Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rautakelatoiva terapia ja Friedreich Ataxia

tiistai 3. maaliskuuta 2009 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rautakelatoivan terapian vaikutus Friedreich Ataxiaan. Tutkimusvaihe I/II

Friedreich-ataksia, autosomaalinen resessiivinen tila, joka johtuu frataksiinigeenin laajentumisesta, on osoitettu johtuvan raudan aiheuttamasta vauriosta mitokondrioiden hengitysketjussa. Vapaiden radikaalien puskurointi lyhytketjuisilla kinoneilla (Idebenone) suojaa potilaita kardiomyopatialta, mutta ei keskushermoston vaikutukselta. Keskushermoston raudan poistamisen pitäisi rajoittaa taudin neurologisten oireiden vaikutusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nykyinen kliininen tutkimus on yksikeskinen avoin vaiheen 1-2 tutkimus harvinaisten sairauksien viitekehyksessä, jonka tavoitteena on määrittää hoidon sietokyky/tehokkuus.

Osallistumiskriteerit: vähimmäisikä: 13 vuotta Seuranta genetiikan osastolla, sairaala Necker-Enfants Malades, Pariisi, Ranska

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Necker Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Alaikäraja: 13 vuotta
  2. Frataksiinigeenimutaation molekyylivahvistus
  3. Raudan ylikuormituksen arviointi
  4. Laktaatin läsnäolo
  5. Kaikukuvausvaste Idebenone-hoidolle
  6. Virtsatesti raskaudesta tytöille
  7. Seksuaalinen raittius miehille
  8. Tietojen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ei raudan aineenvaihdunnan häiriöitä
  2. Ei vastausta Idebenonelle
  3. Friedreichiä ei ole vahvistettu
  4. Polynukleaariset neutrofiilit <2 x 109/l tai hemoglobiini < 8g/dl
  5. Ei osallistumista muihin kokeisiin
  6. Epäily potilaan noudattamisesta protokollaa
  7. Röntgentutkimuksen mahdottomuus tai rautamateriaalin esiintyminen selkärangassa
  8. Raskaana olevat naiset
  9. Sosiaalivakuutuksen puuttuminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
Rautaa kelatoiva interventio
Lääke: Rautaa kelatoiva interventio
Rautaa kelatoiva interventio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
raudan ylikuormituksen arviointi TO:ssa ja kuukaudessa2 kuvien perusteella
Aikaikkuna: kuukausina :0, 1,2,4,6
kuukausina :0, 1,2,4,6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kliininen (kuukausittainen) ja biologisten parametrien seuranta (verenkuva,
Aikaikkuna: viikoittain
viikoittain
plasman rauta, ferritiini, transferriini ja maksaentsyymit)
Aikaikkuna: kuukausittain
kuukausittain

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. maaliskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 23. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2009

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2009

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2007

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P041201
  • PCR 05001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset Rautaa kelatoiva interventio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa