- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00224640
Terapia quelante de hierro y ataxia de Friedreich
3 de marzo de 2009 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Efecto de la terapia quelante de hierro en la ataxia de Friedreich. Estudio Fase I/II
Se ha demostrado que la ataxia de Friedreich, una afección autosómica recesiva, atribuida a la expansión del gen de la frataxina, resulta de una lesión inducida por el hierro en la cadena respiratoria mitocondrial.
La amortiguación de los radicales libres con quinonas de cadena corta (idebenona) protege a los pacientes contra la miocardiopatía pero no contra la afectación del SNC.
La eliminación del hierro del SNC debería limitar el impacto de los síntomas neurológicos de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo clínico actual es un ensayo monocéntrico abierto de fase 1-2 en el contexto del marco de las enfermedades raras, con el objetivo de definir la tolerancia/eficacia del tratamiento.
Criterios de inclusión: edad mínima: 13 años Seguimiento en el Departamento de Genética, Hospital Necker-Enfants Malades, París, Francia
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Necker Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad mínima: 13 años
- Confirmación molecular de la mutación del gen de la frataxina
- Evaluación de sobrecarga de hierro
- Presencia de lactato
- Respuesta ecográfica al tratamiento con idebenona
- Prueba de orina de embarazo para niñas.
- Abstinencia sexual para hombres.
- Consentimiento de información
Criterio de exclusión:
- Sin alteración del metabolismo del hierro.
- Sin respuesta a la idebenona
- Friedreich no confirmado
- Neutrófilos polinucleares <2 x 109/L o hemoglobina < 8 g/dL
- Sin participación en otro ensayo
- Duda sobre el cumplimiento del protocolo por parte del paciente
- Imposibilidad de someterse a un examen de rayos X o presencia de material de hierro en la columna vertebral
- Mujeres embarazadas
- Ausencia de seguro social.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
EXPERIMENTAL: 1
Intervención quelante de hierro
|
Intervención quelante de hierro
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
evaluación de la sobrecarga de hierro en TO y mes2 por imágenes
Periodo de tiempo: a los meses :0, 1 ,2 ,4 ,6
|
a los meses :0, 1 ,2 ,4 ,6
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Seguimiento de parámetros clínicos (mensual) y biológicos (hemograma,
Periodo de tiempo: semanalmente
|
semanalmente
|
hierro plasmático, ferritina, transferrina y enzimas hepáticas)
Periodo de tiempo: cada meses
|
cada meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2005
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de marzo de 2008
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de marzo de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2005
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
23 de septiembre de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
4 de marzo de 2009
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2009
Última verificación
1 de marzo de 2007
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
Otros números de identificación del estudio
- P041201
- PCR 05001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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