Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Железохелатирующая терапия и атаксия Фридрейха

3 марта 2009 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Эффект железохелатирующей терапии при атаксии Фридрейха. Фаза исследования I/II

Было показано, что атаксия Фридрейха, аутосомно-рецессивное заболевание, приписываемое экспансии гена фратаксина, является результатом вызванного железом повреждения митохондриальной дыхательной цепи. Буферизация свободных радикалов короткоцепочечными хинонами (идебеноном) защищает пациентов от кардиомиопатии, но не от поражения ЦНС. Удаление железа из ЦНС должно ограничивать влияние неврологических симптомов заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Текущее клиническое исследование представляет собой моноцентровое открытое исследование фазы 1-2 в контексте редких заболеваний, направленное на определение переносимости/эффективности лечения.

Критерии включения: минимальный возраст: 13 лет. Последующее наблюдение в отделении генетики, больница Necker-Enfants Malades, Париж, Франция.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Минимальный возраст: 13 лет
  2. Молекулярное подтверждение мутации гена фратаксина
  3. Оценка перегрузки железом
  4. Наличие лактата
  5. Эхографический ответ на лечение идебеноном
  6. Анализ мочи на беременность для девушек
  7. Сексуальное воздержание для мужчин
  8. Информационное согласие

Критерий исключения:

  1. Отсутствие нарушения обмена железа
  2. Нет ответа на идебенон
  3. Фридрих не подтвержден
  4. Полинуклеарные нейтрофилы <2 x 109/л или гемоглобин <8 г/дл
  5. Отсутствие участия в другом испытании
  6. Сомнение в соблюдении пациентом протокола
  7. Невозможность пройти рентгенологическое исследование или наличие железистого материала в позвоночнике
  8. Беременные женщины
  9. Отсутствие социального страхования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
Железохелатирующее вмешательство
Лекарство: Железохелатирующее вмешательство
Железохелатирующее вмешательство

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
оценка перегрузки железом на ТО и 2-м месяце по снимкам
Временное ограничение: в месяцах: 0, 1, 2, 4, 6
в месяцах: 0, 1, 2, 4, 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Контроль клинических (ежемесячно) и биологических показателей (анализ крови,
Временное ограничение: еженедельно
еженедельно
железо плазмы, ферритин, трансферрин и ферменты печени)
Временное ограничение: каждый месяц
каждый месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2005 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2008 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

23 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

4 марта 2009 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 марта 2009 г.

Последняя проверка

1 марта 2007 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P041201
  • PCR 05001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться