Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Jern-chelaterende terapi og Friedreich Ataxia

3. marts 2009 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt af jern-chelaterende terapi i Friedreich Ataxia. Undersøgelse fase I/II

Friedreich-ataksi, en autosomal recessiv tilstand, som tilskrives frataxingen-udvidelsen, har vist sig at være et resultat af en jern-induceret skade på den mitokondrielle respiratoriske kæde. Buffering af frie radikaler med kortkædede quinoner (Idebenone) beskytter patienterne mod kardiomyopati, men ikke CNS-påvirkning. Fjernelse af CNS-jern bør begrænse virkningen af ​​sygdommens neurologiske symptomer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det nuværende kliniske forsøg er et monocentrisk åbent fase1-2-studie inden for rammerne af sjældne sygdomme, rettet mod målet om at definere tolerancen/effektiviteten af ​​behandlingen.

Inklusionskriterier: minimumsalder: 13 år Opfølgning i afdelingen for genetik, Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, Frankrig

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Necker Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Minimumsalder: 13 år
  2. Molekylær bekræftelse af frataxingen-mutation
  3. Evaluering af jernoverbelastning
  4. Tilstedeværelse af laktat
  5. Ekkografi-respons på Idebenone-behandling
  6. Urinprøve af graviditet for piger
  7. Seksuel afholdenhed for mænd
  8. Informationssamtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Ingen forstyrrelse af jernstofskiftet
  2. Intet svar til Idebenone
  3. Friedreich ikke bekræftet
  4. Polynukleære neutrofiler <2 x 109/L eller hæmoglobin < 8g/dL
  5. Ingen deltagelse i andre forsøg
  6. Tvivl med hensyn til patientens overholdelse af protokollen
  7. Umulighed at gennemgå røntgenundersøgelse eller tilstedeværelse af jernmateriale i rygraden
  8. Gravid kvinde
  9. Fravær af socialforsikring.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Jernchelaterende indgreb
Medicin: Jernchelaterende indgreb
Jernchelaterende indgreb

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
vurdering af jernoverbelastning ved TO og måned2 ved billedsprog
Tidsramme: på måneder :0, 1 ,2 ,4 ,6
på måneder :0, 1 ,2 ,4 ,6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Klinisk (månedlig) og biologisk parameteropfølgning (blodtal,
Tidsramme: ugentlig
ugentlig
plasmajern, ferritin, transferrin og leverenzymer)
Tidsramme: hver måned
hver måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2008

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2005

Først opslået (SKØN)

23. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

4. marts 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2009

Sidst verificeret

1. marts 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P041201
  • PCR 05001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Jernchelaterende indgreb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner