Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av dagligt pentoxifyllin som en räddningsbehandling vid Duchennes muskeldystrofi

26 oktober 2011 uppdaterad av: Cooperative International Neuromuscular Research Group

En dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie av dagligt pentoxifyllin som en räddningsbehandling vid DMD

Syftet med denna studie är att se om manliga barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD) har förändringar i styrka när de ges läkemedlet Pentoxifylline som räddningsbehandling. Totalt 64 försökspersoner förväntas delta genom alla andra centra i Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) över hela världen.

Det primära syftet med denna studie är att se om tillägget av pentoxifyllin till en steroidkur är effektivt för att behandla försämrad muskelstyrka genom att jämföra muskelstyrkan hos PTX-behandlade patienter och placebobehandlade försökspersoner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

DMD är den vanligaste och mest förödande typen av muskeldystrofi (incidens 1 av 3500 levande födda män över hela världen). DMD kännetecknas av en fullständig förlust av dystrofin, vilket leder till progressiv muskelsvaghet och utslitning.

Inget botemedel finns för närvarande tillgängligt trots vår nuvarande förståelse av sjukdomen och upptäckten och karakteriseringen av den orsakande genen och dess proteinprodukt dystrofin 1987. Kortikosteroider (prednison, deflazacort) kan fördröja sjukdomsprogression och hittills är det den enda behandlingen som visat sig vara fördelaktig för patienter med DMD. Andra alternativa kosttillskott som kreatin och glutamin fördröjer också sjukdomsförloppet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

64

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1434
        • Hospital Frances
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38104
        • University of Tennessee
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2J3
        • University of Alberta

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manlig
  • Ålder 7 år till 100 år
  • Förmåga att röra sig 10 meter. Hjälpmedel är tillåtna.
  • Diagnos av DMD bekräftad av minst en av följande:
  • På stabil dos av prednison, prednisolon eller deflazacort i minst 12 månader före screening.
  • Deltagare som har en stabil dos av någon kombination av följande föreningar (kreatin, glutamin, koenzym Q10, vitamin E, C eller D, JUVEN, arginin, kalcium) måste ha tagit dessa mediciner i minst 2 månader före screening. Försökspersonerna behöver inte ta dessa mediciner för att delta i studien.
  • Alla andra örter, kosttillskott eller grönt te (andra än de som anges ovan) har avbrutits 3 månader före screening.
  • Förmåga att tillhandahålla reproducerbar QMT-bicep-poäng med högst 15 % variation mellan poäng under screening.
  • Normal blodkoaguleringsförmåga bevisad genom en trombocytfunktionsbedömning (PFA).

Exklusions kriterier:

  • För närvarande inskriven i en annan behandlingsstudie.
  • Anamnes med betydande samtidig sjukdom eller signifikant försämring av njur- eller leverfunktion.
  • Historik med försämring av blodkoaguleringsförmågan (vilket framgår av ökad PT/PTT eller PFA över den övre normalgränsen (ULN)).
  • Nyligen genomförd hjärn- eller retinalblödning.
  • Historik av blödande diates eller magsår.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifyllin
Läkemedel: Pentoxifyllin

Deltagarna kommer att randomiseras för att få antingen pentoxifyllin eller placebo utöver sin stabila steroidbehandling. Aktiva läkemedel och placebopreparat kommer att levereras som gelkapslar av identisk storlek, utseende och smak. Aktiva läkemedelskapslar innehåller en 400 mg pentoxifyllintablett med tidsfrisättning och inert fyllmedel. Placebokapslar innehåller inert fyllmedel.

Baserat på vikt vid screening,

Andra namn:
  • Trental
NO_INTERVENTION: 2
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kvantitativ muskelstyrka kommer att mätas med ett CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). Det högsta värdet av två på varandra följande maximala försök kommer att registreras. Den primära styrkan kommer att vara total CQMS-poäng.
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Styrka i arm, ben och grepp QMT-poäng Uppmätt screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
Manuell muskeltestning (MMT) poäng mätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12 med hjälp av Medical Research Council (MRC) poängsystem.
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
Funktionsutvärderingar mätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
Tidsfunktionsbedömningar, inklusive tid att stiga från golvet, tid att gå uppför fyra standardtrappor och tid att gå 10 meter. De kommer att mätas vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12.
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
lungfunktionstest (PFA) mätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
Pediatrisk livskvalitet (PQOL) mätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
Goniometri mätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Januari 2008
Januari 2008
TNF-alfa och TGF-beta uppmätt vid screening och månader 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Februari 2008
Februari 2008

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Utredare

  • Studiestol: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2005

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 december 2007

Avslutad studie (FAKTISK)

1 januari 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 oktober 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 oktober 2005

Första postat (UPPSKATTA)

25 oktober 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

27 oktober 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2011

Senast verifierad

1 oktober 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CNMC0705

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera