Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia chelatująca żelazo i ataksja Friedreicha

3 marca 2009 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wpływ terapii chelatującej żelazo w ataksji Friedreicha. Faza studiów I/II

Wykazano, że ataksja Friedreicha, choroba autosomalna recesywna, przypisywana ekspansji genu frataksyny, jest wynikiem wywołanego żelazem uszkodzenia mitochondrialnego łańcucha oddechowego. Buforowanie wolnych rodników krótkołańcuchowymi chinonami (idebenonem) chroni pacjentów przed kardiomiopatią, ale nie przed zajęciem OUN. Usunięcie żelaza z OUN powinno ograniczyć wpływ objawów neurologicznych choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecne badanie kliniczne jest monocentrycznym badaniem otwartym fazy 1-2 w kontekście ram rzadkich chorób, którego celem jest określenie tolerancji/skuteczności leczenia.

Kryteria włączenia: minimalny wiek: 13 lat Kontynuacja w Dept of Genetics, Hospital Necker-Enfants Malades, Paryż, Francja

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Necker Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Minimalny wiek: 13 lat
  2. Molekularne potwierdzenie mutacji genu frataksyny
  3. Ocena przeciążenia żelazem
  4. Obecność mleczanu
  5. Echografia odpowiedzi na leczenie idebenonem
  6. Test ciążowy z moczu dla dziewcząt
  7. Wstrzemięźliwość seksualna dla mężczyzn
  8. Zgoda informacyjna

Kryteria wyłączenia:

  1. Brak zaburzeń metabolizmu żelaza
  2. Brak odpowiedzi na Idebenone
  3. Friedreich niepotwierdzony
  4. Neutrofile wielojądrzaste <2 x 109/l lub hemoglobina < 8 g/dl
  5. Brak udziału w innym badaniu
  6. Wątpliwości co do przestrzegania przez pacjenta protokołu
  7. Brak możliwości poddania się badaniu rentgenowskiemu lub obecność materiału żelaznego w kręgosłupie
  8. Kobiety w ciąży
  9. Brak ubezpieczenia społecznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Interwencja chelatująca żelazo
Lek: Interwencja chelatująca żelazo
Interwencja chelatująca żelazo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
ocena przeciążenia żelazem w TO i miesiącu 2 za pomocą obrazów
Ramy czasowe: w miesiącach: 0, 1 ,2 ,4 ,6
w miesiącach: 0, 1 ,2 ,4 ,6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kontrola parametrów klinicznych (comiesięcznych) i biologicznych (morfologia krwi,
Ramy czasowe: co tydzień
co tydzień
żelazo w osoczu, ferrytyna, transferyna i enzymy wątrobowe)
Ramy czasowe: co miesiąc
co miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 marca 2009

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2009

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2007

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P041201
  • PCR 05001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Interwencja chelatująca żelazo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj