: età minima: 13 anni Follow-up presso il Dipartimento di Genetica, Hospital Necker-Enfants Malades, Parigi, Francia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età minima: 13 anni
  2. Conferma molecolare della mutazione del gene della fratassina
  3. Valutazione del sovraccarico di ferro
  4. Presenza di lattato
  5. Risposta ecografica al trattamento con Idebenone
  6. Test urinario di gravidanza per ragazze
  7. Astinenza sessuale per gli uomini
  8. Consenso informativo

Criteri di esclusione:

  1. Nessun disturbo del metabolismo del ferro
  2. Nessuna risposta all'Idebenone
  3. Friedrich non confermato
  4. Neutrofili polinucleari <2 x 109/L o emoglobina < 8 g/dL
  5. Nessuna partecipazione ad altra prova
  6. Dubbio sulla compliance del paziente al protocollo
  7. Impossibilità di sottoporsi a esame radiografico o presenza di materiale ferroso nella spina dorsale
  8. Donne incinte
  9. Assenza di previdenza sociale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
Intervento chelante del ferro
Droga: Intervento chelante del ferro
Intervento chelante del ferro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
valutazione del sovraccarico di ferro a TO e month2 mediante immagini
Lasso di tempo: a mesi :0, 1 ,2 ,4 ,6
a mesi :0, 1 ,2 ,4 ,6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Follow-up dei parametri clinici (mensili) e biologici (emocromo,
Lasso di tempo: settimanalmente
settimanalmente
ferro plasmatico, ferritina, transferrina ed enzimi epatici)
Lasso di tempo: ogni mese
ogni mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2008

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

23 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

4 marzo 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2009

Ultimo verificato

1 marzo 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P041201
  • PCR 05001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassia di Friedrich

Prove cliniche su Intervento chelante del ferro

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Belarus

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi