デュシェンヌ型筋ジストロフィーのレスキュー治療としての毎日のペントキシフィリンの研究
DMDのレスキュー治療としての毎日のペントキシフィリンの二重盲検ランダム化プラセボ対照研究
この研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男児がレスキュー治療としてペントキシフィリンを投与された場合に筋力が変化するかどうかを確認することです。 合計64人の被験者が、世界中の共同国際神経筋研究グループ（CINRG）の他のすべてのセンターを通じて参加する予定です。
この研究の主な目的は、PTX 治療被験者とプラセボ治療被験者の筋力を比較することにより、ステロイドレジメンへのペントキシフィリンの追加が筋力低下の治療に有効かどうかを確認することです。
調査の概要
詳細な説明
DMD は、最も一般的で壊滅的なタイプの筋ジストロフィーです (発生率は、世界中で 3500 人の生きた生まれの男性に 1 人です)。 DMD はジストロフィンの完全な喪失を特徴とし、進行性の筋力低下と消耗を引き起こします。
1987年に原因遺伝子とそのタンパク質産物であるジストロフィンが発見され、その特徴が解明されたにもかかわらず、現在のところ治療法はありません. コルチコステロイド (プレドニゾン、デフラザコート) は疾患の進行を遅らせる可能性があり、これまで DMD 患者に有益であることが証明された唯一の治療法です。 クレアチンやグルタミンなどの他の代替サプリメントも病気の進行を遅らせます.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University, St. Louis
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
- University of Tennessee
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Buenos Aires、アルゼンチン、1434
- Hospital Frances
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Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah Hospital, Mt. Scopus
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Pavia、イタリア、27100
- IRCCS C Mondino Foundation
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- Children's Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2J3
- University of Alberta
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 男
- 7歳から100歳
- 10メートルの歩行能力。 補助具の使用は許可されています。
- DMD の診断は、以下の少なくとも 1 つによって確認されます。
- -スクリーニング前の少なくとも12か月間、プレドニゾン、プレドニゾロンまたはデフラザコートの安定した用量で。
- 次の化合物（クレアチン、グルタミン、コエンザイムQ10、ビタミンE、CまたはD、JUVEN、アルギニン、カルシウム）の任意の組み合わせを安定して服用している参加者は、スクリーニングの少なくとも2か月前にこれらの薬を服用している必要があります。 被験者は、研究に参加するためにこれらの薬を服用する必要はありません。
- 他のすべてのハーブ、サプリメント、または緑茶 (上記以外) は、スクリーニングの 3 か月前に中止されました。
- スクリーニング中にスコア間の変動が 15% を超えない、再現可能な QMT 上腕二頭筋スコアを提供する機能。
- 血小板機能評価（PFA）によって証明される正常な血液凝固能力。
除外基準:
- -現在、別の治療臨床試験に登録されています。
- -重大な付随疾患の病歴または腎機能または肝機能の重大な障害。
- -血液凝固能力の障害の病歴（PT / PTTまたはPFAが正常上限（ULN）を超えて増加することによって証明される）。
- 最近の脳出血または網膜出血。
- -出血素因または胃潰瘍の病歴。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：1
ペントキシフィリン
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参加者は、安定したステロイド療法に加えて、ペントキシフィリンまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。 実薬とプラセボ製剤は、同じサイズ、外観、味のゲルカプセルとして提供されます。 活性薬物カプセルには、400 mg 徐放性ペントキシフィリン錠剤 1 つと不活性充填剤が含まれます。 プラセボ カプセルには不活性フィラーが含まれます。 スクリーニング時の体重に基づいて、
他の名前：
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NO_INTERVENTION：2
プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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定量的筋力は、CINRG Quantitative Muscle System (CQMS) を使用して測定されます。連続 2 回の最大努力の最高値が記録されます。主要な強度エンドポイントは、合計 CQMS スコアになります。
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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腕、脚、握力の強さ QMT スコア測定スクリーニングおよび 1、3、6、9、12 か月
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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医学研究評議会（MRC）スコアリングシステムを使用して、スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定されたマニュアルマッスルテスト（MMT）スコア。
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定された機能評価
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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床から立ち上がる時間、4 つの標準的な階段を上る時間、10 メートル歩く時間などの時間機能の評価。それらはスクリーニング時と1、3、6、9、12か月目に測定されます。
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定された肺機能検査（PFA）
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定された小児の生活の質（PQOL）
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定されたゴニオメトリー
時間枠：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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スクリーニング時および1、3、6、9、12か月目に測定されたTNF-αおよびTGF-β
時間枠：2008 年 2 月
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2008 年 2 月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Diana Escolar, MD、Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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