Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Jern-chelaterende terapi og Friedreich-ataksi

3. mars 2009 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Effekt av jern-chelaterende terapi ved Friedreich-ataksi. Studie Fase I/II

Friedreich-ataksi, en autosomal recessiv tilstand, som tilskrives frataxingen-utvidelse, har vist seg å være et resultat av en jernindusert skade på den mitokondrielle respirasjonskjeden. Å bufre frie radikaler med kortkjedede kinoner (Idebenone) beskytter pasientene mot kardiomyopati, men ikke CNS-involvering. Fjerning av CNS-jern bør begrense virkningen av de nevrologiske symptomene på sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den nåværende kliniske studien er en monosentrisk åpen fase1-2 studie i rammeverket for sjeldne sykdommer, rettet mot målet om å definere toleransen/effektiviteten til behandlingen.

Inkluderingskriterier: minimumsalder: 13 år Oppfølging i Genetikkavdelingen, Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, Frankrike

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Minimumsalder: 13 år
  2. Molekylær bekreftelse av frataxin-genmutasjon
  3. Evaluering av jernoverbelastning
  4. Tilstedeværelse av laktat
  5. Ekkografirespons på Idebenone-behandling
  6. Urinprøve av graviditet for jenter
  7. Seksuell avholdenhet for menn
  8. Informasjonssamtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Ingen forstyrrelse av jernmetabolismen
  2. Ingen respons til Idebenone
  3. Friedreich ikke bekreftet
  4. Polynukleære nøytrofiler <2 x 109/L eller hemoglobin < 8g/dL
  5. Ingen deltakelse i annen rettssak
  6. Tviler på pasientens samsvar med protokollen
  7. Umulig å gjennomgå røntgenundersøkelse eller tilstedeværelse av jernmateriale i ryggraden
  8. Gravide kvinner
  9. Fravær av sosialforsikring.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Jernchelaterende intervensjon
Legemiddel: Jernchelaterende intervensjon
Jernchelaterende intervensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
vurdering av jernoverbelastning ved TO og måned2 etter bilder
Tidsramme: i måneder :0, 1 ,2 ,4 ,6
i måneder :0, 1 ,2 ,4 ,6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Klinisk (månedlig) og biologisk parameteroppfølging (blodtelling,
Tidsramme: ukentlig
ukentlig
plasmajern, ferritin, transferrin og leverenzymer)
Tidsramme: hver måned
hver måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Arnold MUNNICH, Pr,MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2008

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2005

Først lagt ut (ANSLAG)

23. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

4. mars 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2009

Sist bekreftet

1. mars 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P041201
  • PCR 05001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere