每日己酮可可碱作为杜氏肌营养不良症抢救治疗的研究
2011年10月26日 更新者：Cooperative International Neuromuscular Research Group
每日己酮可可碱作为 DMD 抢救治疗的双盲随机安慰剂对照研究
本研究的目的是观察患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的男性儿童在服用己酮可可碱作为抢救治疗时是否会出现力量变化。 预计共有 64 名受试者将通过全球合作国际神经肌肉研究小组 (CINRG) 的所有其他中心参与。
本研究的主要目的是通过比较 PTX 治疗受试者和安慰剂治疗受试者的肌肉力量，了解将己酮可可碱添加到类固醇方案中是否能有效治疗退化的肌肉力量。
研究概览
详细说明
DMD 是最常见和最具破坏性的肌营养不良症类型（全世界 3500 名活产男性中有 1 人发病）。 DMD 的特征是肌营养不良蛋白完全丧失，导致进行性肌肉无力和消瘦。
尽管我们目前对这种疾病的了解以及 1987 年致病基因及其蛋白质产物抗肌萎缩蛋白的发现和表征，目前尚无治愈方法。 皮质类固醇（泼尼松、地夫可特）可能会延缓疾病进展，迄今为止，它是唯一被证明对 DMD 患者有益的治疗方法。 其他替代补充剂如肌酸和谷氨酰胺也能延缓疾病进展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
64
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、91240
- Hadassah Hospital, Mt. Scopus
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2J3
- University of Alberta
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Pavia、意大利、27100
- IRCCS C Mondino Foundation
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University, St. Louis
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38104
- University of Tennessee
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Buenos Aires、阿根廷、1434
- Hospital Frances
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性
- 7岁至100岁
- 能够走动 10 米。 允许使用辅助器具。
- 至少通过以下一项确认 DMD 的诊断：
- 在筛选前至少 12 个月服用稳定剂量的泼尼松、泼尼松龙或地夫可特。
- 服用稳定剂量的以下化合物（肌酸、谷氨酰胺、辅酶 Q10、维生素 E、C 或 D、JUVEN、精氨酸、钙）的任何组合的参与者必须在筛选前服用这些药物至少 2 个月。 受试者不需要服用这些药物来参与研究。
- 所有其他草药、补充剂或绿茶（上述除外）已在筛选前 3 个月停用。
- 能够提供可重复的 QMT 二头肌评分，筛选期间评分之间的差异不超过 15%。
- 血小板功能评估 (PFA) 证实的正常血液凝固能力。
排除标准：
- 目前正在参加另一项治疗临床试验。
- 有重大伴随疾病或肾功能或肝功能显着受损的病史。
- 凝血能力受损的历史（如 PT/PTT 或 PFA 增加超过正常上限 (ULN) 所证明）。
- 最近脑出血或视网膜出血。
- 出血素质或胃溃疡病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：1个
己酮可可碱
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除了稳定的类固醇治疗外，参与者将被随机分配接受己酮可可碱或安慰剂。 活性药物和安慰剂制剂将以大小、外观和味道相同的凝胶胶囊形式提供。 活性药物胶囊将包含一粒 400 毫克的己酮可可碱缓释片和惰性填充剂。 安慰剂胶囊将含有惰性填充剂。 根据筛选时的体重，
其他名称：
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NO_INTERVENTION：2个
安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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将使用 CINRG 定量肌肉系统 (CQMS) 测量定量肌肉力量。将记录连续两次最大努力的最高值。主要强度终点将是 CQMS 总分。
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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手臂、腿部和握力的力量 QMT 分数测量筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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使用医学研究委员会 (MRC) 评分系统在筛选时以及第 1、3、6、9 和 12 个月测量徒手肌肉测试 (MMT) 分数。
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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在筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月测量的功能评估
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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时间功能评估，包括从地板上升的时间、爬四级标准楼梯的时间和步行 10 米的时间。它们将在筛选时以及第 1、3、6、9 和 12 个月进行测量。
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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在筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月时测量的肺功能测试 (PFA)
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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在筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月时测量的儿科生活质量 (PQOL)
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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在筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月测量的测角仪
大体时间：2008 年 1 月
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2008 年 1 月
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在筛选和第 1、3、6、9 和 12 个月时测量 TNF-α 和 TGF-β
大体时间：2008 年 2 月
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2008 年 2 月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Diana Escolar, MD、Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年9月1日
初级完成 (实际的)
2007年12月1日
研究完成 (实际的)
2008年1月1日
研究注册日期
首次提交
2005年10月21日
首先提交符合 QC 标准的
2005年10月21日
首次发布 (估计)
2005年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年10月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年10月26日
最后验证
2011年10月1日
更多信息
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