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Terapia quelante de hierro y ataxia de Friedreich

3 de marzo de 2009 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efecto de la terapia quelante de hierro en la ataxia de Friedreich. Estudio Fase I/II

Se ha demostrado que la ataxia de Friedreich, una afección autosómica recesiva, atribuida a la expansión del gen de la frataxina, resulta de una lesión inducida por el hierro en la cadena respiratoria mitocondrial. La amortiguación de los radicales libres con quinonas de cadena corta (idebenona) protege a los pacientes contra la miocardiopatía pero no contra la afectación del SNC. La eliminación del hierro del SNC debería limitar el impacto de los síntomas neurológicos de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ensayo clínico actual es un ensayo monocéntrico abierto de fase 1-2 en el contexto del marco de las enfermedades raras, con el objetivo de definir la tolerancia/eficacia del tratamiento.

Criterios de inclusión: edad mínima: 13 años Seguimiento en el Departamento de Genética, Hospital Necker-Enfants Malades, París, Francia

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad mínima: 13 años
  2. Confirmación molecular de la mutación del gen de la frataxina
  3. Evaluación de sobrecarga de hierro
  4. Presencia de lactato
  5. Respuesta ecográfica al tratamiento con idebenona
  6. Prueba de orina de embarazo para niñas.
  7. Abstinencia sexual para hombres.
  8. Consentimiento de información

Criterio de exclusión:

  1. Sin alteración del metabolismo del hierro.
  2. Sin respuesta a la idebenona
  3. Friedreich no confirmado
  4. Neutrófilos polinucleares <2 x 109/L o hemoglobina < 8 g/dL
  5. Sin participación en otro ensayo
  6. Duda sobre el cumplimiento del protocolo por parte del paciente
  7. Imposibilidad de someterse a un examen de rayos X o presencia de material de hierro en la columna vertebral
  8. Mujeres embarazadas
  9. Ausencia de seguro social.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 1
Intervención quelante de hierro
Droga: Intervención quelante de hierro
Intervención quelante de hierro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
evaluación de la sobrecarga de hierro en TO y mes2 por imágenes
Periodo de tiempo: a los meses :0, 1 ,2 ,4 ,6
a los meses :0, 1 ,2 ,4 ,6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguimiento de parámetros clínicos (mensual) y biológicos (hemograma,
Periodo de tiempo: semanalmente
semanalmente
hierro plasmático, ferritina, transferrina y enzimas hepáticas)
Periodo de tiempo: cada meses
cada meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2005

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2008

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de marzo de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

23 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

4 de marzo de 2009

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2009

Última verificación

1 de marzo de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P041201
  • PCR 05001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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